Uno studio di fase 1/2 di esplorazione della dose per valutare la sicurezza e l'efficacia di BEAM-301 in pazienti con malattia da accumulo di glicogeno di tipo Ia (GSDIa)
9 dicembre 2025 aggiornato da: Beam Therapeutics Inc.
Uno studio di fase 1/2 di esplorazione della dose per valutare la sicurezza e l'efficacia di BEAM-301 in pazienti con malattia da accumulo di glicogeno di tipo Ia (GSDIa) omozigote o eterozigote composto per la variante G6PC1 C.247C>T (p.R83C)
Questo è uno studio di fase 1/2, multicentrico, in aperto, a dose singola crescente per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di BEAM-301 in pazienti adulti con GSDIa omozigote o eterozigote composto per G6PC1 c.247C>T (p.R83C) e determinare la dose biologica ottimale.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
36
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Medical Information
- Numero di telefono: 857-327-8641
- Email: clinicalinfo@beamtx.com
Luoghi di studio
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California
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Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Reclutamento
- Clinical Study Site
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06030
- Reclutamento
- Clinical Study Site
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Reclutamento
- Clinical Study Site
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- I maschi o le femmine hanno un'età ≥ 18 anni al momento del consenso.
- Diagnosi di GSDIa ed omozigote o eterozigote composto per la variante G6PC1 c.247C>T (p.R83C) (confermata da test genetici).
- Anamnesi di almeno 1 episodio di ipoglicemia <60 mg/dl nei 2 anni precedenti la firma dell'ICF.
Criteri di esclusione:
- Destinatario di trapianto di fegato/in lista d'attesa per trapianto di fegato o storia nota di cirrosi epatica.
- Presenza di adenoma epatico di dimensioni superiori a 5 cm sulla base della risonanza magnetica epatica o dell'ecografia epatica eseguite allo screening o entro 6 mesi prima dello screening.
- Presenza di adenoma epatico >3 cm e ≤5 cm con un tasso di crescita annuale documentato di ≥0,5 cm all'anno.
- Aspartato transaminasi o alanina transaminasi >limite superiore della norma (ULN).
- Livelli di bilirubina totale >ULN; se documentata la sindrome di Gilbert, bilirubina totale >2 × ULN.
- Precedente trattamento con qualsiasi terapia di derivazione cellulare, genica o virale. Ricovero in ospedale per la gestione dell'ipoglicemia entro 4 settimane prima della firma dell'ICF.
- Avere trigliceridi > 1000 mg/dL o una storia di pancreatite o una storia di pancreatite acuta entro 5 anni che non ha un'eziologia nota e corretta (p. es., colecistectomia per pancreatite da calcoli biliari).
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: FASCIO-301
BEAM-301 è costituito da acido ribonucleico messaggero (mRNA) e acido ribonucleico messaggero a base di adenina e acido ribonucleico a guida singola (gRNA) formulati in nanoparticelle lipidiche (LNP) per la somministrazione endovenosa (IV).
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BEAM-301 è progettato per correggere l'allele G6PC1 c.247C>T tramite una sostituzione della coppia di basi da A:T a G:C, con conseguente ripristino dell'attività catalitica di G6Pase-α.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Valutare la sicurezza e la tollerabilità di BEAM-301 in pazienti con GSDIa con una variante G6PC1 c.247C>T (p.R83C) misurando l'incidenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) inclusi gli eventi avversi gravi (SAE) e la dose- limitazione delle tossicità (DL
Lasso di tempo: Amministrazione di BEAM-301 fino al mese 24
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Amministrazione di BEAM-301 fino al mese 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Assoluto e variazione dal basale nel tempo all'ipoglicemia o allo scompenso metabolico durante una sfida di digiuno controllato
Lasso di tempo: Riferimento al mese 24
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Riferimento al mese 24
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Variazioni rispetto al basale nella dose di integrazione di amido
Lasso di tempo: Riferimento al mese 24
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Riferimento al mese 24
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Livello della glicemia e parametri metabolici (profilo lipidico e acido urico) nel tempo
Lasso di tempo: Riferimento al mese 24
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Riferimento al mese 24
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Parametri BEAM-301 PK (Cmax)
Lasso di tempo: Riferimento al mese 24
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Riferimento al mese 24
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Parametri BEAM-301 PK (AUC)
Lasso di tempo: Riferimento al mese 24
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Riferimento al mese 24
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Parametri BEAM-301 PK (emivita)
Lasso di tempo: Riferimento al mese 24
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Riferimento al mese 24
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
6 dicembre 2024
Completamento primario (Stimato)
30 dicembre 2027
Completamento dello studio (Stimato)
30 dicembre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 dicembre 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 dicembre 2024
Primo Inserito (Effettivo)
16 dicembre 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 dicembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
9 dicembre 2025
Ultimo verificato
1 dicembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- BTX-301-001
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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