Klinische Studie zur Supertransplantation bei der Behandlung schwerer β-Thalassämie

Patientenscreening:

1. Zwei Monate vor der Transplantation werden pädiatrische Patienten von unserem Zentrum untersucht und die Patienten, die die Einschlusskriterien erfüllen, werden in die Gruppe aufgenommen.
2. Prüfer und Ärzte werden ausführlich über die Vorteile und Risiken einer Teilnahme an der Studie informieren und die Einverständniserklärungen werden weiter unterzeichnet.

Transplantationsleitung:

1. Spendermobilisierung: HLA-vollständig passende oder haploidentische Spender werden fünf Tage lang subkutan mit dem humanen Granulozytenkolonie-stimulierenden Faktor (G-CSF) und den mononukleären Zellen des peripheren Blutes (PBMCs) mobilisiert, die eine bestimmte Anzahl an CD34+-Stammzellen und CD3+ enthalten Lymphozyten werden durch Blutzellseparatoren extrahiert.
2. Transplantationsschema: Hydroxycarbamid wird verwendet, um die Gesamtzahl der weißen Blutkörperchen vor der Transplantation zu reduzieren. Es wird jedoch keine herkömmliche Transplantationskonditionierung durchgeführt, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Busulfan, Fludarabin, Cyclophosphamid, ATG und Bestrahlung. Eine Splenektomie sollte durchgeführt werden, wenn der Längsdurchmesser der Milz den Normalwert um 4 cm überschreitet.
3. Zellinfusion: Pädiatrischen Patienten werden die PBMCs am Tag 0 intravenös infundiert.
4. GVHD-Prophylaxe: Die Dosierung von Immunsuppressiva beträgt die Hälfte der herkömmlichen Posttransplantationsdosis, es können jedoch aufgrund spezifischer Umstände Anpassungen der Dosierung erforderlich sein.
5. Infektionsmanagement: Während der Granulozytopenie müssen antibakterielle, antimykotische und gegen Pneumocystis wirkende Medikamente verabreicht werden. Die präventive Behandlung des Zytomegalievirus wird durchgeführt, wenn der serologische Virustest positiv ist.