Et fase 1/2, dosis-udforskningsstudie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af BEAM-301 hos patienter med glykogenopbevaringssygdom type Ia (GSDIa)
9. december 2025 opdateret af: Beam Therapeutics Inc.
Et fase 1/2, dosis-udforskningsstudie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af BEAM-301 hos patienter med glykogenopbevaringssygdom type Ia (GSDIa) homozygot eller heterozygot forbindelse til G6PC1 C.247C>T (p.R83C) varianten
Dette er et fase 1/2, multicenter, åbent, enkelt-stigende dosis studie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af BEAM-301 hos voksne patienter med GSDIa homozygot eller sammensat heterozygot for G6PC1 c.247C>T (p.R83C) variant og for at bestemme den optimale biologiske dosis.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
36
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Medical Information
- Telefonnummer: 857-327-8641
- E-mail: clinicalinfo@beamtx.com
Studiesteder
-
-
California
-
Orange, California, Forenede Stater, 92868
- Rekruttering
- Clinical Study Site
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030
- Rekruttering
- Clinical Study Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Rekruttering
- Clinical Study Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mænd eller kvinder er ≥18 år på tidspunktet for samtykke.
- Diagnose af GSDIa og homozygot eller sammensat heterozygot for G6PC1 c.247C>T (p.R83C) varianten (bekræftet ved genetisk testning).
- Anamnese med mindst 1 episode af hypoglykæmi <60 mg/dL inden for de 2 år forud for underskrivelse af ICF.
Ekskluderingskriterier:
- Levertransplantationsmodtager/på venteliste til levertransplantation eller kendt historie med levercirrhose.
- Tilstedeværelse af leveradenom >5 cm i størrelse baseret på lever-MR eller leverultralyd udført ved screening eller inden for 6 måneder før screening.
- Tilstedeværelse af leveradenom >3 cm og ≤5 cm med en dokumenteret årlig vækstrate på ≥0,5 cm om året.
- Har aspartattransaminase eller alanintransaminase > øvre normalgrænse (ULN).
- Totale bilirubinniveauer >ULN; hvis dokumenteret Gilberts syndrom, total bilirubin >2 × ULN.
- Tidligere behandling med en hvilken som helst celle-, gen- eller viral vektor-afledt terapi Indlæggelse til behandling af hypoglykæmi inden for 4 uger før underskrivelse af ICF.
- Har triglycerider >1000 mg/dL eller en historie med pancreatitis eller en anamnese med akut pancreatitis inden for 5 år, som ikke har en kendt og korrigeret ætiologi (f.eks. kolecystektomi for galdestenspancreatitis).
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: BEAM-301
BEAM-301 består af adenin base editor messenger ribonukleinsyre (mRNA) og single guide ribonukleinsyre (gRNA) formuleret i lipid nanopartikler (LNP'er) til intravenøs (IV) administration.
|
BEAM-301 er designet til at korrigere G6PC1 c.247C>T-allelen via en A:T-til-G:C baseparsubstitution, hvilket resulterer i genoprettelse af G6Pase-α-katalytisk aktivitet.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af BEAM-301 hos patienter med GSDIa med en G6PC1 c.247C>T (p.R83C) variant ved at måle forekomsten af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) inklusive alvorlige bivirkninger (SAE'er) og dosis- begrænsende toksicitet (DL
Tidsramme: BEAM-301 administration til og med måned 24
|
BEAM-301 administration til og med måned 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Absolut og ændring fra baseline i tid til hypoglykæmi eller metabolisk dekompensation under en kontrolleret fasteudfordring
Tidsramme: Baseline til måned 24
|
Baseline til måned 24
|
|
Ændringer fra baseline i stivelsestilskudsdosis
Tidsramme: Baseline til måned 24
|
Baseline til måned 24
|
|
Niveau af serumglukose og metaboliske parametre (lipidprofil og urinsyre) over tid
Tidsramme: Baseline til måned 24
|
Baseline til måned 24
|
|
BEAM-301 PK-parametre (Cmax)
Tidsramme: Baseline til måned 24
|
Baseline til måned 24
|
|
BEAM-301 PK-parametre (AUC)
Tidsramme: Baseline til måned 24
|
Baseline til måned 24
|
|
BEAM-301 PK-parametre (halveringstid)
Tidsramme: Baseline til måned 24
|
Baseline til måned 24
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
6. december 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
30. december 2027
Studieafslutning (Anslået)
30. december 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. december 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
11. december 2024
Først opslået (Faktiske)
16. december 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. december 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
9. december 2025
Sidst verificeret
1. december 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- BTX-301-001
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .