Faza 1/2, badanie eksploracji dawki mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności BEAM-301 u pacjentów z chorobą spichrzania glikogenu typu Ia (GSDIa)
9 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Beam Therapeutics Inc.
Faza 1/2, badanie eksploracji dawki w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności BEAM-301 u pacjentów z homozygotyczną lub złożoną heterozygotyczną chorobą spichrzania glikogenu typu Ia (GSDIa) dla wariantu G6PC1 C.247C>T (p.R83C)
Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 1/2, z pojedynczą rosnącą dawką, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności BEAM-301 u dorosłych pacjentów z GSDIa homozygotycznym lub złożonym heterozygotycznym pod względem G6PC1 c.247C>T (p.R83C) i określenie optymalnej dawki biologicznej.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
36
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Medical Information
- Numer telefonu: 857-327-8641
- E-mail: clinicalinfo@beamtx.com
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Rekrutacyjny
- Clinical Study Site
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030
- Rekrutacyjny
- Clinical Study Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Rekrutacyjny
- Clinical Study Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Mężczyźni lub kobiety w wieku ≥18 lat w momencie wyrażenia zgody.
- Rozpoznanie GSDIa i homozygoty lub złożonej heterozygoty pod względem wariantu G6PC1 c.247C>T (p.R83C) (potwierdzone badaniami genetycznymi).
- Historia co najmniej 1 epizodu hipoglikemii <60 mg/dl w ciągu 2 lat przed podpisaniem ICF.
Kryteria wykluczenia:
- Biorca przeszczepu wątroby/na liście oczekujących na przeszczep wątroby lub marskość wątroby w wywiadzie.
- Obecność gruczolaka wątroby o wielkości > 5 cm na podstawie badania MRI wątroby lub USG wątroby wykonanego podczas badania przesiewowego lub w ciągu 6 miesięcy przed badaniem.
- Obecność gruczolaka wątroby >3 cm i ≤5 cm z udokumentowaną roczną szybkością wzrostu ≥0,5 cm na rok.
- Czy transaminaza asparaginianowa lub transaminaza alaninowa > górna granica normy (GGN).
- Całkowity poziom bilirubiny > GGN; jeśli udokumentowano zespół Gilberta, bilirubina całkowita >2 × GGN.
- Wcześniejsze leczenie jakąkolwiek terapią komórkową, genową lub wektorową wirusową. Hospitalizacja w celu leczenia hipoglikemii w ciągu 4 tygodni przed podpisaniem ICF.
- Czy pacjent ma poziom trójglicerydów >1000 mg/dl lub zapalenie trzustki w wywiadzie lub ostre zapalenie trzustki w ciągu ostatnich 5 lat o nieznanej i skorygowanej etiologii (np. cholecystektomia z powodu kamicy żółciowej).
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: BEAM-301
BEAM-301 składa się z informacyjnego kwasu rybonukleinowego (mRNA) i kwasu rybonukleinowego z pojedynczym przewodnikiem (gRNA) sformułowanych w postaci nanocząstek lipidowych (LNP) do podawania dożylnego (IV).
|
BEAM-301 został zaprojektowany do korygowania allelu c.247C>T G6PC1 poprzez podstawienie pary zasad A:T-na-G:C, co skutkuje przywróceniem aktywności katalitycznej G6Pase-α.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji BEAM-301 u pacjentów z GSDIa z wariantem G6PC1 c.247C>T (p.R83C) poprzez pomiar częstości występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), w tym poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i zmiany dawki ograniczenie toksyczności (DL
Ramy czasowe: Podawanie BEAM-301 do 24 miesiąca
|
Podawanie BEAM-301 do 24 miesiąca
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Wartość bezwzględna i zmiana w czasie od wartości początkowej do hipoglikemii lub dekompensacji metabolicznej podczas kontrolowanego testu na czczo
Ramy czasowe: Poziom wyjściowy do miesiąca 24
|
Poziom wyjściowy do miesiąca 24
|
|
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w dawce suplementacji skrobią
Ramy czasowe: Poziom wyjściowy do miesiąca 24
|
Poziom wyjściowy do miesiąca 24
|
|
Poziom glukozy w surowicy i parametry metaboliczne (profil lipidowy i kwas moczowy) w czasie
Ramy czasowe: Poziom wyjściowy do miesiąca 24
|
Poziom wyjściowy do miesiąca 24
|
|
Parametry BEAM-301 PK (Cmax)
Ramy czasowe: Poziom wyjściowy do miesiąca 24
|
Poziom wyjściowy do miesiąca 24
|
|
Parametry BEAM-301 PK (AUC)
Ramy czasowe: Poziom wyjściowy do miesiąca 24
|
Poziom wyjściowy do miesiąca 24
|
|
Parametry BEAM-301 PK (okres półtrwania)
Ramy czasowe: Poziom wyjściowy do miesiąca 24
|
Poziom wyjściowy do miesiąca 24
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
6 grudnia 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
30 grudnia 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 grudnia 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 grudnia 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
11 grudnia 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
16 grudnia 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
15 grudnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
9 grudnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- BTX-301-001
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .