Фаза 1/2 исследования дозы для оценки безопасности и эффективности BEAM-301 у пациентов с болезнью накопления гликогена типа Ia (GSDIa)
9 декабря 2025 г. обновлено: Beam Therapeutics Inc.
Фаза 1/2, исследование по изучению дозы для оценки безопасности и эффективности BEAM-301 у пациентов с болезнью накопления гликогена типа Ia (GSDIa), гомозиготных или сложных гетерозиготных по варианту G6PC1 C.247C>T (p.R83C)
Это многоцентровое открытое исследование фазы 1/2 с однократным возрастанием дозы для оценки безопасности, переносимости и эффективности BEAM-301 у взрослых пациентов с GSDa, гомозиготным или компаунд-гетерозиготным по G6PC1 c.247C>T. (p.R83C) и определить оптимальную биологическую дозу.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
36
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Medical Information
- Номер телефона: 857-327-8641
- Электронная почта: clinicalinfo@beamtx.com
Места учебы
-
-
California
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Рекрутинг
- Clinical Study Site
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Соединенные Штаты, 06030
- Рекрутинг
- Clinical Study Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Рекрутинг
- Clinical Study Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчины или женщины в возрасте ≥18 лет на момент согласия.
- Диагноз GSDa и гомозиготный или компаунд-гетерозиготный вариант G6PC1 c.247C>T (p.R83C) (подтвержденный генетическим тестированием).
- В анамнезе по крайней мере 1 эпизод гипогликемии <60 мг/дл в течение 2 лет до подписания МКФ.
Критерии исключения:
- Реципиент трансплантата печени/в списке ожидания на трансплантацию печени или цирроз печени в анамнезе.
- Наличие аденомы печени размером более 5 см по данным МРТ или УЗИ печени, выполненных во время скрининга или в течение 6 месяцев до скрининга.
- Наличие аденомы печени >3 см и ≤5 см с документально подтвержденной годовой скоростью роста ≥0,5 см в год.
- Аспартат-трансаминаза или аланин-трансаминаза > верхней границы нормы (ВГН).
- Уровень общего билирубина >ВГН; если документально подтвержден синдром Жильбера, общий билирубин >2 × ВГН.
- Предыдущее лечение любой клеточной, генной или вирусной векторной терапией. Госпитализация для лечения гипогликемии в течение 4 недель до подписания МКФ.
- У вас уровень триглицеридов >1000 мг/дл, или в анамнезе панкреатит, или острый панкреатит в анамнезе в течение 5 лет, который не имеет известной и корректированной этиологии (например, холецистэктомия по поводу желчнокаменного панкреатита).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ЛУЧ-301
BEAM-301 состоит из рибонуклеиновой кислоты (мРНК) с редактором адениновых оснований и рибонуклеиновой кислоты с одной направляющей (гРНК), сформулированных в липидных наночастицах (ЛНЧ) для внутривенного (ВВ) введения.
|
BEAM-301 предназначен для коррекции аллели c.247C>T G6PC1 посредством замены пары оснований A:T на G:C, что приводит к восстановлению каталитической активности G6Pase-α.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Оценить безопасность и переносимость BEAM-301 у пациентов с GDIa с вариантом G6PC1 c.247C>T (p.R83C) путем измерения частоты нежелательных явлений, возникших во время лечения (TEAE), включая серьезные нежелательные явления (SAE) и дозы. ограничение токсичности (DL
Временное ограничение: Применение BEAM-301 до 24 мес.
|
Применение BEAM-301 до 24 мес.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Абсолютное значение и изменение от исходного уровня во времени до гипогликемии или метаболической декомпенсации во время контролируемого голодания.
Временное ограничение: Исходный уровень до 24-го месяца
|
Исходный уровень до 24-го месяца
|
|
Изменения дозы добавки крахмала по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 24-го месяца
|
Исходный уровень до 24-го месяца
|
|
Уровень глюкозы в сыворотке и метаболические параметры (липидный профиль и мочевая кислота) с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень до 24-го месяца
|
Исходный уровень до 24-го месяца
|
|
Параметры BEAM-301 ПК (Cmax)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24-го месяца
|
Исходный уровень до 24-го месяца
|
|
Параметры BEAM-301 ПК (АУК)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24-го месяца
|
Исходный уровень до 24-го месяца
|
|
Параметры BEAM-301 ПК (период полураспада)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24-го месяца
|
Исходный уровень до 24-го месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
6 декабря 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 декабря 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 декабря 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 декабря 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 декабря 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
16 декабря 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 декабря 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
9 декабря 2025 г.
Последняя проверка
1 декабря 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- BTX-301-001
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .