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重度βサラセミア治療における超移植の臨床研究

2024年12月12日 更新者：Guangzhou Women and Children's Medical Center
これは、ベータサラセミア患者を対象とした単群、非盲検、第 1 相試験です。 この研究では、ベータサラセミアの小児患者に対するプレコンディショニング不要の超移植の安全性と有効性を評価します。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

患者のスクリーニング:

  1. 移植の2か月前に、小児患者は当センターによって評価され、包含基準を満たす患者がグループにスクリーニングされます。
  2. 研究者と医師は、研究に参加するメリットとリスクについて詳細な情報を提供し、さらにインフォームドコンセントに署名します。

移植伝導:

  1. ドナー動員: HLA が完全に一致するドナーまたはハプロ同一のドナーを、ヒト顆粒球コロニー刺激因子 (G-CSF) および一定数の CD34+ 幹細胞および CD3+ を含む末梢血単核球 (PBMC) とともに 5 日間皮下動員します。リンパ球は血球分離器によって抽出されます。
  2. 移植レジメン: 移植前に総白血球を減らすためにヒドロキシカルバミドが使用されます。 ただし、ブスルファン、フルダラビン、シクロホスファミド、ATG、放射線照射などを含むがこれらに限定されない従来の移植前処置は行われません。 脾臓の長手方向の直径が正常値を 4 cm 超えている場合は、脾臓摘出術を実行する必要があります。
  3. 細胞注入: 小児患者には、0 日目に PBMC が静脈内に注入されます。
  4. GVHD予防：免疫抑制剤の投与量は従来の移植後の半分ですが、状況によっては投与量の調整が必要な場合があります。
  5. 感染症の管理：顆粒球減少症の期間中は、抗菌薬、抗真菌薬、抗ニューモシスチス薬を投与する必要があります。 サイトメガロウイルスの先制治療は、ウイルス血清学的検査が陽性の場合に行われます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

3

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • 中国
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、51000
        • 積極的、募集していない
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center Affiliated to Guangzhou Medical University
      • Guangzhou、Guangdong、中国
        • 募集
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center Affiliated to Guangzhou Medical University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 重度のβ-サラセミアの診断
  2. 年齢は7～10歳、男女問わず。体重 < 40kg
  3. 患者は、HLA適合性または半適合性のドナーを持っているか、または持っていないが、無条件の移植または血液幹細胞移植の拒否。条件や拒否のないサラセミア遺伝子治療を受けた患者。
  4. HLA ドナーには完全に適合する場合と不適合な場合があり、身体検査はドナーの条件を満たしています。
  5. 患者と家族は、移植試験の前に高度移植療法を受けることに同意し、書面によるインフォームドコンセントに署名します。

除外基準:

  1. 精神病患者;
  2. 過去1ヶ月以内に他の薬剤の臨床試験に参加した者。
  3. HLA 不適合の適切なドナーが存在しない。
  4. 他の研究者は、この研究者に参加するのはふさわしくないと判断します。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：重度のβ-サラセミア
重度のβ-サラセミアを患う小児は超移植を受け、安全性と有効性を評価するために移植後3か月、6か月、9か月、1年後にキメラ検査が行われました。
薬：重度のβ-サラセミア小児患者3名に対する超移植。
ハプロ同一のドナーは G-CSF を用いて動員され、CD34+ 幹細胞と CD3+ リンパ球を含む PBMC が血球分離器によって抽出されます。 その後、患者に PBMC が注入されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
キメラステータス
時間枠：移植から1年。
レシピエントの末梢血および骨髄中のキメリズムを検出します。キメリズムは通常、パーセンテージ(%)で測定されます。
移植から1年。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Guangzhou Women and Children's Medical Center

捜査官

  • スタディディレクター：Hua Jiang, PHD、Guangzhou Medical University Affiliated Women's and Children's Medical Center

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年10月1日

一次修了 (推定)

2029年7月1日

研究の完了 (推定)

2029年7月1日

試験登録日

最初に提出

2024年11月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年12月12日

最初の投稿 (実際)

2025年3月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年12月12日

最終確認日

2024年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2024217A01

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

A総合病院第5医療センターとIPDを共有

IPD 共有時間枠

開始日は 2024 年 10 月、終了日は 2029 年 7 月です

IPD 共有アクセス基準

スポンサーと協力者は、IPD とサポート情報にアクセスできます。IPD はチームのコラボレーションと、イノベーションと効率の継続的な改善に依存しています。 参加者は、プロジェクトの目的、統計データ、臨床研究レポートなどのプロジェクト情報を共有します。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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