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중증 β-지중해빈혈 치료에 있어서 슈퍼이식의 임상적 연구

2024년 12월 12일 업데이트: Guangzhou Women and Children's Medical Center
이는 베타 지중해빈혈 환자를 대상으로 한 단일군, 공개 라벨, 1상 연구입니다. 이 연구에서는 베타 지중해빈혈 소아 환자를 대상으로 전처리가 필요 없는 슈퍼 이식의 안전성과 효능을 평가할 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

환자 선별:

  1. 이식 2개월 전, 소아환자를 저희 센터에서 평가하고, 선정기준에 맞는 환자군을 선별하여 모집합니다.
  2. 연구자와 의사는 연구 참여의 이점과 위험에 대한 자세한 정보를 제공할 것이며 사전 동의가 추가로 서명됩니다.

이식 전도:

  1. 기증자 동원: HLA 완전 일치 또는 반수체 동일 기증자는 특정 수의 CD34+ 줄기 세포와 CD3+를 포함하는 인간 과립구 집락 자극 인자(G-CSF)와 말초 혈액 단핵 세포(PBMC)를 사용하여 5일 동안 피하로 동원됩니다. 림프구는 혈액 세포 분리기에 의해 추출됩니다.
  2. 이식 요법: Hydroxycarbamide는 이식 전에 총 백혈구 수를 줄이는 데 사용됩니다. 그러나 부설판, 플루다라빈, 시클로포스파미드, ATG 및 방사선 조사를 포함하되 이에 국한되지 않는 전통적인 이식 조건화는 수행되지 않습니다. 비장의 길이방향 직경이 정상치보다 4cm 이상 초과하는 경우 비장절제술을 시행해야 합니다.
  3. 세포 주입: 소아 환자에게 0일차에 정맥 내로 PBMC를 주입합니다.
  4. GVHD 예방: 면역억제제의 복용량은 기존 이식 후 수준의 절반이지만, 특정 상황에 따라 복용량 조정이 필요할 수 있습니다.
  5. 감염 관리: 과립구감소증 기간 동안 항균제, 항진균제, 항폐포자충제를 투여해야 합니다. 거대세포바이러스에 대한 선제적 치료는 바이러스 혈청학적 검사가 양성인 경우 시행한다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

3

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 중국
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, 중국, 51000
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center Affiliated to Guangzhou Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, 중국
        • 모병
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center Affiliated to Guangzhou Medical University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 심각한 β-지중해빈혈의 진단
  2. 연령은 7~10세(남성 및 여성)입니다. 무게 < 40kg
  3. 환자에게 HLA ​​적합 또는 준적합성 기증자가 있거나 없지만 무조건 이식을 받거나 조혈모세포 이식을 거부하는 경우 조건이나 거부 없이 지중해빈혈 유전자 치료를 받는 환자;
  4. 완전히 적합하거나 적합하지 않은 HLA 기증자가 있고 신체 검사가 기증자 조건을 충족합니다.
  5. 환자와 가족 구성원은 과다이식 치료를 받는 데 동의하고 이식 시험 전에 서면 동의서에 서명합니다.

제외 기준:

  1. 정신질환자;
  2. 최근 1개월 이내에 다른 약물의 임상시험에 참여한 자
  3. 적합한 HLA 비적합성 기증자가 없습니다.
  4. 다른 연구자들은 이 연구자에 참여하는 것이 적합하지 않다고 판단합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 심한 β-지중해빈혈
Β-지중해빈혈이 심각한 소아에게 슈퍼이식을 시행하였고, 이식 후 3개월, 6개월, 9개월, 1년에 키메라 검사를 실시하여 안전성과 유효성을 평가하였습니다.
의약품: 3명의 중증 β-지중해 빈혈 소아 환자에 대한 슈퍼 이식.
반수체 동일 기증자는 G-CSF로 동원되며 CD34+ 줄기 세포와 CD3+ 림프구를 포함하는 PBMC는 혈액 세포 분리기로 추출됩니다. 그런 다음 환자에게 PBMC를 주입합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
키메라 상태
기간: 이식 후 1년.
수신자의 말초 혈액 및 골수에서 키메라 현상을 감지합니다. 키메라 현상은 일반적으로 백분율(%)로 측정됩니다.
이식 후 1년.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Guangzhou Women and Children's Medical Center

수사관

  • 연구 책임자: Hua Jiang, PHD, Guangzhou Medical University Affiliated Women's and Children's Medical Center

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 10월 1일

기본 완료 (추정된)

2029년 7월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 11월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 12월 12일

처음 게시됨 (실제)

2025년 3월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 12월 12일

마지막으로 확인됨

2024년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2024217A01

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

종합병원 제5의료원과 IPD 공유

IPD 공유 기간

시작일은 2024년 10월, 종료일은 2029년 7월이다.

IPD 공유 액세스 기준

후원자와 협력자는 IPD 및 지원 정보에 접근할 수 있으며, IPD는 팀 협업과 혁신 및 효율성의 지속적인 개선에 의존합니다. 참가자들은 프로젝트의 목표, 통계 데이터, 임상 연구 보고서를 포함한 프로젝트 정보를 공유하게 됩니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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