글리코겐 축적 질환 Ia형(GSDIa) 환자를 대상으로 BEAM-301의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 1/2상 용량 탐색 연구
2025년 12월 9일 업데이트: Beam Therapeutics Inc.
G6PC1 C.247C>T(p.R83C) 변종에 대한 동형접합성 또는 복합 이형접합성 글리코겐 축적 질환 Ia형(GSDIa) 환자에서 BEAM-301의 안전성과 효능을 평가하기 위한 1/2상 용량 탐색 연구
이는 G6PC1 c.247C>T에 대해 GSDIa 동형접합성 또는 복합 이형접합성인 성인 환자를 대상으로 BEAM-301의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 1/2상 다기관, 공개 라벨, 단일 용량 증가 연구입니다. (p.R83C) 변이체를 사용하여 최적의 생물학적 용량을 결정합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
36
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Medical Information
- 전화번호: 857-327-8641
- 이메일: clinicalinfo@beamtx.com
연구 장소
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- 모병
- Clinical Study Site
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, 미국, 06030
- 모병
- Clinical Study Site
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- Clinical Study Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 동의 시점에 18세 이상인 남성 또는 여성.
- G6PC1 c.247C>T(p.R83C) 변이체에 대한 GSDIa 및 동형접합 또는 복합 이형접합의 진단(유전자 검사로 확인)
- ICF에 서명하기 전 2년 이내에 60mg/dL 미만의 저혈당증이 1회 이상 발생한 병력.
제외 기준:
- 간 이식 수혜자/간 이식 대기자 명단에 있거나 간경변 병력이 있는 것으로 알려진 사람.
- 스크리닝 당시 또는 스크리닝 전 6개월 이내에 실시한 간 MRI 또는 간 초음파를 기준으로 크기가 5cm를 초과하는 간 선종이 존재함.
- 간 선종이 3cm 초과 및 5cm 이하로 존재하며 연간 성장률이 0.5cm 이상인 것으로 문서화됨.
- 아스파르테이트 트랜스아미나제 또는 알라닌 트랜스아미나제가 정상 상한치(ULN)를 초과합니다.
- 총 빌리루빈 수치 >ULN; 길버트 증후군으로 기록된 경우 총 빌리루빈 >2 × ULN.
- 세포, 유전자 또는 바이러스 벡터 유래 치료법을 사용한 이전 치료 ICF 서명 전 4주 이내에 저혈당증 관리를 위해 입원했습니다.
- 중성지방이 1000mg/dL 이상이거나, 췌장염 병력 또는 알려져 있고 교정된 원인(예: 담석 췌장염에 대한 담낭절제술)이 없는 5년 이내에 급성 췌장염 병력이 있는 경우.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: BEAM-301
BEAM-301은 정맥(IV) 투여를 위해 지질 나노입자(LNP)로 제형화된 아데닌 염기 편집기 메신저 리보핵산(mRNA)과 단일 가이드 리보핵산(gRNA)으로 구성됩니다.
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BEAM-301은 A:T-to-G:C 염기쌍 치환을 통해 G6PC1 c.247C>T 대립유전자를 수정하여 G6Pase-α 촉매 활성을 복원하도록 설계되었습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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심각한 부작용(SAE) 및 용량을 포함한 치료 후 발생한 부작용(TEAE)의 발생률을 측정하여 G6PC1 c.247C>T(p.R83C) 변이가 있는 GSDIa 환자에서 BEAM-301의 안전성과 내약성을 평가합니다. 독성 제한(DL
기간: 24개월까지 BEAM-301 투여
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24개월까지 BEAM-301 투여
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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통제된 단식 챌린지 동안 기준선에서 저혈당증 또는 대사 부전으로의 절대적 변화 및 변화
기간: 24개월까지의 기준
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24개월까지의 기준
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전분 보충 용량의 기준선 대비 변화
기간: 24개월까지의 기준
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24개월까지의 기준
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시간 경과에 따른 혈청 포도당 및 대사 매개변수(지질 프로필 및 요산) 수준
기간: 24개월까지의 기준
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24개월까지의 기준
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BEAM-301 PK 매개변수(Cmax)
기간: 24개월까지의 기준
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24개월까지의 기준
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BEAM-301 PK 매개변수(AUC)
기간: 24개월까지의 기준
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24개월까지의 기준
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BEAM-301 PK 매개변수(반감기)
기간: 24개월까지의 기준
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24개월까지의 기준
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 12월 6일
기본 완료 (추정된)
2027년 12월 30일
연구 완료 (추정된)
2027년 12월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 12월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 12월 11일
처음 게시됨 (실제)
2024년 12월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 12월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 9일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BTX-301-001
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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