Un estudio de exploración de dosis de fase 1/2 para evaluar la seguridad y eficacia de BEAM-301 en pacientes con enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo Ia (GSDIa)
9 de diciembre de 2025 actualizado por: Beam Therapeutics Inc.
Un estudio de exploración de dosis de fase 1/2 para evaluar la seguridad y eficacia de BEAM-301 en pacientes con enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo Ia (GSDIa) homocigotos o heterocigotos compuestos para la variante G6PC1 C.247C>T (p.R83C)
Este es un estudio de fase 1/2, multicéntrico, abierto, de dosis única ascendente para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de BEAM-301 en pacientes adultos con GSDIa homocigoto o heterocigoto compuesto para G6PC1 c.247C>T. (p.R83C) y determinar la dosis biológica óptima.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
36
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Medical Information
- Número de teléfono: 857-327-8641
- Correo electrónico: clinicalinfo@beamtx.com
Ubicaciones de estudio
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Reclutamiento
- Clinical Study Site
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030
- Reclutamiento
- Clinical Study Site
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- Clinical Study Site
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres o mujeres mayores de 18 años al momento del consentimiento.
- Diagnóstico de GSDIa y homocigoto o heterocigoto compuesto para la variante G6PC1 c.247C>T (p.R83C) (confirmado mediante pruebas genéticas).
- Historia de al menos 1 episodio de hipoglucemia <60 mg/dL en los 2 años previos a la firma de la CIF.
Criterios de exclusión:
- Receptor de trasplante de hígado/en lista de espera para trasplante de hígado o antecedentes conocidos de cirrosis hepática.
- Presencia de adenoma hepático de tamaño> 5 cm según la resonancia magnética del hígado o la ecografía hepática realizada en el momento de la selección o dentro de los 6 meses anteriores a la selección.
- Presencia de adenoma hepático >3 cm y ≤5 cm con una tasa de crecimiento anual documentada de ≥0,5 cm por año.
- Tiene aspartato transaminasa o alanina transaminasa > límite superior normal (LSN).
- Niveles de bilirrubina total >LSN; si se documenta síndrome de Gilbert, bilirrubina total >2 × LSN.
- Tratamiento previo con cualquier terapia derivada de células, genes o vectores virales. Hospitalización para manejo de hipoglucemia dentro de las 4 semanas previas a la firma del ICF.
- Tiene triglicéridos >1000 mg/dL o antecedentes de pancreatitis o antecedentes de pancreatitis aguda en los últimos 5 años que no tiene una etiología conocida y corregida (p. ej., colecistectomía por pancreatitis por cálculos biliares).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: HAZ-301
BEAM-301 consta de ácido ribonucleico mensajero (ARNm) editor de base de adenina y ácido ribonucleico de guía única (ARNg) formulados en nanopartículas lipídicas (LNP) para administración intravenosa (IV).
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BEAM-301 está diseñado para corregir el alelo G6PC1 c.247C>T mediante una sustitución del par de bases A:T por G:C, lo que da como resultado la restauración de la actividad catalítica G6Pasa-α.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la seguridad y tolerabilidad de BEAM-301 en pacientes con GSDIa con una variante G6PC1 c.247C>T (p.R83C) midiendo la incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET), incluidos eventos adversos graves (AAG) y dosis- toxicidades limitantes (DL
Periodo de tiempo: Administración de BEAM-301 hasta el mes 24
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Administración de BEAM-301 hasta el mes 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Absoluto y cambio desde el inicio en el tiempo hasta hipoglucemia o descompensación metabólica durante un desafío de ayuno controlado
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 24
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Línea de base al mes 24
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Cambios con respecto al valor inicial en la dosis de suplementación con almidón
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 24
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Línea de base al mes 24
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Nivel de glucosa sérica y parámetros metabólicos (perfil lipídico y ácido úrico) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 24
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Línea de base al mes 24
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Parámetros PK del BEAM-301 (Cmax)
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 24
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Línea de base al mes 24
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Parámetros PK del BEAM-301 (AUC)
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 24
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Línea de base al mes 24
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Parámetros PK del BEAM-301 (vida media)
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 24
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Línea de base al mes 24
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
6 de diciembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
30 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
30 de diciembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de diciembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de diciembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
16 de diciembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de diciembre de 2025
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- BTX-301-001
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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