Estudo clínico de supertransplante no tratamento da β-talassemia grave
12 de dezembro de 2024 atualizado por: Guangzhou Women and Children's Medical Center
Este é um estudo de fase 1, aberto, de braço único, em indivíduos com talassemia beta.
Este estudo avaliará a segurança e eficácia do supertransplante sem pré-condicionamento em pacientes pediátricos com talassemia beta.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Triagem de pacientes:
- Dois meses antes do transplante, os pacientes pediátricos são avaliados pelo nosso centro, e os pacientes que atendem aos critérios de inclusão serão selecionados para o grupo.
- Investigadores e médicos fornecerão informações detalhadas sobre os benefícios e riscos da participação no estudo, e os consentimentos informados serão posteriormente assinados.
Condução de transplante:
- Mobilização de doadores: Doadores HLA totalmente compatíveis ou haploidênticos são mobilizados subcutaneamente durante cinco dias com fator estimulador de colônias de granulócitos humanos (G-CSF) e células mononucleares do sangue periférico (PBMCs) que contêm um certo número de células-tronco CD34+ e CD3+ os linfócitos serão extraídos por separadores de células sanguíneas.
- Regime de transplante: A hidroxicarbamida será usada para reduzir o total de glóbulos brancos antes do transplante. No entanto, nenhum condicionamento de transplante tradicional será realizado, incluindo, mas não se limitando a, busulfan, fludarabina, ciclofosfamida, ATG e irradiação. A esplenectomia deve ser realizada se o diâmetro longitudinal do baço exceder o valor normal em 4 cm.
- Infusão de células: Pacientes pediátricos receberão infusão de PBMCs por via intravenosa no dia 0.
- Profilaxia da DECH: A dosagem de imunossupressores é metade do nível convencional pós-transplante, mas ajustes na dosagem podem ser necessários com base em circunstâncias específicas.
- Tratamento de infecções: Medicamentos antibacterianos, antifúngicos e anti-Pneumocystis precisam ser administrados durante o período de granulocitopenia. O tratamento preventivo para citomegalovírus será realizado quando o teste sorológico do vírus for positivo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
3
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Hua Jiang, Doctor
- Número de telefone: 86-020-38076501
- E-mail: jiang_hua18@sina.cn
Locais de estudo
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, China, 51000
- Ativo, não recrutando
- Guangzhou Women and Children's Medical Center Affiliated to Guangzhou Medical University
-
Guangzhou, Guangdong, China
- Recrutamento
- Guangzhou Women and Children's Medical Center Affiliated to Guangzhou Medical University
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Diagnóstico de β-talassemia grave
- Idade entre 7 e 10 anos, masculino e feminino; Peso <40kg
- O paciente tem ou não doador HLA compatível ou semicompatível, mas transplante incondicional ou recusa de transplante de células-tronco sanguíneas; Pacientes com terapia genética para talassemia sem condições ou recusa;
- Existem doadores HLA totalmente compatíveis ou incompatíveis, e o exame físico atende às condições do doador;
- O paciente e os familiares concordam em receber terapia de hipertransplante e assinar um consentimento informado por escrito antes do ensaio de transplante.
Critérios de exclusão:
- Pacientes mentais;
- Participantes em ensaios clínicos de outros medicamentos no último mês;
- Não existem doadores adequados e incompatíveis com HLA.
- Outros pesquisadores decidem que não é adequado participar deste pesquisador.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Β-talassemia grave
Crianças com β-talassemia maior receberam supertransplante e testes de quimerismo foram realizados aos 3 meses, 6 meses, 9 meses e 1 ano após o transplante para avaliar a segurança e eficácia.
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Doadores haploidênticos são mobilizados com G-CSF e PBMCs que contêm células-tronco CD34+ e linfócitos CD3+ serão extraídos por separadores de células sanguíneas.
Em seguida, os pacientes receberão infusão de PBMC
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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estado quimérico
Prazo: 1 ano após o transplante.
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Detectando o quimerismo no sangue periférico e na medula óssea dos receptores. O quimerismo é geralmente medido em porcentagens (%)
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1 ano após o transplante.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Hua Jiang, PHD, Guangzhou Medical University Affiliated Women's and Children's Medical Center
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Shafique F, Ali S, Almansouri T, Van Eeden F, Shafi N, Khalid M, Khawaja S, Andleeb S, Hassan MU. Thalassemia, a human blood disorder. Braz J Biol. 2021 Sep 3;83:e246062. doi: 10.1590/1519-6984.246062. eCollection 2021.
- Ali S, Mumtaz S, Shakir HA, Khan M, Tahir HM, Mumtaz S, Mughal TA, Hassan A, Kazmi SAR, Sadia, Irfan M, Khan MA. Current status of beta-thalassemia and its treatment strategies. Mol Genet Genomic Med. 2021 Dec;9(12):e1788. doi: 10.1002/mgg3.1788. Epub 2021 Nov 5.
- Dever DP, Bak RO, Reinisch A, Camarena J, Washington G, Nicolas CE, Pavel-Dinu M, Saxena N, Wilkens AB, Mantri S, Uchida N, Hendel A, Narla A, Majeti R, Weinberg KI, Porteus MH. CRISPR/Cas9 beta-globin gene targeting in human haematopoietic stem cells. Nature. 2016 Nov 17;539(7629):384-389. doi: 10.1038/nature20134. Epub 2016 Nov 7.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de outubro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de julho de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de julho de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de novembro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de dezembro de 2024
Primeira postagem (Real)
25 de março de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de dezembro de 2024
Última verificação
1 de dezembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2024217A01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Compartilhe IPD com o 5º Centro Médico de um Hospital Geral
Prazo de Compartilhamento de IPD
A data de início é outubro de 2024 e a data de término é julho de 2029
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Os patrocinadores e colaboradores têm acesso ao IPD e informações de suporte, o IPD conta com a colaboração da equipe, bem como com a melhoria contínua em inovação e eficiência.
Os participantes compartilharão informações do projeto, incluindo os objetivos do projeto, dados estatísticos e relatório do estudo clínico.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .