Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne superprzeszczepu w leczeniu ciężkiej β-talasemii

12 grudnia 2024 zaktualizowane przez: Guangzhou Women and Children's Medical Center
Jest to jednoramienne, otwarte badanie fazy 1 z udziałem pacjentów z beta-talasemią. Badanie to oceni bezpieczeństwo i skuteczność superprzeszczepu bez wstępnego kondycjonowania u dzieci i młodzieży z talasemią beta.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie pacjenta:

  1. Na dwa miesiące przed przeszczepieniem w naszym ośrodku badani są pacjenci pediatryczni, a pacjenci spełniający kryteria włączenia zostaną zakwalifikowani do grupy.
  2. Badacze i lekarze udzielą szczegółowych informacji na temat korzyści i zagrożeń związanych z udziałem w badaniu, a świadome zgody zostaną podpisane.

Przewodzenie przeszczepu:

  1. Mobilizacja dawcy: Dawcy w pełni dopasowani pod względem HLA lub haploidentyczni są mobilizowani podskórnie przez pięć dni z ludzkim czynnikiem stymulującym tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF) i jednojądrzastymi komórkami krwi obwodowej (PBMC), które zawierają pewną liczbę komórek macierzystych CD34+ i CD3+ limfocyty będą ekstrahowane przez separatory krwinek.
  2. Schemat przeszczepu: Przed przeszczepieniem zostanie zastosowany hydroksykarbamid w celu zmniejszenia całkowitej liczby białych krwinek. Jednakże nie będzie przeprowadzane żadne tradycyjne kondycjonowanie po przeszczepieniu, w tym między innymi busulfan, fludarabina, cyklofosfamid, ATG i napromienianie. Splenektomię należy wykonać, jeśli średnica podłużna śledziony przekracza wartość prawidłową o 4 cm.
  3. Wlew komórek: Dzieci i młodzież będą otrzymywać dożylnie PBMC w dniu 0.
  4. Profilaktyka GVHD: Dawka leków immunosupresyjnych jest o połowę mniejsza niż zwykle stosowana po przeszczepieniu, ale w zależności od szczególnych okoliczności może być konieczne dostosowanie dawkowania.
  5. Leczenie infekcji: W okresie granulocytopenii należy podawać leki przeciwbakteryjne, przeciwgrzybicze i leki przeciw Pneumocystis. Leczenie zapobiegawcze w kierunku wirusa cytomegalii zostanie przeprowadzone po pozytywnym wyniku testu serologicznego wirusa.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

3

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 51000
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center Affiliated to Guangzhou Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center Affiliated to Guangzhou Medical University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Rozpoznanie ciężkiej β-talasemii
  2. Wiek 7-10 lat, mężczyźni i kobiety; Waga < 40kg
  3. Pacjent ma lub nie ma dawcy zgodnego lub częściowo zgodnego z HLA, ale bezwarunkową transplantację lub odmowę przeszczepienia komórek macierzystych krwi; Pacjenci z terapią genową talasemii bez warunków i odmowy;
  4. Istnieją dawcy HLA w pełni zgodni lub niekompatybilni, a badanie fizykalne spełnia warunki dawcy;
  5. Pacjent i członkowie rodziny wyrażają zgodę na terapię hiperprzeszczepową i podpisują pisemną świadomą zgodę przed próbą przeszczepienia.

Kryteria wykluczenia:

  1. Pacjenci psychiatryczni;
  2. Uczestnicy innych badań klinicznych leków w ciągu ostatniego miesiąca;
  3. Nie ma odpowiednich dawców niezgodnych z HLA.
  4. Inni badacze uznają, że nie nadaje się do udziału w tym badaczu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ciężka β-talasemia
Dzieci z poważną β-talasemią otrzymały superprzeszczep, a testy chimeryzmu przeprowadzono po 3 miesiącach, 6 miesiącach, 9 miesiącach i 1 roku po przeszczepieniu, aby ocenić bezpieczeństwo i skuteczność.
Lek: super-przeszczep u 3 dzieci i młodzieży z ciężką β-talasemią.
Dawcy haploidentyczni są mobilizowani za pomocą G-CSF i PBMC zawierających komórki macierzyste CD34+, a limfocyty CD3+ zostaną ekstrahowane za pomocą separatorów komórek krwi. Następnie pacjentom zostanie podany wlew PBMC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
stan chimeryczny
Ramy czasowe: 1 rok po przeszczepie.
Wykrywanie chimeryzmu we krwi obwodowej i szpiku kostnym biorcy. Chimeryzm jest zwykle mierzony w procentach (%)
1 rok po przeszczepie.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Guangzhou Women and Children's Medical Center

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Hua Jiang, PHD, Guangzhou Medical University Affiliated Women's and Children's Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 listopada 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 grudnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 grudnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2024217A01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Udostępnij IPD 5. Centrum Medycznemu Szpitala Ogólnego

Ramy czasowe udostępniania IPD

Data rozpoczęcia to październik 2024 r., a data zakończenia to lipiec 2029 r

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Sponsorzy i współpracownicy mają dostęp do IPD i informacji pomocniczych, IPD opiera się na współpracy zespołowej, a także na ciągłym doskonaleniu innowacyjności i wydajności. Uczestnicy będą udostępniać informacje o projekcie, w tym cele projektu, dane statystyczne i raport z badania klinicznego.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj