Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie supertransplantace v léčbě těžké β-talasémie

12. prosince 2024 aktualizováno: Guangzhou Women and Children's Medical Center
Toto je jednoramenná, otevřená studie fáze 1 u subjektů s beta-talasémií. Tato studie vyhodnotí bezpečnost a účinnost supertransplantace bez preconditioningu u pediatrických pacientů s beta-talasémií.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Screening pacientů:

  1. Dva měsíce před transplantací jsou dětští pacienti hodnoceni naším centrem a pacienti splňující kritéria zařazení budou zařazeni do skupiny.
  2. Zkoušející a lékaři poskytnou podrobné informace o výhodách a rizicích účasti ve studii a informované souhlasy jsou dále podepsány.

Transplantační vedení:

  1. Mobilizace dárce: HLA-plně spárovaní nebo haplo-identičtí dárci jsou mobilizováni subkutánně po dobu pěti dnů s lidským faktorem stimulujícím kolonie granulocytů (G-CSF) a mononukleárními buňkami periferní krve (PBMC), které obsahují určitý počet CD34+ kmenových buněk a CD3+ lymfocyty budou extrahovány pomocí separátorů krevních buněk.
  2. Režim transplantace: Hydroxykarbamid bude použit ke snížení celkového počtu bílých krvinek před transplantací. Nebude však prováděno žádné tradiční transplantační kondicionování, včetně, aniž by byl výčet omezující, busulfanu, fludarabinu, cyklofosfamidu, ATG a ozařování. Splenektomie by měla být provedena, pokud podélný průměr sleziny přesahuje normální hodnotu o 4 cm.
  3. Buněčná infuze: Pediatrickým pacientům budou PBMC podávány intravenózní infuzí v den 0.
  4. Profylaxe GVHD: Dávkování imunosupresiv je poloviční oproti konvenční potransplantační hladině, ale v závislosti na konkrétních okolnostech může být nutné dávkování upravit.
  5. Léčba infekce: Během období granulocytopenie je třeba podávat antibakteriální, antifungální léky a léky proti pneumocystis. Preventivní léčba cytomegaloviru bude provedena, když je sérologický test na virus pozitivní.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

3

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 51000
        • Aktivní, ne nábor
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center Affiliated to Guangzhou Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Čína
        • Nábor
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center Affiliated to Guangzhou Medical University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Diagnóza těžké β-talasémie
  2. Věk mezi 7-10 lety, muž a žena; Hmotnost < 40 kg
  3. Pacient má nebo nemá HLA kompatibilního nebo semikompatibilního dárce, ale bezpodmínečnou transplantaci nebo odmítnutí transplantace krevních kmenových buněk; Pacienti s genovou terapií talasémie bez podmínek nebo odmítnutí;
  4. Existují plně kompatibilní nebo nekompatibilní dárci HLA a fyzikální vyšetření splňuje podmínky dárce;
  5. Pacient a rodinní příslušníci souhlasí s přijetím hypertransplantační terapie a podepisují písemný informovaný souhlas před transplantační studií.

Kritéria vyloučení:

  1. Duševní pacienti;
  2. Účastníci jiných klinických studií léčiv během posledního 1 měsíce;
  3. Neexistují žádní vhodní dárci nekompatibilní s HLA.
  4. Jiní výzkumníci usoudí, že není vhodné se tohoto výzkumníka účastnit.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Těžká β-talasémie
Děti s β-thalasémií major dostaly supertransplantaci a 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců a 1 rok po transplantaci byly provedeny testy chimerismu, aby se vyhodnotila bezpečnost a účinnost.
Lék: supertransplantace u 3 dětských pacientů s těžkou β-talasémií.
Haplo-identičtí dárci jsou mobilizováni pomocí G-CSF a PBMC, které obsahují CD34+ kmenové buňky a CD3+ lymfocyty budou extrahovány pomocí separátorů krevních buněk. Poté bude pacientům podána infuze PBMC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
chimérický stav
Časové okno: 1 rok po transplantaci.
Detekce chimérismu v periferní krvi a kostní dřeni příjemců. Chimérismus se obecně měří v procentech (%)
1 rok po transplantaci.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Guangzhou Women and Children's Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Hua Jiang, PHD, Guangzhou Medical University Affiliated Women's and Children's Medical Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. října 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. listopadu 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. prosince 2024

První zveřejněno (Aktuální)

25. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. prosince 2024

Naposledy ověřeno

1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2024217A01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Sdílejte IPD s 5. lékařským centrem Všeobecné nemocnice

Časový rámec sdílení IPD

Datum zahájení je říjen 2024 a datum ukončení je červenec 2029

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Sponzoři a spolupracovníci mají přístup k IPD a podpůrným informacím, IPD spoléhá na týmovou spolupráci, stejně jako na neustálé zlepšování inovací a efektivity. Účastníci budou sdílet informace o projektu, včetně cílů projektu, statistických údajů a zprávy o klinické studii.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit