Kliininen tutkimus supertransplantaatiosta vakavan β-talassemian hoidossa
torstai 12. joulukuuta 2024 päivittänyt: Guangzhou Women and Children's Medical Center
Tämä on yksihaarainen, avoin, vaiheen 1 tutkimus koehenkilöillä, joilla on beetatalassemia.
Tässä tutkimuksessa arvioidaan esikäsittelyttömän supertransplantaation turvallisuutta ja tehoa beetatalassemialapsipotilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilaan seulonta:
- Kaksi kuukautta ennen elinsiirtoa keskuksemme arvioi lapsipotilaat ja valintakriteerit täyttävät potilaat seulotaan ryhmään.
- Tutkijat ja lääkärit antavat yksityiskohtaista tietoa tutkimukseen osallistumisen eduista ja riskeistä, ja tietoiset suostumukset allekirjoitetaan edelleen.
Elinsiirron johtuminen:
- Luovuttajien mobilisaatio: HLA:n kanssa täysin yhteensopivat tai haplo-identtiset luovuttajat mobilisoidaan ihonalaisesti viiden päivän ajan ihmisen granulosyyttipesäkkeitä stimuloivalla tekijällä (G-CSF) ja perifeerisen veren mononukleaarisoluilla (PBMC:t), jotka sisältävät tietyn määrän CD34+-kantasoluja ja CD3+:a. lymfosyytit uutetaan verisoluerottimilla.
- Elinsiirto-ohjelma: Hydroksikarbamidia käytetään vähentämään valkosolujen kokonaismäärää ennen siirtoa. Mitään perinteistä siirtokäsittelyä ei kuitenkaan suoriteta, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, busulfaani, fludarabiini, syklofosfamidi, ATG ja säteilytys. Pernan poisto tulee tehdä, jos pernan pituussuuntainen halkaisija ylittää normaaliarvon 4 cm.
- Soluinfuusio: Lapsipotilaille infusoidaan PBMC:itä suonensisäisesti päivänä 0.
- GVHD-profylaksia: Immunosuppressanttien annostus on puolet tavanomaisesta transplantaation jälkeisestä tasosta, mutta annoksen muuttaminen voi olla tarpeen erityisolosuhteiden perusteella.
- Infektioiden hallinta: Antibakteerisia, sienilääkkeitä ja anti-pneumocystis-lääkkeitä on annettava granulosytopenian aikana. Ennaltaehkäisevä sytomegaloviruksen hoito suoritetaan, kun virusserologinen testi on positiivinen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
3
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Hua Jiang, Doctor
- Puhelinnumero: 86-020-38076501
- Sähköposti: jiang_hua18@sina.cn
Opiskelupaikat
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina, 51000
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Guangzhou Women and Children's Medical Center Affiliated to Guangzhou Medical University
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina
- Rekrytointi
- Guangzhou Women and Children's Medical Center Affiliated to Guangzhou Medical University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Vakavan β-talassemian diagnoosi
- Ikä 7-10 vuotta vanha, mies ja nainen; Paino < 40 kg
- Potilaalla on tai ei ole HLA-yhteensopivaa tai puoliyhteensopivaa luovuttajaa, mutta ehdoton siirto tai veren kantasolusiirrosta kieltäytyminen; Potilaat, joilla on talassemia-geeniterapia ilman ehtoja tai kieltäytymistä;
- On täysin yhteensopivia tai yhteensopimattomia HLA-luovuttajia, ja fyysinen tarkastus täyttää luovuttajaehdot;
- Potilas ja perheenjäsenet suostuvat saavansa hypertransplantaatiohoitoa ja allekirjoittavat kirjallisen tietoisen suostumuksen ennen siirtotutkimusta.
Poissulkemiskriteerit:
- Mielenterveyspotilaat;
- Muihin kliinisiin lääketutkimuksiin osallistuneet viimeisen kuukauden aikana;
- Sopivia HLA:n kanssa yhteensopimattomia luovuttajia ei ole.
- Muut tutkijat päättävät, että tähän tutkijaan ei ole sopivaa osallistua.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vaikea β-talassemia
Lapset, joilla oli β-talassemia major, saivat supersiirron, ja kimerismitestit suoritettiin 3 kuukauden, 6 kuukauden, 9 kuukauden ja 1 vuoden kuluttua siirrosta turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi.
|
Haplo-identtiset luovuttajat mobilisoidaan G-CSF:llä ja PBMC:t, jotka sisältävät CD34+-kantasoluja ja CD3+-lymfosyytit uutetaan verisoluerottimilla.
Sitten potilaille infusoidaan PBMC:tä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
kimeerinen tila
Aikaikkuna: 1 vuosi siirron jälkeen.
|
Kimerismin havaitseminen vastaanottajan ääreisveressä ja luuytimessä. Kimerismi mitataan yleensä prosentteina (%)
|
1 vuosi siirron jälkeen.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Opintojohtaja: Hua Jiang, PHD, Guangzhou Medical University Affiliated Women's and Children's Medical Center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Shafique F, Ali S, Almansouri T, Van Eeden F, Shafi N, Khalid M, Khawaja S, Andleeb S, Hassan MU. Thalassemia, a human blood disorder. Braz J Biol. 2021 Sep 3;83:e246062. doi: 10.1590/1519-6984.246062. eCollection 2021.
- Ali S, Mumtaz S, Shakir HA, Khan M, Tahir HM, Mumtaz S, Mughal TA, Hassan A, Kazmi SAR, Sadia, Irfan M, Khan MA. Current status of beta-thalassemia and its treatment strategies. Mol Genet Genomic Med. 2021 Dec;9(12):e1788. doi: 10.1002/mgg3.1788. Epub 2021 Nov 5.
- Dever DP, Bak RO, Reinisch A, Camarena J, Washington G, Nicolas CE, Pavel-Dinu M, Saxena N, Wilkens AB, Mantri S, Uchida N, Hendel A, Narla A, Majeti R, Weinberg KI, Porteus MH. CRISPR/Cas9 beta-globin gene targeting in human haematopoietic stem cells. Nature. 2016 Nov 17;539(7629):384-389. doi: 10.1038/nature20134. Epub 2016 Nov 7.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. lokakuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. heinäkuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. heinäkuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Lauantai 16. marraskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 12. joulukuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 12. joulukuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2024217A01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Jaa IPD yleissairaalan 5. lääketieteellisen keskuksen kanssa
IPD-jaon aikakehys
Aloituspäivä on lokakuu 2024 ja päättymispäivä heinäkuu 2029
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Sponsorit ja yhteistyökumppanit pääsevät käsiksi IPD:hen ja tukitietoihin, IPD luottaa tiimiyhteistyöhön sekä jatkuvaan innovaation ja tehokkuuden parantamiseen.
Osallistujat jakavat projektitietoja, mukaan lukien hankkeen tavoitteet, tilastotiedot ja kliinisen tutkimuksen raportin.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .