Estudio clínico de supertrasplante en el tratamiento de la β-talasemia grave
12 de diciembre de 2024 actualizado por: Guangzhou Women and Children's Medical Center
Este es un estudio de fase 1, abierto y de un solo grupo en sujetos con beta-talasemia.
Este estudio evaluará la seguridad y eficacia del supertrasplante sin precondicionamiento en pacientes pediátricos con beta-talasemia.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Cribado de pacientes:
- Dos meses antes del trasplante, nuestro centro evalúa a los pacientes pediátricos y los pacientes que cumplan con los criterios de inclusión serán seleccionados en el grupo.
- Los investigadores y médicos brindarán información detallada sobre los beneficios y riesgos de participar en el estudio, y además se firman los consentimientos informados.
Conducción de trasplante:
- Movilización de donantes: los donantes HLA totalmente compatibles o haploidénticos se movilizan por vía subcutánea durante cinco días con factor estimulante de colonias de granulocitos humanos (G-CSF) y células mononucleares de sangre periférica (PBMC) que contienen una determinada cantidad de células madre CD34+ y CD3+. Los linfocitos se extraerán mediante separadores de células sanguíneas.
- Régimen de trasplante: se utilizará hidroxicarbamida para reducir el total de glóbulos blancos antes del trasplante. Sin embargo, no se realizará ningún acondicionamiento tradicional para trasplantes, que incluye, entre otros, busulfán, fludarabina, ciclofosfamida, ATG e irradiación. Se debe realizar una esplenectomía si el diámetro longitudinal del bazo excede el valor normal en 4 cm.
- Infusión de células: a los pacientes pediátricos se les infundirán PBMC por vía intravenosa el día 0.
- Profilaxis de la EICH: la dosis de inmunosupresores es la mitad del nivel convencional postrasplante, pero es posible que sea necesario ajustar la dosis según circunstancias específicas.
- Manejo de infecciones: Es necesario administrar medicamentos antibacterianos, antifúngicos y anti-Pneumocystis durante el período de granulocitopenia. El tratamiento preventivo para citomegalovirus se realizará cuando la prueba serológica del virus sea positiva.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
3
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Hua Jiang, Doctor
- Número de teléfono: 86-020-38076501
- Correo electrónico: jiang_hua18@sina.cn
Ubicaciones de estudio
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 51000
- Activo, no reclutando
- Guangzhou Women and Children's Medical Center Affiliated to Guangzhou Medical University
-
Guangzhou, Guangdong, Porcelana
- Reclutamiento
- Guangzhou Women and Children's Medical Center Affiliated to Guangzhou Medical University
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de β-talasemia grave
- Edad entre 7 y 10 años, hombres y mujeres; Peso < 40 kg
- El paciente tiene o no un donante compatible o semicompatible con HLA, pero trasplante incondicional o rechazo de trasplante de células madre sanguíneas; Pacientes con terapia génica para talasemia sin condiciones ni rechazo;
- Hay donantes de HLA totalmente compatibles o incompatibles y el examen físico cumple con las condiciones del donante;
- El paciente y sus familiares aceptan recibir terapia de hipertrasplante y firman un consentimiento informado por escrito antes del ensayo de trasplante.
Criterios de exclusión:
- Pacientes mentales;
- Participantes en otros ensayos clínicos de medicamentos dentro del último mes;
- No existen donantes adecuados para HLA incompatibles.
- Otros investigadores deciden que no es adecuado participar en esta investigación.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Β-talasemia grave
Los niños con β-talasemia mayor recibieron un supertrasplante y se realizaron pruebas de quimerismo a los 3 meses, 6 meses, 9 meses y 1 año después del trasplante para evaluar la seguridad y eficacia.
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Los donantes haploidénticos se movilizan con G-CSF y PBMC que contienen células madre CD34+ y los linfocitos CD3+ se extraerán mediante separadores de células sanguíneas.
Luego, a los pacientes se les infundirá PBMC.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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estado quimérico
Periodo de tiempo: 1 año después del trasplante.
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Detectar el quimerismo en la sangre periférica y la médula ósea de los receptores. El quimerismo generalmente se mide en porcentajes (%)
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1 año después del trasplante.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Hua Jiang, PHD, Guangzhou Medical University Affiliated Women's and Children's Medical Center
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Shafique F, Ali S, Almansouri T, Van Eeden F, Shafi N, Khalid M, Khawaja S, Andleeb S, Hassan MU. Thalassemia, a human blood disorder. Braz J Biol. 2021 Sep 3;83:e246062. doi: 10.1590/1519-6984.246062. eCollection 2021.
- Ali S, Mumtaz S, Shakir HA, Khan M, Tahir HM, Mumtaz S, Mughal TA, Hassan A, Kazmi SAR, Sadia, Irfan M, Khan MA. Current status of beta-thalassemia and its treatment strategies. Mol Genet Genomic Med. 2021 Dec;9(12):e1788. doi: 10.1002/mgg3.1788. Epub 2021 Nov 5.
- Dever DP, Bak RO, Reinisch A, Camarena J, Washington G, Nicolas CE, Pavel-Dinu M, Saxena N, Wilkens AB, Mantri S, Uchida N, Hendel A, Narla A, Majeti R, Weinberg KI, Porteus MH. CRISPR/Cas9 beta-globin gene targeting in human haematopoietic stem cells. Nature. 2016 Nov 17;539(7629):384-389. doi: 10.1038/nature20134. Epub 2016 Nov 7.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de octubre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de julio de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
1 de julio de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de noviembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de diciembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
25 de marzo de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de diciembre de 2024
Última verificación
1 de diciembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2024217A01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Descripción del plan IPD
Comparte IPD con el 5to Centro Médico de un Hospital General
Marco de tiempo para compartir IPD
La fecha de inicio es octubre de 2024 y la fecha de finalización es julio de 2029.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los patrocinadores y colaboradores pueden acceder al IPD y a la información de respaldo, IPD se basa en la colaboración en equipo, así como en la mejora continua en innovación y eficiencia.
Los participantes compartirán información del proyecto, incluidos los objetivos del proyecto, datos estadísticos y el informe del estudio clínico.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .