糖原病 Ia 型 (GSDIa) 患者における BEAM-301 の安全性と有効性を評価するための第 1/2 相用量探索研究
2025年12月9日 更新者：Beam Therapeutics Inc.
G6PC1 C.247C>T (p.R83C) バリアントのホモ接合性または複合ヘテロ接合性糖原病 Ia 型 (GSDIa) 患者における BEAM-301 の安全性と有効性を評価する第 1/2 相用量探索研究
これは、G6PC1 c.247C>T の GSDIa ホモ接合性または複合ヘテロ接合性の成人患者における BEAM-301 の安全性、忍容性、および有効性を評価するための第 1/2 相、多施設共同、非盲検、単回漸増用量試験です。 (p.R83C) 変異体を検討し、最適な生物学的用量を決定する。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
36
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Medical Information
- 電話番号：857-327-8641
- メール：clinicalinfo@beamtx.com
研究場所
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- 募集
- Clinical Study Site
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Connecticut
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Farmington、Connecticut、アメリカ、06030
- 募集
- Clinical Study Site
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- Clinical Study Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 同意時点で男性または女性の年齢が 18 歳以上であること。
- GSDIa および G6PC1 c.247C>T (p.R83C) バリアントのホモ接合性または複合ヘテロ接合性の診断 (遺伝子検査によって確認)。
- -ICFに署名する前の2年以内に、60 mg/dL未満の低血糖症のエピソードが少なくとも1回発生した病歴。
除外基準:
- 肝移植のレシピエント/肝移植の待機リストにある、または肝硬変の既知の病歴がある。
- スクリーニング時またはスクリーニング前6か月以内に実施された肝臓MRIまたは肝臓超音波検査に基づく、サイズが5cmを超える肝腺腫の存在。
- -3cmを超え5cm以下の肝腺腫が存在し、年間成長速度が年間0.5cm以上であることが記録されている。
- アスパラギン酸トランスアミナーゼまたはアラニントランスアミナーゼが正常値の上限 (ULN) を超えている。
- 総ビリルビンレベル > ULN;ギルバート症候群が記録されている場合、総ビリルビン > 2 × ULN。
- 細胞、遺伝子、またはウイルスベクター由来の治療法による治療歴がある。 ICFに署名する前4週間以内に低血糖の管理のため入院している。
- -トリグリセリド>1000 mg/dL、または膵炎の病歴、または既知の修正された病因を持たない急性膵炎の病歴（例、胆石膵炎に対する胆嚢摘出術）を5年以内に有する。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ビーム-301
BEAM-301 は、静脈内 (IV) 投与用に脂質ナノ粒子 (LNP) に配合されたアデニン塩基編集メッセンジャー リボ核酸 (mRNA) とシングル ガイド リボ核酸 (gRNA) で構成されています。
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BEAM-301 は、A:T から G:C への塩基対置換を介して G6PC1 c.247C>T 対立遺伝子を修正し、G6Pase-α 触媒活性を回復するように設計されています。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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G6PC1 c.247C>T (p.R83C) バリアントを持つ GSDIa 患者における BEAM-301 の安全性と忍容性を、重篤な有害事象 (SAE) を含む治療中に発生した有害事象 (TEAE) の発生率と用量を測定することにより評価する。毒性を制限する (DL
時間枠：BEAM-301 投与は 24 か月目まで
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BEAM-301 投与は 24 か月目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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制御された絶食チャレンジ中に低血糖または代謝不全に至るまでの絶対的なベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 24 か月目まで
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ベースラインから 24 か月目まで
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デンプン補給量のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 24 か月目まで
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ベースラインから 24 か月目まで
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経時的な血清グルコースレベルおよび代謝パラメータ（脂質プロファイルおよび尿酸）
時間枠：ベースラインから 24 か月目まで
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ベースラインから 24 か月目まで
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BEAM-301 PKパラメータ(Cmax)
時間枠：ベースラインから 24 か月目まで
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ベースラインから 24 か月目まで
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BEAM-301 PKパラメータ（AUC）
時間枠：ベースラインから 24 か月目まで
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ベースラインから 24 か月目まで
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BEAM-301 PKパラメータ（半減期）
時間枠：ベースラインから 24 か月目まで
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ベースラインから 24 か月目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年12月6日
一次修了 (推定)
2027年12月30日
研究の完了 (推定)
2027年12月30日
試験登録日
最初に提出
2024年12月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年12月11日
最初の投稿 (実際)
2024年12月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年12月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月9日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BTX-301-001
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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