Een fase 1/2 dosisverkenningsonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van BEAM-301 te evalueren bij patiënten met glycogeenstapelingsziekte type Ia (GSDIa)
9 december 2025 bijgewerkt door: Beam Therapeutics Inc.
Een fase 1/2 dosisverkenningsonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van BEAM-301 te evalueren bij patiënten met glycogeenstapelingsziekte type Ia (GSDIa), homozygoot of samengesteld heterozygoot voor de G6PC1 C.247C>T (p.R83C) variant
Dit is een fase 1/2, multicenter, open-label onderzoek met enkelvoudige oplopende dosis om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van BEAM-301 te evalueren bij volwassen patiënten met GSDIa die homozygoot of samengesteld heterozygoot is voor de G6PC1 c.247C>T (p.R83C) variant en om de optimale biologische dosis te bepalen.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
36
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Medical Information
- Telefoonnummer: 857-327-8641
- E-mail: clinicalinfo@beamtx.com
Studie Locaties
-
-
California
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- Werving
- Clinical Study Site
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Verenigde Staten, 06030
- Werving
- Clinical Study Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Werving
- Clinical Study Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen of vrouwen zijn op het moment van toestemming ≥18 jaar oud.
- Diagnose van GSDIa en homozygoot of samengesteld heterozygoot voor de G6PC1 c.247C>T (p.R83C) variant (bevestigd door genetische testen).
- Geschiedenis van ten minste één episode van hypoglykemie <60 mg/dl binnen de twee jaar voorafgaand aan ondertekening van de ICF.
Uitsluitingscriteria:
- Ontvanger van een levertransplantatie/op de wachtlijst voor een levertransplantatie of bekende voorgeschiedenis van levercirrose.
- Aanwezigheid van leveradenoom groter dan 5 cm, gebaseerd op lever-MRI of lever-echografie uitgevoerd tijdens screening of binnen 6 maanden voorafgaand aan screening.
- Aanwezigheid van leveradenoom >3 cm en ≤5 cm met een gedocumenteerde jaarlijkse groeisnelheid van ≥0,5 cm per jaar.
- Aspartaattransaminase of alaninetransaminase >bovengrens van normaal (ULN) hebben.
- Totale bilirubinespiegels >ULN; indien gedocumenteerd Gilbert-syndroom, totaal bilirubine >2 × ULN.
- Eerdere behandeling met een cel-, gen- of virale vector-afgeleide therapie Ziekenhuisopname voor behandeling van hypoglykemie binnen 4 weken voorafgaand aan ondertekening van de ICF.
- U heeft triglyceriden >1000 mg/dl of een voorgeschiedenis van pancreatitis of een voorgeschiedenis van acute pancreatitis binnen 5 jaar zonder bekende en gecorrigeerde etiologie (bijv. cholecystectomie voor galsteenpancreatitis).
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: BEAM-301
BEAM-301 bestaat uit adeninebase-editor messenger ribonucleïnezuur (mRNA) en single guide ribonucleïnezuur (gRNA), geformuleerd in lipide nanodeeltjes (LNP's) voor intraveneuze (IV) toediening.
|
BEAM-301 is ontworpen om het G6PC1 c.247C>T allel te corrigeren via een A:T-naar-G:C basenpaarsubstitutie, resulterend in herstel van de katalytische activiteit van G6Pase-α.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van BEAM-301 te evalueren bij patiënten met GSDIa met een G6PC1 c.247C>T (p.R83C) variant door het meten van de incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s), waaronder ernstige bijwerkingen (SAE’s) en dosisafhankelijke bijwerkingen. beperkende toxiciteiten (DL
Tijdsspanne: BEAM-301-administratie tot en met maand 24
|
BEAM-301-administratie tot en met maand 24
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Absoluut en verandering van uitgangswaarde in de tijd tot hypoglykemie of metabole decompensatie tijdens een gecontroleerde vasten-uitdaging
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
|
Basislijn tot maand 24
|
|
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de dosis zetmeelsuppletie
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
|
Basislijn tot maand 24
|
|
Niveau van serumglucose en metabolische parameters (lipidenprofiel en urinezuur) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
|
Basislijn tot maand 24
|
|
BEAM-301 PK-parameters (Cmax)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
|
Basislijn tot maand 24
|
|
BEAM-301 PK-parameters (AUC)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
|
Basislijn tot maand 24
|
|
BEAM-301 PK-parameters (halfwaardetijd)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
|
Basislijn tot maand 24
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
6 december 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
30 december 2027
Studie voltooiing (Geschat)
30 december 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 december 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
11 december 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
16 december 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
15 december 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
9 december 2025
Laatst geverifieerd
1 december 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- BTX-301-001
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .