Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность, переносимость, фармакокинетика и фармакодинамика GT-02287 при болезни Паркинсона

5 мая 2025 г. обновлено: Gain Therapeutics, Inc.

Открытое исследование для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики GT-02287 у участников с болезнью Паркинсона с патогенной мутацией GBA1 или без нее

Основная цель этого клинического исследования — узнать о безопасности и переносимости GT-02287. Вопросы, на которые он призван ответить:

  • Какие медицинские проблемы возникают у участников при приеме GT-02287?
  • Как GT-02287 всасывается, распределяется и выводится из организма участников с течением времени (фармакокинетика)?
  • Существуют ли какие-либо биологические эффекты GT-02287 в крови и спинномозговой жидкости, которые могли бы быть полезны для людей с болезнью Паркинсона?

Участники:

  • посетите клинику, чтобы оценить, имеют ли они право на участие в исследовании (30-дневный период проверки)
  • если соответствуете критериям, получайте GT-02287 один раз в день каждый день в течение 90 дней (90-дневный период открытого лечения).
  • посещать клинику в первый день лечения, после первых 2 недель лечения и каждый месяц в течение 90-дневного периода лечения.
  • посетите клинику, чтобы оценить самочувствие через 14 дней после окончания лечения GT-02287 (14-дневный период наблюдения).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это 3-месячное многоцентровое открытое исследование фазы 1b GT-02287 у участников с болезнью Паркинсона с мутациями GBA1 или без них. Основная цель исследования — оценить безопасность и переносимость GT-02287. В ходе исследования также будет изучена фармакокинетика (ФК) и изучены фармакодинамические параметры крови и спинномозговой жидкости, а также влияние GT-02287 на показатели по выбранным клиническим шкалам. Будет зарегистрировано около 20 участников, в результате чего будет около 15 участников, подлежащих оценке.

Все участники будут получать пероральную дозу GT-02287 13,5 мг/кг/день (плюс/минус 2 мг/кг/день) один раз в день в течение 90 дней.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

20

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Gain Therapeutics Clinical Operations
  • Номер телефона: +41919211131
  • Электронная почта: info@gaintherapeutics.com

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Австралия
        • Рекрутинг
        • St Vincent's Hospital Sydney
        • Контакт:
        • Контакт:
      • Kogarah, New South Wales, Австралия
      • Westmead, New South Wales, Австралия
        • Рекрутинг
        • Westmead Hospital
        • Контакт:
        • Контакт:
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Австралия
        • Рекрутинг
        • Princess Alexandra Hospital
        • Контакт:
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Австралия
        • Рекрутинг
        • CMAX
        • Контакт:
          • CMAX
          • Номер телефона: 1800 150 433
          • Электронная почта: PET@cmax.com.au
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия
        • Рекрутинг
        • Alfred Health
        • Контакт:
        • Контакт:
      • Parkville, Victoria, Австралия
        • Рекрутинг
        • Royal Melbourne Hospital
        • Контакт:
          • Reena Chopra
          • Номер телефона: + 61 3 9342 8182
          • Электронная почта: reena.chopra@mh.org.au
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Способен и готов предоставить письменное информированное согласие и быть готовым соблюдать требования и ограничения исследования.
  • Любой пол, ≥30 и ≤85 лет.
  • Диагностика БП на основании критериев МДС
  • В течение 7 лет после постановки диагноза БП
  • Индекс массы тела ≥18 и ≤40 кг/м2, а масса тела ≥45 кг и ≤120 кг.
  • Готов предоставить образец крови для генетического тестирования, связанного с БП.
  • Хён и Яр 1-3 включительно
  • По данным клинической оценки исследователя, отсутствуют серьезные двигательные колебания или инвалидизирующие дискинезии.
  • Не получавшие фармакологического лечения БП или стабильно принимающие лекарства от БП в течение ≥3 месяцев до скрининга, включая ≥4 недель приема той же дозы(й) непосредственно перед скринингом
  • Не беременна и не кормлю грудью
  • Если участница обладает детородным потенциалом или производит потенциально жизнеспособную сперму, участница должна согласиться использовать 2 формы контрацепции (барьерный метод и вторую высокоэффективную форму контроля рождаемости/контрацепции, как определено в протоколе) при вступлении в потенциально репродуктивный половой акт ( с партнером, который производит потенциально жизнеспособную сперму или имеет детородный потенциал соответственно)
  • Согласие не участвовать в другом исследовании во время участия в этом исследовании.
  • Для участников с известными мутациями GBA1 наличие мутации GBA1 связано с повышенным риском БП.

Критерии исключения:

  • Другие неврологические расстройства, включая, помимо прочего, болезнь Альцгеймера, боковой амиотрофический склероз, лобно-височную деменцию, прогрессирующий надъядерный паралич, кортикобазальный синдром, болезнь Хантингтона, множественную системную атрофию, деменцию с тельцами Леви, вторичную (например, лекарственно-индуцированные) паркинсонизм, рассеянный склероз или эпилепсия
  • История болезни Гоше или гомозигота по патогенному варианту GBA1, о которой известно, что он связан с БГ, или сложная гетерозигота по 2 аллелям, которые, как известно, связаны с БГ.
  • Известный патогенный вариант LRRK2, связанный с БП, или другие генетические мутации, связанные с БП, кроме GBA1
  • Деменция или умеренные когнитивные нарушения (оценка ≥17 по Монреальской когнитивной оценке)
  • Повышенная чувствительность к GT-02287 или любому из его вспомогательных веществ.
  • Сопутствующие препараты, метаболизирующиеся преимущественно цитохромом P450 3A4 (CYP3A4), которые имеют узкое терапевтическое окно, сопутствующие препараты, являющиеся субстратами белка устойчивости к раку молочной железы и/или P-гликопротеина и имеющие узкий терапевтический диапазон, сопутствующие препараты, являющиеся мощными ингибиторами или индукторами. CYP3A4
  • Использование антагонистов дофамина (нейролептиков) или антихолинергических препаратов.
  • Сопутствующее заболевание, включая, помимо прочего, сердечно-сосудистые заболевания, диабет, аутоиммунные заболевания, рак, активное инфекционное заболевание, психотические расстройства и симптомы, симптомы депрессии, злоупотребление наркотиками и/или алкоголем, как определено в протоколе.
  • Нарушение всасывания или соответствующее нарушение, которое может повлиять на всасывание GT-02287.
  • Клинически значимые отклонения в лабораторных исследованиях
  • Противопоказания к люмбальной пункции (ЛП)
  • Донорство крови >500 мл в течение 3 месяцев
  • Невозможно соблюдать ограничения на пищевые продукты, курение и/или употребление алкоголя, определенные протоколом.
  • участие в любом интервенционном клиническом исследовании в течение 3 месяцев или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше, до скрининга

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: однорукий. Все участники получают активную молекулу (введение GT-02287 один раз в день).
Лекарство: GT-02287
Доза 13,5 мг/кг/день (плюс/минус 2 мг/кг/день в зависимости от массы тела) назначается перорально один раз в день в течение 90 дней. Лекарственная форма: порошок в пакетиках (200 мг ГТ-02287 в пакете) для разведения суспендирующим агентом.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота возникновения, характер, связь с исследуемым продуктом (ИП) и тяжесть нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: От первой дозы до 105-го дня
От первой дозы до 105-го дня
Частота клинически значимых результатов при клинических лабораторных исследованиях, физических и неврологических обследованиях, весе тела, измерениях жизненно важных функций, электрокардиограммах (ЭКГ) в 12 или 12 отведениях, Колумбийской шкале оценки тяжести самоубийств (C-SSRS)
Временное ограничение: От первой дозы до 105-го дня
От первой дозы до 105-го дня

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Максимальная концентрация в плазме [Cmax]
Временное ограничение: День 1 и День 90
Фармакокинетика
День 1 и День 90
Площадь под кривой [AUC]
Временное ограничение: День 1 и День 90
Фармакокинетика
День 1 и День 90
Время достижения Cmax [Tmax]
Временное ограничение: День 1 и День 90
Фармакокинетика
День 1 и День 90
Период полувыведения [T1/2]
Временное ограничение: День 90- День 93
Фармакокинетика
День 90- День 93
Видимый зазор (CL/F)
Временное ограничение: День 90- День 93
Фармакокинетика
День 90- День 93
Видимый объем распределения (Vz/F)
Временное ограничение: День 1 и День 90- День 93
Фармакокинетика
День 1 и День 90- День 93

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Измерение активности Gcase (мкмоль/л/ч) в высушенных пятнах крови (DBS)
Временное ограничение: От первой дозы до 90-го дня
Фармакодинамика (исследовательский результат): среднее изменение активности Gcase в DBS по сравнению с исходным уровнем.
От первой дозы до 90-го дня
Концентрация сфинголипидов в спинномозговой жидкости (СМЖ)
Временное ограничение: От первой дозы до 90-го дня
Фармакодинамика (исследовательский результат): среднее изменение сфинголипидов в спинномозговой жидкости по сравнению с исходным уровнем.
От первой дозы до 90-го дня

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Gain Therapeutics, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Chief Medical Officer, Gain Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 февраля 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 ноября 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 ноября 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 декабря 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 декабря 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 декабря 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 мая 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 мая 2025 г.

Последняя проверка

1 мая 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GANX-001-V102

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться