FVIII製品で以前に治療を受けた血友病Aの中国人参加者における組換え単鎖第VIII因子（rVIII-SingleChain）
2026年4月22日 更新者：CSL Behring
中国人の血友病A患者（PTP）を対象とした組換え単鎖第VIII因子（rVIII-SingleChain）の非盲検、多施設共同薬物動態、有効性、安全性の第3相試験
RVIII-SingleChain の利用可能な世界規模の臨床データを中国人と結びつけるために、中国でのこの研究の目的は、rVIII-SingleChain の初回および反復投与後の薬物動態 (PK) を調査し、2 回の投与中の有効性と安全性を評価することです。重度の血友病A（FVIII活性が[<]1%未満）の中国人男性PTPに対するrVIII-SingleChainによる週3回の予防治療。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
60
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Anhui
-
Hefei、Anhui、中国、230000
- The Second Hospital of Anhui Medical University
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing、Beijing Municipality、中国、100045
- Beijing Children's Hospital
-
-
Chongqing Municipality
-
Chongqing、Chongqing Municipality、中国、400014
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
-
-
Fujian
-
Fuzhou、Fujian、中国、350001
- Fujian Medical University Union Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou、Guangdong、中国、510623
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
-
Guangzhou、Guangdong、中国、515399
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
-
-
Guangxi
-
Liuchow、Guangxi、中国、545006
- Liuzhou People's Hospital
-
-
Hebei
-
Tangshan、Hebei、中国、63000
- North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
-
Tianjin、Hebei、中国、300020
- Hospital of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
Henan
-
Zhengzhou、Henan、中国、450053
- Henan Children's Hospital Zhengzhou Children's Hospital
-
-
Hunan
-
Changsha、Hunan、中国、410021
- Hunan Provincial Children's Hospital
-
-
Jiangsu
-
Nanjing、Jiangsu、中国、210008
- Nanjing Children's Hospital
-
Xuzhou、Jiangsu、中国、221006
- Xuzhou Children's Hospital
-
-
Jiangxi
-
Nanchang、Jiangxi、中国、212028
- Jiangxi Provincial People's Hospital
-
-
Qinghai
-
Xining、Qinghai、中国、81000
- Quinghai Provincial People's Hospital
-
-
Shandong
-
Jinan、Shandong、中国、250013
- Jinan Central Hospital
-
Qingdao、Shandong、中国、266071
- Qingdao Women and Children's Hospital
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai、Shanghai Municipality、中国、200020
- Shanghai Jiaotong University School of Medicine, Ruijin Hospital
-
-
Yunan
-
Kunming、Yunan、中国、650011
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou、Zhejiang、中国、310005
- The Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 中国人男性参加者は65歳以下。
- 重度の血友病A（FVIII活性<1%）の参加者。
- 150以上のED（6歳以上）または50以上のED（6歳未満）に対してFVIII製品の投与を受けた参加者。
除外基準:
- FVIII製品またはハムスタータンパク質に対する既知の過敏症（アレルギー反応またはアナフィラキシー）。
- 先天性FVIII欠損症以外の既知の先天性または後天性凝固障害。
- 現在、免疫グロブリンなどの免疫調節剤の静脈内（IV）投与または慢性的な全身性コルチコステロイド治療を受けている。
- rVIII-SingleChainの投与前30日以内に寒冷沈降物、全血、または血漿を受け取っている。
- -凝固を含む血友病に影響を与える伝統的または漢方薬の1日目前の28日以内の使用、および/または研究参加者の研究への参加が終了するまで研究中にこれらを控えることを拒否する。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：rVIII-シングルチェーン
参加者は、rVIII-SingleChainを静脈内（IV）点滴として最低50日間（ED）投与されます。
|
静脈注射用溶液用凍結乾燥粉末
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
RVIII-SingleChain の増分リカバリ (IR)
時間枠：1 日目の rVIII-SingleChain 投与前および投与終了 30 分後
|
1 日目の rVIII-SingleChain 投与前および投与終了 30 分後
|
|
|
RVIII-SingleChain の最大濃度 (Cmax)
時間枠：1 日目の rVIII-SingleChain 投与前、投与後最大 72 時間 (参加者 12 歳以上) および投与後 48 時間 (12 歳未満)
|
1 日目の rVIII-SingleChain 投与前、投与後最大 72 時間 (参加者 12 歳以上) および投与後 48 時間 (12 歳未満)
|
|
|
RVIII-SingleChain の時間ゼロから最後の測定可能な濃度 (AUC0-last) までの血漿濃度時間曲線の下の領域
時間枠：1 日目の rVIII-SingleChain 投与前、投与後最大 72 時間 (参加者 12 歳以上) および投与後 48 時間 (12 歳未満)
|
1 日目の rVIII-SingleChain 投与前、投与後最大 72 時間 (参加者 12 歳以上) および投与後 48 時間 (12 歳未満)
|
|
|
RVIII-SingleChain の時間ゼロから無限大までの血漿濃度時間曲線の下の面積 (AUC0-inf)
時間枠：1 日目の rVIII-SingleChain 投与前、投与後最大 72 時間 (参加者 12 歳以上) および投与後 48 時間 (12 歳未満)
|
1 日目の rVIII-SingleChain 投与前、投与後最大 72 時間 (参加者 12 歳以上) および投与後 48 時間 (12 歳未満)
|
|
|
RVIII-SingleChain の半減期 (t1/2)
時間枠：1 日目の rVIII-SingleChain 投与前、投与後最大 72 時間 (参加者 12 歳以上) および投与後 48 時間 (12 歳未満)
|
1 日目の rVIII-SingleChain 投与前、投与後最大 72 時間 (参加者 12 歳以上) および投与後 48 時間 (12 歳未満)
|
|
|
RVIII-SingleChain のクリアランス (Cl)
時間枠：1 日目の rVIII-SingleChain 投与前、投与後最大 72 時間 (参加者 12 歳以上) および投与後 48 時間 (12 歳未満)
|
1 日目の rVIII-SingleChain 投与前、投与後最大 72 時間 (参加者 12 歳以上) および投与後 48 時間 (12 歳未満)
|
|
|
年間自然出血率 (AsBR)
時間枠：RVIII-SingleChain 投与後最大 29 週間
|
治療された出血エピソードに対する AsBR
|
RVIII-SingleChain 投与後最大 29 週間
|
|
FVIII阻害剤を開発した参加者の数
時間枠：ルーチンの rVIII-SingleChain 予防投与中、rVIII-SingleChain 投与後最大 29 週間。
|
ルーチンの rVIII-SingleChain 予防投与中、rVIII-SingleChain 投与後最大 29 週間。
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
RVIII-SingleChain の最大濃度 (Tmax) に達するまでの時間
時間枠：1 日目の rVIII-SingleChain 投与前、投与後最大 72 時間 (参加者 12 歳以上) および投与後 48 時間 (12 歳未満)
|
1 日目の rVIII-SingleChain 投与前、投与後最大 72 時間 (参加者 12 歳以上) および投与後 48 時間 (12 歳未満)
|
|
|
RVIII-SingleChain の最終濃度 (Clast)
時間枠：1 日目の rVIII-SingleChain 投与前、投与後最大 72 時間 (参加者 12 歳以上) および投与後 48 時間 (12 歳未満)
|
最後に観察された定量可能な血漿濃度
|
1 日目の rVIII-SingleChain 投与前、投与後最大 72 時間 (参加者 12 歳以上) および投与後 48 時間 (12 歳未満)
|
|
RVIII-SingleChain の IR (12 歳以上の参加者) (反復薬物動態 [PK])
時間枠：28 週目の rVIII-SingleChain 注入前および注入終了後最大 72 時間後
|
28 週目の rVIII-SingleChain 注入前および注入終了後最大 72 時間後
|
|
|
RVIII-SingleChain の Cmax (12 歳以上の参加者) (反復 PK)
時間枠：28 週目の rVIII-SingleChain 注入前および注入終了後最大 72 時間後
|
28 週目の rVIII-SingleChain 注入前および注入終了後最大 72 時間後
|
|
|
RVIII-SingleChain の AUC0-last (リピート PK)
時間枠：28 週目の rVIII-SingleChain 注入前および注入終了後最大 72 時間後
|
28 週目の rVIII-SingleChain 注入前および注入終了後最大 72 時間後
|
|
|
RVIII-SingleChain の AUC0-inf (リピート PK)
時間枠：28 週目の rVIII-SingleChain 注入前および注入終了後最大 72 時間後
|
28 週目の rVIII-SingleChain 注入前および注入終了後最大 72 時間後
|
|
|
rVIII-SingleChain の t1/2 (参加者 ≥ 12 歳) (PK を繰り返す)
時間枠：28 週目の rVIII-SingleChain 注入前および注入終了後最大 72 時間後
|
28 週目の rVIII-SingleChain 注入前および注入終了後最大 72 時間後
|
|
|
RVIII-SingleChain の Cl (参加者 12 歳以上) (PK を繰り返す)
時間枠：28 週目の rVIII-SingleChain 注入前および注入終了後最大 72 時間後
|
28 週目の rVIII-SingleChain 注入前および注入終了後最大 72 時間後
|
|
|
年間出血率 (ABR)
時間枠：RVIII-SingleChain 投与後最大 29 週間
|
治療済み、未治療、および治療済みと未治療の両方の出血エピソード（自然発生、外傷性、原因不明）の合計 ABR
|
RVIII-SingleChain 投与後最大 29 週間
|
|
大出血および非大出血エピソードに対する止血効果
時間枠：RVIII-SingleChain 投与後最大 29 週間
|
研究者は、止血効果の 4 段階評価スケール「優れた、良好、中程度、または効果なし」に基づいて、大出血エピソードおよび非大出血エピソードに対する rVIII-SingleChain 治療の有効性を評価します。
|
RVIII-SingleChain 投与後最大 29 週間
|
|
RVIII-SingleChain の消費 - 注入回数 (用量)
時間枠：RVIII-SingleChain 投与後最大 29 週間
|
RVIII-SingleChain 投与後最大 29 週間
|
|
|
RVIII-SingleChain の消費量 - 参加者あたり 1 か月あたりの IU/kg
時間枠：RVIII-SingleChain 投与後最大 29 週間
|
毎週のレジメン、オンデマンド治療、および合計治療における、1 か月あたりの参加者あたりの rVIII-SingleChain 消費量 (IU/kg)。
|
RVIII-SingleChain 投与後最大 29 週間
|
|
RVIII-SingleChain の消費量 - 参加者あたり年間 IU/kg
時間枠：RVIII-SingleChain 投与後最大 29 週間
|
毎週のレジメン、オンデマンド治療、および合計治療における、参加者あたりの年間の rVIII-SingleChain 消費量 (IU/kg)。
|
RVIII-SingleChain 投与後最大 29 週間
|
|
止血を達成するために rVIII-SingleChain を必要とする出血エピソードの数
時間枠：RVIII-SingleChain 投与後最大 29 週間
|
止血を達成するために rVIII-SingleChain の 1 回、<= 2、または > 2 回の注入 (用量) を必要とする出血エピソードの数
|
RVIII-SingleChain 投与後最大 29 週間
|
|
止血を達成するために rVIII-SingleChain を必要とする出血エピソードの割合
時間枠：RVIII-SingleChain 投与後最大 29 週間
|
止血を達成するために rVIII-SingleChain の 1 回、<= 2、または > 2 回の注入 (用量) を必要とする出血エピソードの割合
|
RVIII-SingleChain 投与後最大 29 週間
|
|
RVIII-SingleChain に対する非阻害抗体を開発した参加者の数
時間枠：RVIII-SingleChain 投与前および投与後 29 週間まで
|
RVIII-SingleChain 投与前および投与後 29 週間まで
|
|
|
チャイニーズハムスター卵巣宿主細胞タンパク質に対する抗体を発現した参加者の数
時間枠：RVIII-SingleChain 投与前および投与後 29 週間まで
|
RVIII-SingleChain 投与前および投与後 29 週間まで
|
|
|
治療中に発生した有害事象（TEAE）（関連するTEAEを含む）および重篤な有害事象（SAE）を患った参加者の数
時間枠：RVIII-SingleChain 投与後最大 33 週間
|
RVIII-SingleChain 投与後最大 33 週間
|
|
|
TEAE（関連するTEAEを含む）および重篤な有害事象（SAE）を患っている参加者の割合
時間枠：RVIII-SingleChain 投与後最大 33 週間
|
RVIII-SingleChain 投与後最大 33 週間
|
|
|
TEAE（イベント）の数
時間枠：RVIII-SingleChain 投与後最大 33 週間
|
RVIII-SingleChain 投与後最大 33 週間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Study Director、CSL Behring
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年1月9日
一次修了 (推定)
2026年10月26日
研究の完了 (推定)
2026年10月26日
試験登録日
最初に提出
2024年12月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年12月12日
最初の投稿 (実際)
2024年12月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月22日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CSL627_3003
- 2023-001026-34 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
CSL は、個別の患者データ (IPD) を外部の正規の資格のある科学研究者および医学研究者と共有するリクエストをケースバイケースで検討します。
IPD の自発的データ共有リクエストを提出するためのプロセスと要件については、CSL（clinicaltrials@cslbehring.com）までお問い合わせください。
IPD 共有時間枠
IPD の申請は通常、主要な規制当局 (FDA、EMA など) による審査が完了し、一次出版物が入手可能になった時点で検討されます。
IPD 共有アクセス基準
提案された研究は、これまで答えのなかった重要な医学的または科学的疑問の答えを探求するものでなければなりません。
適用される国固有のプライバシーおよびその他の法律および規制が考慮され、IPD の共有が妨げられる場合があります。
リクエストが承認され、研究者が適切なデータ共有契約を締結した場合、適切に匿名化されたIPDが利用可能になります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。