Клиническое исследование супертрансплантации при лечении тяжелой β-талассемии
12 декабря 2024 г. обновлено: Guangzhou Women and Children's Medical Center
Это одногрупповое открытое исследование фазы 1 с участием пациентов с бета-талассемией.
В этом исследовании будет оценена безопасность и эффективность супертрансплантации без предварительного кондиционирования у педиатрических пациентов с бета-талассемией.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Обследование пациентов:
- За два месяца до трансплантации педиатрические пациенты проходят обследование в нашем центре, и пациенты, соответствующие критериям включения, будут отобраны в группу.
- Исследователи и врачи предоставят подробную информацию о преимуществах и рисках участия в исследовании, после чего будет подписано информированное согласие.
Проведение трансплантата:
- Мобилизация доноров: HLA-полностью совпадающие или гаплоидентичные доноры мобилизуются подкожно в течение пяти дней с помощью человеческого гранулоцитарного колониестимулирующего фактора (G-CSF) и мононуклеарных клеток периферической крови (РВМС), которые содержат определенное количество стволовых клеток CD34+ и CD3+. лимфоциты будут извлечены сепараторами клеток крови.
- Схема трансплантации: Гидроксикарбамид будет использоваться для снижения общего количества лейкоцитов перед трансплантацией. Однако не будет проводиться традиционное кондиционирование трансплантата, включая, помимо прочего, бусульфан, флударабин, циклофосфамид, АТГ и облучение. Спленэктомию следует производить, если продольный диаметр селезенки превышает нормальное значение на 4 см.
- Инфузия клеток: педиатрическим пациентам будут вводить РВМС внутривенно в день 0.
- Профилактика РТПХ: Доза иммунодепрессантов составляет половину обычного посттрансплантационного уровня, но в зависимости от конкретных обстоятельств может потребоваться корректировка дозировки.
- Лечение инфекций. В период гранулоцитопении необходимо назначать антибактериальные, противогрибковые и противопневмоцистные препараты. Превентивное лечение цитомегаловируса будет проводиться при положительном серологическом тесте на вирус.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
3
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Hua Jiang, Doctor
- Номер телефона: 86-020-38076501
- Электронная почта: jiang_hua18@sina.cn
Места учебы
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Китай, 51000
- Активный, не рекрутирующий
- Guangzhou Women and Children's Medical Center Affiliated to Guangzhou Medical University
-
Guangzhou, Guangdong, Китай
- Рекрутинг
- Guangzhou Women and Children's Medical Center Affiliated to Guangzhou Medical University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Диагностика тяжелой β-талассемии
- Возраст от 7-10 лет, мужчины и женщины; Вес <40 кг
- У пациента есть или нет HLA-совместимого или полусовместимого донора, но имеется безусловная трансплантация или отказ от трансплантации стволовых клеток крови; Пациенты с талассемией генной терапии без условий и отказа;
- Есть полностью совместимые или несовместимые HLA-доноры, и физическое обследование соответствует донорским условиям;
- Пациент и члены семьи соглашаются на получение гипертрансплантата и подписывают письменное информированное согласие до начала исследования трансплантата.
Критерии исключения:
- Психические больные;
- Участники других клинических исследований лекарственных средств в течение последнего 1 месяца;
- Подходящих HLA-несовместимых доноров нет.
- Другие исследователи решают, что участие в этом исследовании нецелесообразно.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Тяжелая β-талассемия
Детям с большой β-талассемией была проведена супертрансплантация, а тесты на химеризм проводились через 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 1 год после трансплантации для оценки безопасности и эффективности.
|
Гаплоидентичные доноры мобилизуются с помощью G-CSF, а РВМС, содержащие стволовые клетки CD34+, а лимфоциты CD3+ извлекаются сепараторами клеток крови.
Затем пациентам будут вводить PBMC.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
химерный статус
Временное ограничение: 1 год после трансплантации.
|
Обнаружение химеризма в периферической крови и костном мозге реципиентов. Химеризм обычно измеряется в процентах (%).
|
1 год после трансплантации.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Директор по исследованиям: Hua Jiang, PHD, Guangzhou Medical University Affiliated Women's and Children's Medical Center
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Shafique F, Ali S, Almansouri T, Van Eeden F, Shafi N, Khalid M, Khawaja S, Andleeb S, Hassan MU. Thalassemia, a human blood disorder. Braz J Biol. 2021 Sep 3;83:e246062. doi: 10.1590/1519-6984.246062. eCollection 2021.
- Ali S, Mumtaz S, Shakir HA, Khan M, Tahir HM, Mumtaz S, Mughal TA, Hassan A, Kazmi SAR, Sadia, Irfan M, Khan MA. Current status of beta-thalassemia and its treatment strategies. Mol Genet Genomic Med. 2021 Dec;9(12):e1788. doi: 10.1002/mgg3.1788. Epub 2021 Nov 5.
- Dever DP, Bak RO, Reinisch A, Camarena J, Washington G, Nicolas CE, Pavel-Dinu M, Saxena N, Wilkens AB, Mantri S, Uchida N, Hendel A, Narla A, Majeti R, Weinberg KI, Porteus MH. CRISPR/Cas9 beta-globin gene targeting in human haematopoietic stem cells. Nature. 2016 Nov 17;539(7629):384-389. doi: 10.1038/nature20134. Epub 2016 Nov 7.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 октября 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июля 2029 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 июля 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 ноября 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 декабря 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
25 марта 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 декабря 2024 г.
Последняя проверка
1 декабря 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2024217A01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Поделитесь IPD с 5-м медицинским центром больницы общего профиля
Сроки обмена IPD
Дата начала — октябрь 2024 г., дата окончания — июль 2029 г.
Критерии совместного доступа к IPD
Спонсоры и сотрудники имеют доступ к IPD и вспомогательной информации. IPD полагается на командное сотрудничество, а также на постоянное совершенствование инноваций и эффективности.
Участники поделятся информацией о проекте, включая цели проекта, статистические данные и отчет о клинических исследованиях.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .