Eine Phase-1/2-Dosisexplorationsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von BEAM-301 bei Patienten mit Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia (GSDIa)
9. Dezember 2025 aktualisiert von: Beam Therapeutics Inc.
Eine Dosisexplorationsstudie der Phase 1/2 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von BEAM-301 bei Patienten mit Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia (GSDIa), die homozygot oder zusammengesetzt heterozygot für die Variante G6PC1 C.247C>T (p.R83C) sind
Hierbei handelt es sich um eine multizentrische, offene Phase-1/2-Studie mit aufsteigender Einzeldosis zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von BEAM-301 bei erwachsenen Patienten mit GSDIa, die homozygot oder heterozygot für G6PC1 c.247C>T sind (p.R83C)-Variante und zur Bestimmung der optimalen biologischen Dosis.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
36
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Medical Information
- Telefonnummer: 857-327-8641
- E-Mail: clinicalinfo@beamtx.com
Studienorte
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California
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Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
- Rekrutierung
- Clinical Study Site
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06030
- Rekrutierung
- Clinical Study Site
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Rekrutierung
- Clinical Study Site
-
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männer oder Frauen, die zum Zeitpunkt der Einwilligung ≥ 18 Jahre alt sind.
- Diagnose von GSDIa und homozygot oder zusammengesetzt heterozygot für die Variante G6PC1 c.247C>T (p.R83C) (bestätigt durch Gentests).
- Vorgeschichte von mindestens 1 Hypoglykämie-Episode <60 mg/dl innerhalb der 2 Jahre vor Unterzeichnung des ICF.
Ausschlusskriterien:
- Empfänger einer Lebertransplantation/auf der Warteliste für eine Lebertransplantation oder bekannte Leberzirrhose in der Vorgeschichte.
- Vorliegen eines Leberadenoms mit einer Größe von >5 cm, basierend auf Leber-MRT oder Leberultraschall, durchgeführt beim Screening oder innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening.
- Vorliegen eines Leberadenoms >3 cm und ≤5 cm mit einer dokumentierten jährlichen Wachstumsrate von ≥0,5 cm pro Jahr.
- Aspartattransaminase oder Alanintransaminase > Obergrenze des Normalwerts (ULN) haben.
- Gesamtbilirubinspiegel > ULN; wenn dokumentiertes Gilbert-Syndrom, Gesamtbilirubin >2 × ULN.
- Vorherige Behandlung mit einer von Zellen, Genen oder viralen Vektoren abgeleiteten Therapie. Krankenhausaufenthalt zur Behandlung von Hypoglykämie innerhalb von 4 Wochen vor Unterzeichnung des ICF.
- Sie haben Triglyceride > 1000 mg/dL oder eine Vorgeschichte von Pankreatitis oder eine Vorgeschichte von akuter Pankreatitis innerhalb von 5 Jahren, die keine bekannte und korrigierte Ätiologie hat (z. B. Cholezystektomie bei Gallenstein-Pankreatitis).
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: BEAM-301
BEAM-301 besteht aus Adenin-Base-Editor-Messenger-Ribonukleinsäure (mRNA) und Single-Guide-Ribonukleinsäure (gRNA), formuliert in Lipid-Nanopartikeln (LNPs) zur intravenösen (IV) Verabreichung.
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BEAM-301 wurde entwickelt, um das G6PC1 c.247C>T-Allel über einen A:T-zu-G:C-Basenpaaraustausch zu korrigieren, was zur Wiederherstellung der katalytischen G6Pase-α-Aktivität führt.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von BEAM-301 bei Patienten mit GSDIa mit einer G6PC1 c.247C>T (p.R83C)-Variante durch Messung der Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) und Dosis- begrenzende Toxizitäten (DL
Zeitfenster: Verabreichung von BEAM-301 bis zum 24. Monat
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Verabreichung von BEAM-301 bis zum 24. Monat
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Absolut und zeitliche Veränderung vom Ausgangswert bis hin zu Hypoglykämie oder metabolischer Dekompensation während einer kontrollierten Fasten-Challenge
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 24
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Ausgangswert bis Monat 24
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Änderungen der Stärkeergänzungsdosis gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 24
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Ausgangswert bis Monat 24
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Serumglukosespiegel und Stoffwechselparameter (Lipidprofil und Harnsäure) im Zeitverlauf
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 24
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Ausgangswert bis Monat 24
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BEAM-301 PK-Parameter (Cmax)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 24
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Ausgangswert bis Monat 24
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BEAM-301 PK-Parameter (AUC)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 24
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Ausgangswert bis Monat 24
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BEAM-301 PK-Parameter (Halbwertszeit)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 24
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Ausgangswert bis Monat 24
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
6. Dezember 2024
Primärer Abschluss (Geschätzt)
30. Dezember 2027
Studienabschluss (Geschätzt)
30. Dezember 2027
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
6. Dezember 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
11. Dezember 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
16. Dezember 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
15. Dezember 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
9. Dezember 2025
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- BTX-301-001
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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