Klinisk undersøgelse af supertransplantation ved behandling af svær β-thalassæmi
12. december 2024 opdateret af: Guangzhou Women and Children's Medical Center
Dette er et enkelt-arm, åbent, fase 1-studie i forsøgspersoner med beta-thalassæmi.
Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af prækonditioneringsfri supertransplantation på pædiatriske patienter med beta-thalassæmi.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Patientscreening:
- To måneder før transplantation evalueres pædiatriske patienter af vores center, og de patienter, der opfylder inklusionskriterierne, vil blive screenet ind i gruppen.
- Efterforskere og læger vil give detaljerede oplysninger om fordele og risici ved at deltage i undersøgelsen, og de informerede samtykker underskrives yderligere.
Transplantationsledning:
- Donormobilisering: HLA-fuldt matchede eller haplo-identiske donorer mobiliseres subkutant i fem dage med human granulocytkolonistimulerende faktor (G-CSF) og de perifere mononukleære blodceller (PBMC'er), der indeholder et vist antal CD34+ stamceller og CD3+ lymfocytter vil blive ekstraheret af blodcelleudskillere.
- Transplantationsregime: Hydroxycarbamid vil blive brugt til at reducere antallet af hvide blodlegemer før transplantation. Der vil dog ikke blive udført traditionel transplantationskonditionering, inklusive men ikke begrænset til busulfan, fludarabin, cyclophosphamid, ATG og bestråling. Splenektomi bør udføres, hvis miltens langsgående diameter overstiger normalværdien med 4 cm.
- Celleinfusion: Pædiatriske patienter vil blive infunderet med PBMC'erne intravenøst på dag 0.
- GVHD-profylakse: Doseringen af immunsuppressiva er halvdelen af det konventionelle niveau efter transplantation, men justering af dosis kan være nødvendig baseret på specifikke omstændigheder.
- Infektionshåndtering: Antibakteriel, svampedræbende medicin og anti-Pneumocystis medicin skal administreres i perioden med granulocytopeni. Den forebyggende behandling for cytomegalovirus vil blive udført, når den serologiske virustest er positiv.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
3
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Hua Jiang, Doctor
- Telefonnummer: 86-020-38076501
- E-mail: jiang_hua18@sina.cn
Studiesteder
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 51000
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Guangzhou Women and Children's Medical Center Affiliated to Guangzhou Medical University
-
Guangzhou, Guangdong, Kina
- Rekruttering
- Guangzhou Women and Children's Medical Center Affiliated to Guangzhou Medical University
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnose af svær β-thalassæmi
- Alder mellem 7-10 år gammel, mand og kvinde; Vægt < 40 kg
- Patienten har eller har ikke en HLA-kompatibel eller semi-kompatibel donor, men ubetinget transplantation eller afslag på blodstamcelletransplantation; Patienter med thalassæmi genterapi uden betingelser eller afslag;
- Der er fuldt kompatible eller inkompatible HLA-donorer, og den fysiske undersøgelse opfylder donorbetingelserne;
- Patienten og familiemedlemmer accepterer at modtage hypertransplantationsterapi og underskriver et skriftligt informeret samtykke forud for transplantationsforsøget.
Ekskluderingskriterier:
- Psykiske patienter;
- Deltagere i andre kliniske lægemiddelforsøg inden for den seneste måned;
- Der er ingen egnede HLA-inkompatible donorer.
- Andre forskere beslutter, at det ikke er egnet at deltage i denne forsker.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Alvorlig β-thalassæmi
Børn med β-thalassæmi major modtog supertransplantation, og kimæriske test blev udført 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 1 år efter transplantationen for at evaluere sikkerheden og effektiviteten.
|
Haplo-identiske donorer mobiliseres med G-CSF og PBMC'er, der indeholder CD34+ stamceller, og CD3+ lymfocytter vil blive ekstraheret af blodcelle separatorer.
Derefter vil patienterne blive infunderet med PBMC
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
kimærisk status
Tidsramme: 1 år efter transplantation.
|
Påvisning af kimærisme i modtageres perifere blod og knoglemarv. Kimærisme måles generelt i procenter (%)
|
1 år efter transplantation.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Studieleder: Hua Jiang, PHD, Guangzhou Medical University Affiliated Women's and Children's Medical Center
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Shafique F, Ali S, Almansouri T, Van Eeden F, Shafi N, Khalid M, Khawaja S, Andleeb S, Hassan MU. Thalassemia, a human blood disorder. Braz J Biol. 2021 Sep 3;83:e246062. doi: 10.1590/1519-6984.246062. eCollection 2021.
- Ali S, Mumtaz S, Shakir HA, Khan M, Tahir HM, Mumtaz S, Mughal TA, Hassan A, Kazmi SAR, Sadia, Irfan M, Khan MA. Current status of beta-thalassemia and its treatment strategies. Mol Genet Genomic Med. 2021 Dec;9(12):e1788. doi: 10.1002/mgg3.1788. Epub 2021 Nov 5.
- Dever DP, Bak RO, Reinisch A, Camarena J, Washington G, Nicolas CE, Pavel-Dinu M, Saxena N, Wilkens AB, Mantri S, Uchida N, Hendel A, Narla A, Majeti R, Weinberg KI, Porteus MH. CRISPR/Cas9 beta-globin gene targeting in human haematopoietic stem cells. Nature. 2016 Nov 17;539(7629):384-389. doi: 10.1038/nature20134. Epub 2016 Nov 7.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. oktober 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. juli 2029
Studieafslutning (Anslået)
1. juli 2029
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. november 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
12. december 2024
Først opslået (Faktiske)
25. marts 2025
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. marts 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
12. december 2024
Sidst verificeret
1. december 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 2024217A01
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Del IPD med 5th Medical Center ofA General Hospital
IPD-delingstidsramme
Startdatoen er oktober 2024 og slutdatoen er juli 2029
IPD-delingsadgangskriterier
Sponsorerne og samarbejdspartnerne er i stand til at få adgang til IPD'en og understøttende information, IPD er afhængig af teamsamarbejde samt kontinuerlig forbedring af innovation og effektivitet.
Deltagerne vil dele projektoplysninger, herunder projektets mål, statistiske data og klinisk undersøgelsesrapport.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .