En fase 1/2, dose-utforskende studie for å evaluere sikkerheten og effekten av BEAM-301 hos pasienter med glykogenlagringssykdom type Ia (GSDIa)
9. desember 2025 oppdatert av: Beam Therapeutics Inc.
En fase 1/2, dose-utforskende studie for å evaluere sikkerheten og effekten av BEAM-301 hos pasienter med glykogenlagringssykdom type Ia (GSDIa) homozygot eller heterozygot forbindelse for G6PC1 C.247C>T (p.R83C) varianten
Dette er en fase 1/2, multisenter, åpen, enkelt-stigende dose studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av BEAM-301 hos voksne pasienter med GSDIa homozygot eller sammensatt heterozygot for G6PC1 c.247C>T (p.R83C) variant og for å bestemme den optimale biologiske dosen.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
36
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Medical Information
- Telefonnummer: 857-327-8641
- E-post: clinicalinfo@beamtx.com
Studiesteder
-
-
California
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Rekruttering
- Clinical Study Site
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Forente stater, 06030
- Rekruttering
- Clinical Study Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Rekruttering
- Clinical Study Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Menn eller kvinner er ≥18 år på tidspunktet for samtykke.
- Diagnose av GSDIa og homozygot eller sammensatt heterozygot for G6PC1 c.247C>T (p.R83C) varianten (bekreftet ved genetisk testing).
- Anamnese med minst 1 episode med hypoglykemi <60 mg/dL i løpet av de 2 årene før signering av ICF.
Ekskluderingskriterier:
- Levertransplantasjonsmottaker/på venteliste for levertransplantasjon eller kjent historie med levercirrhose.
- Tilstedeværelse av leveradenom >5 cm i størrelse basert på lever-MR eller leverultralyd utført ved screening eller innen 6 måneder før screening.
- Tilstedeværelse av leveradenom >3 cm og ≤5 cm med en dokumentert årlig veksthastighet på ≥0,5 cm per år.
- Har aspartattransaminase eller alanintransaminase > øvre normalgrense (ULN).
- Totale bilirubinnivåer >ULN; hvis dokumentert Gilberts syndrom, total bilirubin >2 × ULN.
- Tidligere behandling med hvilken som helst celle-, gen- eller viral vektor-avledet terapi Sykehusinnleggelse for behandling av hypoglykemi innen 4 uker før signering av ICF.
- Har triglyserider >1000 mg/dL eller en historie med pankreatitt eller en historie med akutt pankreatitt innen 5 år som ikke har en kjent og korrigert etiologi (f.eks. kolecystektomi for gallesteinpankreatitt).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: BEAM-301
BEAM-301 består av adenin base editor messenger ribonukleinsyre (mRNA) og enkel guide ribonukleinsyre (gRNA) formulert i lipid nanopartikler (LNP) for intravenøs (IV) administrering.
|
BEAM-301 er designet for å korrigere G6PC1 c.247C>T-allelen via en A:T-til-G:C basepar-substitusjon, noe som resulterer i gjenoppretting av G6Pase-α katalytisk aktivitet.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
For å evaluere sikkerheten og toleransen til BEAM-301 hos pasienter med GSDIa med en G6PC1 c.247C>T (p.R83C)-variant ved å måle forekomsten av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) inkludert alvorlige bivirkninger (SAE) og dose- begrensende toksisitet (DL
Tidsramme: BEAM-301 administrasjon til og med måned 24
|
BEAM-301 administrasjon til og med måned 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Absolutt og endre fra baseline i tid til hypoglykemi eller metabolsk dekompensasjon under en kontrollert fasteutfordring
Tidsramme: Grunnlinje til måned 24
|
Grunnlinje til måned 24
|
|
Endringer fra baseline i stivelsestilskuddsdose
Tidsramme: Grunnlinje til måned 24
|
Grunnlinje til måned 24
|
|
Nivå av serumglukose og metabolske parametere (lipidprofil og urinsyre) over tid
Tidsramme: Grunnlinje til måned 24
|
Grunnlinje til måned 24
|
|
BEAM-301 PK-parametere (Cmax)
Tidsramme: Grunnlinje til måned 24
|
Grunnlinje til måned 24
|
|
BEAM-301 PK-parametere (AUC)
Tidsramme: Grunnlinje til måned 24
|
Grunnlinje til måned 24
|
|
BEAM-301 PK-parametere (halveringstid)
Tidsramme: Grunnlinje til måned 24
|
Grunnlinje til måned 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
6. desember 2024
Primær fullføring (Antatt)
30. desember 2027
Studiet fullført (Antatt)
30. desember 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. desember 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. desember 2024
Først lagt ut (Faktiske)
16. desember 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. desember 2025
Sist bekreftet
1. desember 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- BTX-301-001
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .