Une étude d'exploration de dose de phase 1/2 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du BEAM-301 chez les patients atteints de maladie de stockage du glycogène de type Ia (GSDIa)
9 décembre 2025 mis à jour par: Beam Therapeutics Inc.
Une étude de phase 1/2 d'exploration de la dose pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du BEAM-301 chez les patients atteints de la maladie du stockage du glycogène de type Ia (GSDIa) homozygote ou composé hétérozygote pour la variante G6PC1 C.247C>T (p.R83C)
Il s'agit d'une étude de phase 1/2, multicentrique, ouverte, à dose unique croissante visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du BEAM-301 chez les patients adultes atteints de GSDIa homozygote ou hétérozygote composé pour le G6PC1 c.247C>T. (p.R83C) et de déterminer la dose biologique optimale.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
36
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Medical Information
- Numéro de téléphone: 857-327-8641
- E-mail: clinicalinfo@beamtx.com
Lieux d'étude
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California
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Orange, California, États-Unis, 92868
- Recrutement
- Clinical Study Site
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, États-Unis, 06030
- Recrutement
- Clinical Study Site
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Recrutement
- Clinical Study Site
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'intégration :
- Hommes ou femmes âgés de ≥ 18 ans au moment du consentement.
- Diagnostic de GSDIa et homozygote ou hétérozygote composé pour le variant G6PC1 c.247C>T (p.R83C) (confirmé par tests génétiques).
- Antécédents d'au moins 1 épisode d'hypoglycémie <60 mg/dL dans les 2 ans précédant la signature de l'ICF.
Critères d'exclusion :
- Bénéficiaire d'une greffe du foie/sur liste d'attente pour une greffe du foie ou antécédents connus de cirrhose du foie.
- Présence d'un adénome hépatique de taille > 5 cm sur la base d'une IRM hépatique ou d'une échographie hépatique réalisée lors du dépistage ou dans les 6 mois précédant le dépistage.
- Présence d'un adénome hépatique > 3 cm et ≤ 5 cm avec un taux de croissance annuel documenté de ≥ 0,5 cm par an.
- Avoir de l'aspartate transaminase ou de l'alanine transaminase > limite supérieure de la normale (LSN).
- Taux de bilirubine totale > LSN ; si syndrome de Gilbert documenté, bilirubine totale > 2 × LSN.
- Traitement antérieur avec une thérapie dérivée de cellules, de gènes ou de vecteurs viraux Hospitalisation pour prise en charge de l'hypoglycémie dans les 4 semaines précédant la signature de l'ICF.
- avez des triglycérides > 1 000 mg/dL ou des antécédents de pancréatite ou des antécédents de pancréatite aiguë dans les 5 ans qui n'ont pas d'étiologie connue et corrigée (par exemple, cholécystectomie pour pancréatite biliaire).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: POUTRE-301
BEAM-301 se compose d'acide ribonucléique messager (ARNm) éditeur de base d'adénine et d'acide ribonucléique guide unique (ARNg) formulés dans des nanoparticules lipidiques (LNP) pour une administration intraveineuse (IV).
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BEAM-301 est conçu pour corriger l'allèle G6PC1 c.247C>T via une substitution de paire de bases A:T vers G:C, entraînant la restauration de l'activité catalytique de la G6Pase-α.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Évaluer l'innocuité et la tolérabilité de BEAM-301 chez les patients atteints de GSDIa avec une variante G6PC1 c.247C>T (p.R83C) en mesurant l'incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement (EIT), y compris les événements indésirables graves (EIG) et la dose. toxicités limitantes (DL
Délai: Administration du BEAM-301 jusqu'au mois 24
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Administration du BEAM-301 jusqu'au mois 24
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Absolu et changement depuis la ligne de base dans le temps jusqu'à l'hypoglycémie ou à la décompensation métabolique lors d'un défi à jeun contrôlé
Délai: Base de référence jusqu'au mois 24
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Base de référence jusqu'au mois 24
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Modifications par rapport à la valeur initiale de la dose de supplémentation en amidon
Délai: Base de référence jusqu'au mois 24
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Base de référence jusqu'au mois 24
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Niveau de glucose sérique et paramètres métaboliques (profil lipidique et acide urique) au fil du temps
Délai: Base de référence jusqu'au mois 24
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Base de référence jusqu'au mois 24
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Paramètres PK du BEAM-301 (Cmax)
Délai: Base de référence jusqu'au mois 24
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Base de référence jusqu'au mois 24
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Paramètres pharmacocinétiques du BEAM-301 (AUC)
Délai: Base de référence jusqu'au mois 24
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Base de référence jusqu'au mois 24
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Paramètres PK du BEAM-301 (demi-vie)
Délai: Base de référence jusqu'au mois 24
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Base de référence jusqu'au mois 24
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
6 décembre 2024
Achèvement primaire (Estimé)
30 décembre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
30 décembre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 décembre 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 décembre 2024
Première publication (Réel)
16 décembre 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
15 décembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 décembre 2025
Dernière vérification
1 décembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- BTX-301-001
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .