Vaihe 1/2, annostutkimustutkimus BEAM-301:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on glykogeenin varastointisairaus tyyppi Ia (GSDIa)
tiistai 9. joulukuuta 2025 päivittänyt: Beam Therapeutics Inc.
Vaihe 1/2, annostutkimustutkimus BEAM-301:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on glykogeenin varastointisairaus, tyyppi Ia (GSDIa) homotsygoottinen tai heterotsygoottinen yhdiste, G6PC1 C.247C>T (p.R83C) -variantille
Tämä on vaiheen 1/2, monikeskus, avoin, yhden nousevan annoksen tutkimus, jossa arvioidaan BEAM-301:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa aikuispotilailla, joilla on homotsygoottinen GSDIa tai heterotsygoottinen yhdiste G6PC1 c.247C>T:lle. (p.R83C) variantti ja määrittää optimaalinen biologinen annos.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
36
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Medical Information
- Puhelinnumero: 857-327-8641
- Sähköposti: clinicalinfo@beamtx.com
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Rekrytointi
- Clinical Study Site
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Yhdysvallat, 06030
- Rekrytointi
- Clinical Study Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- Clinical Study Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Miesten tai naisten ikä on ≥ 18 vuotta suostumushetkellä.
- GSDIa:n ja homotsygoottisen tai heterotsygoottisen yhdisteen diagnoosi G6PC1 c.247C>T (p.R83C) -variantille (vahvistettu geneettisellä testauksella).
- Aiemmin vähintään yksi hypoglykemia < 60 mg/dl kahden vuoden aikana ennen ICF:n allekirjoittamista.
Poissulkemiskriteerit:
- Maksansiirron saaja / jonotuslistalla maksansiirtoon tai tiedossa maksakirroosi.
- Maksaadenooma, jonka koko on >5 cm, perustuu maksan MRI- tai maksan ultraäänitutkimukseen, joka tehtiin seulonnassa tai 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Maksaadenooma > 3 cm ja ≤ 5 cm ja dokumentoitu vuotuinen kasvunopeus ≥ 0,5 cm vuodessa.
- Sinulla on aspartaattitransaminaasi tai alaniinitransaminaasi > normaalin yläraja (ULN).
- Kokonaisbilirubiinitasot > ULN; jos dokumentoitu Gilbertin syndrooma, kokonaisbilirubiini >2 × ULN.
- Aikaisempi hoito millä tahansa solu-, geeni- tai virusvektoriperäisellä hoidolla Sairaalahoito hypoglykemian hoitoa varten 4 viikon sisällä ennen ICF:n allekirjoittamista.
- Sinulla on triglyseridit > 1000 mg/dl tai sinulla on ollut haimatulehdus tai akuutti haimatulehdus 5 vuoden sisällä, jolla ei ole tunnettua ja korjattua etiologiaa (esim. kolekystektomia sappikivihaimatulehduksen vuoksi).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: BEAM-301
BEAM-301 koostuu adeniiniemäseditorin lähettiribonukleiinihaposta (mRNA) ja yhden ohjauksen ribonukleiinihaposta (gRNA), joka on formuloitu lipidinanohiukkasiksi (LNP:t) suonensisäistä (IV) antamista varten.
|
BEAM-301 on suunniteltu korjaamaan G6PC1 c.247C>T-alleeli A:T-G:C-emäsparisubstituutiolla, mikä johtaa G6Pase-α:n katalyyttisen aktiivisuuden palautumiseen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Arvioida BEAM-301:n turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on GSDIa G6PC1 c.247C>T (p.R83C) -variantilla mittaamalla hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuutta, mukaan lukien vakavat haittatapahtumat (SAE) ja annos- rajoittava toksisuus (DL
Aikaikkuna: BEAM-301-hoito 24. kuukauteen asti
|
BEAM-301-hoito 24. kuukauteen asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Absoluuttinen ja muutos lähtötilanteesta ajassa hypoglykemiaan tai metaboliseen dekompensaatioon kontrolloidun paastohaasteen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne kuukauteen 24
|
Lähtötilanne kuukauteen 24
|
|
Tärkkelyslisäannoksen muutokset lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne kuukauteen 24
|
Lähtötilanne kuukauteen 24
|
|
Seerumin glukoositaso ja aineenvaihduntaparametrit (lipidiprofiili ja virtsahappo) ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne kuukauteen 24
|
Lähtötilanne kuukauteen 24
|
|
BEAM-301 PK -parametrit (Cmax)
Aikaikkuna: Lähtötilanne kuukauteen 24
|
Lähtötilanne kuukauteen 24
|
|
BEAM-301 PK -parametrit (AUC)
Aikaikkuna: Lähtötilanne kuukauteen 24
|
Lähtötilanne kuukauteen 24
|
|
BEAM-301 PK -parametrit (puoliintumisaika)
Aikaikkuna: Lähtötilanne kuukauteen 24
|
Lähtötilanne kuukauteen 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 6. joulukuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 30. joulukuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 30. joulukuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 6. joulukuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 11. joulukuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 16. joulukuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 15. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 9. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- BTX-301-001
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .