Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk studie av supertransplantasjon ved behandling av alvorlig β-thalassemi

12. desember 2024 oppdatert av: Guangzhou Women and Children's Medical Center
Dette er en enarms, åpen fase 1-studie i personer med beta-thalassemi. Denne studien vil evaluere sikkerheten og effekten av prekondisjoneringsfri supertransplantasjon på beta-thalassemi pediatriske pasienter.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pasientscreening:

  1. To måneder før transplantasjon blir pediatriske pasienter evaluert av vårt senter, og pasientene som oppfyller inklusjonskriteriene vil bli screenet inn i gruppen.
  2. Etterforskere og leger vil gi detaljert informasjon om fordelene og risikoene ved å delta i studien, og de informerte samtykkene signeres videre.

Transplantasjonsledning:

  1. Donormobilisering: HLA-fullstendige eller haploidentiske givere mobiliseres subkutant i fem dager med human granulocytt kolonistimulerende faktor (G-CSF) og de perifere mononukleære blodcellene (PBMC) som inneholder et visst antall CD34+ stamceller og CD3+ lymfocytter vil bli ekstrahert av blodcelle-separatorer.
  2. Transplantasjonsregime: Hydroksykarbamid vil bli brukt for å redusere antall hvite blodceller før transplantasjon. Imidlertid vil ingen tradisjonell transplantasjonskondisjonering bli utført, inkludert men ikke begrenset til busulfan, fludarabin, cyklofosfamid, ATG og bestråling. Splenektomi bør utføres dersom miltens langsgående diameter overstiger normalverdien med 4 cm.
  3. Celleinfusjon: Pediatriske pasienter vil bli infundert med PBMC-ene intravenøst ​​på dag 0.
  4. GVHD-profylakse: Doseringen av immunsuppressiva er halvparten av det konvensjonelle nivået etter transplantasjon, men justeringer av dosen kan være nødvendig basert på spesifikke omstendigheter.
  5. Infeksjonsbehandling: Antibakterielle, antifungale medisiner og anti-Pneumocystis medisiner må administreres i perioden med granulocytopeni. Forebyggende behandling for cytomegalovirus vil bli utført når den serologiske virustesten er positiv.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

3

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 51000
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center Affiliated to Guangzhou Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Kina
        • Rekruttering
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center Affiliated to Guangzhou Medical University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Diagnose av alvorlig β-thalassemi
  2. Alder mellom 7-10 år, mann og kvinne; Vekt < 40 kg
  3. Pasienten har eller ikke har en HLA-kompatibel eller semi-kompatibel donor, men ubetinget transplantasjon eller avslag på blodstamcelletransplantasjon; Pasienter med thalassemi genterapi uten betingelser eller avslag;
  4. Det er fullt kompatible eller inkompatible HLA-givere, og den fysiske undersøkelsen oppfyller donorbetingelsene;
  5. Pasienten og familiemedlemmer samtykker i å motta hypertransplantasjonsterapi og signerer et skriftlig informert samtykke før transplantasjonsforsøket.

Ekskluderingskriterier:

  1. Psykiske pasienter;
  2. Deltakere i andre kliniske legemiddelstudier i løpet av den siste måneden;
  3. Det finnes ingen egnede HLA-inkompatible givere.
  4. Andre forskere vurderer at det ikke er egnet å delta i denne forskeren.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Alvorlig β-thalassemi
Barn med β-thalassemia major fikk supertransplantasjon, og chimerismetester ble utført 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 1 år etter transplantasjonen for å evaluere sikkerheten og effektiviteten.
Legemiddel: supertransplantasjon hos 3 pediatriske pasienter med alvorlig β-thalassemi.
Haplo-identiske givere mobiliseres med G-CSF og PBMC som inneholder CD34+ stamceller og CD3+ lymfocytter vil bli ekstrahert av blodcelle separatorer. Deretter vil pasientene bli infundert med PBMC

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
kimær status
Tidsramme: 1 år etter transplantasjon.
Påvisning av kimerisme i mottakernes perifere blod og benmarg. kimerisme måles vanligvis i prosenter (%)
1 år etter transplantasjon.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Guangzhou Women and Children's Medical Center

Etterforskere

  • Studieleder: Hua Jiang, PHD, Guangzhou Medical University Affiliated Women's and Children's Medical Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. november 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. desember 2024

Først lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. desember 2024

Sist bekreftet

1. desember 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2024217A01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Del IPD med 5th Medical Center ofA General Hospital

IPD-delingstidsramme

Startdatoen er oktober 2024 og sluttdatoen er juli 2029

Tilgangskriterier for IPD-deling

Sponsorene og samarbeidspartnerne har tilgang til IPD og støtteinformasjon, IPD er avhengig av teamsamarbeid, samt kontinuerlig forbedring av innovasjon og effektivitet. Deltakerne vil dele prosjektinformasjon, inkludert prosjektets mål, statistiske data og klinisk studierapport.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere