Klinische studie van supertransplantatie bij de behandeling van ernstige β-thalassemie
12 december 2024 bijgewerkt door: Guangzhou Women and Children's Medical Center
Dit is een eenarmig, open-label, fase 1-onderzoek bij proefpersonen met bèta-thalassemie.
Deze studie zal de veiligheid en werkzaamheid van preconditioneringsvrije supertransplantatie bij pediatrische patiënten met bèta-thalassemie evalueren.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Patiëntenscreening:
- Twee maanden vóór de transplantatie worden pediatrische patiënten door ons centrum geëvalueerd, en de patiënten die aan de inclusiecriteria voldoen, worden in de groep opgenomen.
- Onderzoekers en artsen zullen gedetailleerde informatie geven over de voordelen en risico's van deelname aan het onderzoek, en de geïnformeerde toestemmingen worden verder ondertekend.
Transplantatiegeleiding:
- Donormobilisatie: HLA-volledig gematchte of haplo-identieke donoren worden gedurende vijf dagen subcutaan gemobiliseerd met menselijke granulocytkoloniestimulerende factor (G-CSF) en de perifere mononucleaire bloedcellen (PBMC's) die een bepaald aantal CD34+-stamcellen en CD3+ bevatten. lymfocyten zullen worden geëxtraheerd door bloedcelscheiders.
- Transplantatieschema: Hydroxycarbamide zal worden gebruikt om het totaal aantal witte bloedcellen vóór de transplantatie te verminderen. Er zal echter geen traditionele transplantatieconditionering worden uitgevoerd, inclusief maar niet beperkt tot busulfan, fludarabine, cyclofosfamide, ATG en bestraling. Splenectomie moet worden uitgevoerd als de longitudinale diameter van de milt de normale waarde met 4 cm overschrijdt.
- Celinfusie: Pediatrische patiënten krijgen op dag 0 intraveneus een infuus met de PBMC's.
- GVHD-profylaxe: De dosering van immunosuppressiva is de helft van het conventionele post-transplantatieniveau, maar aanpassingen aan de dosering kunnen noodzakelijk zijn op basis van specifieke omstandigheden.
- Infectiebeheer: Tijdens de periode van granulocytopenie moeten antibacteriële, antischimmelmedicijnen en anti-Pneumocystis-medicijnen worden toegediend. De preventieve behandeling voor cytomegalovirus zal worden uitgevoerd wanneer de serologische virustest positief is.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
3
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Hua Jiang, Doctor
- Telefoonnummer: 86-020-38076501
- E-mail: jiang_hua18@sina.cn
Studie Locaties
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, China, 51000
- Actief, niet wervend
- Guangzhou Women and Children's Medical Center Affiliated to Guangzhou Medical University
-
Guangzhou, Guangdong, China
- Werving
- Guangzhou Women and Children's Medical Center Affiliated to Guangzhou Medical University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van ernstige β-thalassemie
- Leeftijd tussen 7-10 jaar, man en vrouw; Gewicht < 40kg
- De patiënt heeft wel of geen HLA-compatibele of semi-compatibele donor, maar onvoorwaardelijke transplantatie of weigering van bloedstamceltransplantatie; Patiënten met thalassemie-gentherapie zonder voorwaarden of weigering;
- Er zijn volledig compatibele of incompatibele HLA-donoren en het lichamelijk onderzoek voldoet aan de donorvoorwaarden;
- De patiënt en familieleden gaan akkoord met het ontvangen van hypertransplantatietherapie en ondertekenen voorafgaand aan de transplantatieproef een schriftelijke geïnformeerde toestemming.
Uitsluitingscriteria:
- Geestelijke patiënten;
- Deelnemers aan andere klinische onderzoeken naar geneesmiddelen in de afgelopen 1 maand;
- Er zijn geen geschikte HLA-incompatibele donoren.
- Andere onderzoekers besluiten dat het niet geschikt is om aan dit onderzoek deel te nemen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Ernstige β-thalassemie
Kinderen met β-thalassemie major kregen een supertransplantatie en chimerismetests werden 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden en 1 jaar na de transplantatie uitgevoerd om de veiligheid en effectiviteit te evalueren.
|
Haplo-identieke donoren worden gemobiliseerd met G-CSF en PBMC's die CD34+-stamcellen bevatten en CD3+-lymfocyten zullen worden geëxtraheerd door middel van bloedcelscheiders.
Vervolgens krijgen de patiënten een infuus met de PBMC
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
chimere status
Tijdsspanne: 1 jaar na transplantatie.
|
Het detecteren van het chimerisme in het perifere bloed en beenmerg van de ontvanger. Chimerisme wordt doorgaans gemeten in percentages (%)
|
1 jaar na transplantatie.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Studie directeur: Hua Jiang, PHD, Guangzhou Medical University Affiliated Women's and Children's Medical Center
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Shafique F, Ali S, Almansouri T, Van Eeden F, Shafi N, Khalid M, Khawaja S, Andleeb S, Hassan MU. Thalassemia, a human blood disorder. Braz J Biol. 2021 Sep 3;83:e246062. doi: 10.1590/1519-6984.246062. eCollection 2021.
- Ali S, Mumtaz S, Shakir HA, Khan M, Tahir HM, Mumtaz S, Mughal TA, Hassan A, Kazmi SAR, Sadia, Irfan M, Khan MA. Current status of beta-thalassemia and its treatment strategies. Mol Genet Genomic Med. 2021 Dec;9(12):e1788. doi: 10.1002/mgg3.1788. Epub 2021 Nov 5.
- Dever DP, Bak RO, Reinisch A, Camarena J, Washington G, Nicolas CE, Pavel-Dinu M, Saxena N, Wilkens AB, Mantri S, Uchida N, Hendel A, Narla A, Majeti R, Weinberg KI, Porteus MH. CRISPR/Cas9 beta-globin gene targeting in human haematopoietic stem cells. Nature. 2016 Nov 17;539(7629):384-389. doi: 10.1038/nature20134. Epub 2016 Nov 7.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 oktober 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
1 juli 2029
Studie voltooiing (Geschat)
1 juli 2029
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 november 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 december 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 december 2024
Laatst geverifieerd
1 december 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2024217A01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Deel IPD met het 5e Medisch Centrum van een Algemeen Ziekenhuis
IPD-tijdsbestek voor delen
De startdatum is oktober 2024 en de einddatum is juli 2029
IPD-toegangscriteria voor delen
De sponsors en medewerkers hebben toegang tot de IPD en ondersteunende informatie. IPD vertrouwt op teamsamenwerking en voortdurende verbetering van innovatie en efficiëntie.
Deelnemers zullen projectinformatie delen, inclusief de projectdoelstellingen, statistische gegevens en het klinische onderzoeksrapport.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .