Um estudo de exploração de dose de fase 1/2 para avaliar a segurança e eficácia do BEAM-301 em pacientes com doença de armazenamento de glicogênio tipo Ia (GSDIa)
9 de dezembro de 2025 atualizado por: Beam Therapeutics Inc.
Um estudo de exploração de dose de fase 1/2 para avaliar a segurança e eficácia de BEAM-301 em pacientes com doença de armazenamento de glicogênio tipo Ia (GSDIa) homozigotos ou heterozigotos compostos para a variante G6PC1 C.247C> T (p.R83C)
Este é um estudo de Fase 1/2, multicêntrico, aberto, de dose única ascendente para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de BEAM-301 em pacientes adultos com GSDIa homozigoto ou heterozigoto composto para o G6PC1 c.247C> T (p.R83C) e para determinar a dose biológica ideal.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
36
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Medical Information
- Número de telefone: 857-327-8641
- E-mail: clinicalinfo@beamtx.com
Locais de estudo
-
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Recrutamento
- Clinical Study Site
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030
- Recrutamento
- Clinical Study Site
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- Clinical Study Site
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Homens ou mulheres com idade ≥18 anos no momento do consentimento.
- Diagnóstico de GSDIa e homozigoto ou heterozigoto composto para a variante G6PC1 c.247C>T (p.R83C) (confirmado por teste genético).
- História de pelo menos 1 episódio de hipoglicemia <60 mg/dL nos 2 anos anteriores à assinatura do TCLE.
Critérios de exclusão:
- Receptor de transplante de fígado/em lista de espera para transplante de fígado ou história conhecida de cirrose hepática.
- Presença de adenoma hepático> 5 cm de tamanho com base na ressonância magnética do fígado ou ultrassonografia hepática realizada na triagem ou nos 6 meses anteriores à triagem.
- Presença de adenoma hepático >3 cm e ≤5 cm com taxa de crescimento anual documentada de ≥0,5 cm por ano.
- Têm aspartato transaminase ou alanina transaminase > limite superior do normal (LSN).
- Níveis de bilirrubina total >LSN; se síndrome de Gilbert documentada, bilirrubina total >2 × LSN.
- Tratamento prévio com qualquer terapia derivada de células, genes ou vetores virais Hospitalização para tratamento de hipoglicemia dentro de 4 semanas antes da assinatura do TCLE.
- Ter triglicerídeos >1.000 mg/dL ou história de pancreatite ou história de pancreatite aguda nos últimos 5 anos que não tenha etiologia conhecida e corrigida (por exemplo, colecistectomia para pancreatite por cálculos biliares).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: FEIXE-301
BEAM-301 consiste em ácido ribonucleico mensageiro (mRNA) editor de base de adenina e ácido ribonucleico de guia único (gRNA) formulados em nanopartículas lipídicas (LNPs) para administração intravenosa (IV).
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BEAM-301 foi projetado para corrigir o alelo G6PC1 c.247C> T por meio de uma substituição de par de bases A:T para G:C, resultando na restauração da atividade catalítica da G6Pase-α.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Para avaliar a segurança e tolerabilidade de BEAM-301 em pacientes com GSDIa com uma variante G6PC1 c.247C>T (p.R83C), medindo a incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), incluindo eventos adversos graves (SAEs) e dose- toxicidades limitantes (DL
Prazo: Administração BEAM-301 até o mês 24
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Administração BEAM-301 até o mês 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Absoluto e mudança da linha de base no tempo para hipoglicemia ou descompensação metabólica durante um desafio de jejum controlado
Prazo: Linha de base até o mês 24
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Linha de base até o mês 24
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Alterações da linha de base na dose de suplementação de amido
Prazo: Linha de base até o mês 24
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Linha de base até o mês 24
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Nível de glicose sérica e parâmetros metabólicos (perfil lipídico e ácido úrico) ao longo do tempo
Prazo: Linha de base até o mês 24
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Linha de base até o mês 24
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Parâmetros BEAM-301 PK (Cmax)
Prazo: Linha de base até o mês 24
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Linha de base até o mês 24
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Parâmetros BEAM-301 PK (AUC)
Prazo: Linha de base até o mês 24
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Linha de base até o mês 24
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Parâmetros BEAM-301 PK (meia-vida)
Prazo: Linha de base até o mês 24
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Linha de base até o mês 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
6 de dezembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
30 de dezembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de dezembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de dezembro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de dezembro de 2024
Primeira postagem (Real)
16 de dezembro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- BTX-301-001
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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