Étude clinique de la super transplantation dans le traitement de la β-thalassémie sévère
12 décembre 2024 mis à jour par: Guangzhou Women and Children's Medical Center
Il s'agit d'une étude de phase 1 ouverte à un seul bras chez des sujets atteints de bêta-thalassémie.
Cette étude évaluera l'innocuité et l'efficacité de la super-transplantation sans préconditionnement sur les patients pédiatriques atteints de bêta-thalassémie.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Intervention / Traitement
Description détaillée
Dépistage des patients :
- Deux mois avant la transplantation, les patients pédiatriques sont évalués par notre centre et les patients répondant aux critères d'inclusion seront sélectionnés dans le groupe.
- Les enquêteurs et les médecins donneront des informations détaillées sur les avantages et les risques de la participation à l'étude, et les consentements éclairés seront ensuite signés.
Conduite de transplantation :
- Mobilisation des donneurs : des donneurs HLA entièrement compatibles ou haplo-identiques sont mobilisés par voie sous-cutanée pendant cinq jours avec le facteur de stimulation des colonies de granulocytes humains (G-CSF) et les cellules mononucléées du sang périphérique (PBMC) qui contiennent un certain nombre de cellules souches CD34+ et CD3+. les lymphocytes seront extraits par des séparateurs de cellules sanguines.
- Schéma de transplantation : l'hydroxycarbamide sera utilisé pour réduire le nombre total de globules blancs avant la transplantation. Cependant, aucun conditionnement traditionnel de transplantation ne sera effectué, y compris, mais sans s'y limiter, le busulfan, la fludarabine, le cyclophosphamide, l'ATG et l'irradiation. Une splénectomie doit être réalisée si le diamètre longitudinal de la rate dépasse la valeur normale de 4 cm.
- Perfusion cellulaire : les patients pédiatriques recevront une perfusion de PBMC par voie intraveineuse au jour 0.
- Prophylaxie contre la GVHD : la posologie des immunosuppresseurs est la moitié du niveau conventionnel après transplantation, mais des ajustements de la posologie peuvent être nécessaires en fonction de circonstances spécifiques.
- Gestion des infections : des médicaments antibactériens, antifongiques et anti-Pneumocystis doivent être administrés pendant la période de granulocytopénie. Le traitement préventif contre le cytomégalovirus sera réalisé lorsque le test sérologique du virus est positif.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
3
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Hua Jiang, Doctor
- Numéro de téléphone: 86-020-38076501
- E-mail: jiang_hua18@sina.cn
Lieux d'étude
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Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Chine, 51000
- Actif, ne recrute pas
- Guangzhou Women and Children's Medical Center Affiliated to Guangzhou Medical University
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Guangzhou, Guangdong, Chine
- Recrutement
- Guangzhou Women and Children's Medical Center Affiliated to Guangzhou Medical University
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-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'intégration :
- Diagnostic de la β-thalassémie sévère
- Âge entre 7 et 10 ans, homme et femme ; Poids < 40 kg
- Le patient a ou non un donneur HLA compatible ou semi-compatible, mais transplantation inconditionnelle ou refus de greffe de cellules souches sanguines ; Patients bénéficiant d'une thérapie génique pour la thalassémie sans conditions ni refus ;
- Il existe des donneurs HLA totalement compatibles ou incompatibles, et l'examen physique répond aux conditions du donneur ;
- Le patient et les membres de sa famille acceptent de recevoir un traitement d'hypertransplantation et signent un consentement éclairé écrit avant l'essai de transplantation.
Critères d'exclusion :
- Malades mentaux ;
- Les participants à d'autres essais cliniques de médicaments au cours du dernier mois ;
- Il n’existe pas de donneurs compatibles HLA appropriés.
- D'autres chercheurs décident qu'il n'est pas approprié de participer à ce chercheur.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Β-thalassémie sévère
Les enfants atteints de β-thalassémie majeure ont reçu une super transplantation et des tests de chimérisme ont été effectués 3 mois, 6 mois, 9 mois et 1 an après la transplantation pour évaluer la sécurité et l'efficacité.
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Les donneurs haplo-identiques sont mobilisés avec le G-CSF et les PBMC contenant des cellules souches CD34+ et des lymphocytes CD3+ seront extraits par des séparateurs de cellules sanguines.
Ensuite, les patients recevront une perfusion de PBMC
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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statut chimérique
Délai: 1 an après la transplantation.
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Détection du chimérisme dans le sang périphérique et la moelle osseuse des receveurs. Le chimérisme est généralement mesuré en pourcentages (%)
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1 an après la transplantation.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Hua Jiang, PHD, Guangzhou Medical University Affiliated Women's and Children's Medical Center
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Shafique F, Ali S, Almansouri T, Van Eeden F, Shafi N, Khalid M, Khawaja S, Andleeb S, Hassan MU. Thalassemia, a human blood disorder. Braz J Biol. 2021 Sep 3;83:e246062. doi: 10.1590/1519-6984.246062. eCollection 2021.
- Ali S, Mumtaz S, Shakir HA, Khan M, Tahir HM, Mumtaz S, Mughal TA, Hassan A, Kazmi SAR, Sadia, Irfan M, Khan MA. Current status of beta-thalassemia and its treatment strategies. Mol Genet Genomic Med. 2021 Dec;9(12):e1788. doi: 10.1002/mgg3.1788. Epub 2021 Nov 5.
- Dever DP, Bak RO, Reinisch A, Camarena J, Washington G, Nicolas CE, Pavel-Dinu M, Saxena N, Wilkens AB, Mantri S, Uchida N, Hendel A, Narla A, Majeti R, Weinberg KI, Porteus MH. CRISPR/Cas9 beta-globin gene targeting in human haematopoietic stem cells. Nature. 2016 Nov 17;539(7629):384-389. doi: 10.1038/nature20134. Epub 2016 Nov 7.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 octobre 2024
Achèvement primaire (Estimé)
1 juillet 2029
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 juillet 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 novembre 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
12 décembre 2024
Première publication (Réel)
25 mars 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 mars 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 décembre 2024
Dernière vérification
1 décembre 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2024217A01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Partager l'IPD avec le 5ème centre médical de l'hôpital général
Délai de partage IPD
La date de début est octobre 2024 et la date de fin est juillet 2029
Critères d'accès au partage IPD
Les sponsors et les collaborateurs peuvent accéder à l'IPD et aux informations complémentaires. L'IPD s'appuie sur la collaboration d'équipe, ainsi que sur l'amélioration continue de l'innovation et de l'efficacité.
Les participants partageront des informations sur le projet, y compris les objectifs du projet, les données statistiques et le rapport d'étude clinique.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .