Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rekombinowany jednołańcuchowy czynnik VIII (rVIII-SingleChain) u chińskich uczestników chorych na hemofilię A, wcześniej leczonych produktami FVIII

22 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: CSL Behring

Faza 3, otwarte, wieloośrodkowe badanie farmakokinetyki, skuteczności i bezpieczeństwa rekombinowanego jednołańcuchowego czynnika VIII (rVIII-SingleChain) u chińskich pacjentów wcześniej leczonych (PTP) z hemofilią A

Aby porównać dostępne globalne dane kliniczne dotyczące rVIII-SingleChain z populacją chińską, celem tego badania w Chinach jest zbadanie farmakokinetyki (PK) rVIII-SingleChain po dawce początkowej i wielokrotnej oraz ocena skuteczności i bezpieczeństwa podczas 2 do 3 razy w tygodniu leczenia profilaktycznego rVIII-SingleChain u chińskich mężczyzn PTP z ciężką hemofilią A (aktywność FVIII mniejsza niż [<] 1%).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Chiny, 230000
        • The Second Hospital of Anhui Medical University
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Chiny, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Chiny, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510623
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 515399
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Guangxi
      • Liuchow, Guangxi, Chiny, 545006
        • Liuzhou People's Hospital
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Chiny, 63000
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
      • Tianjin, Hebei, Chiny, 300020
        • Hospital of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Chiny, 450053
        • Henan Children's Hospital Zhengzhou Children's Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chiny, 410021
        • Hunan Provincial Children's Hospital
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Chiny, 210008
        • Nanjing Children's Hospital
      • Xuzhou, Jiangsu, Chiny, 221006
        • Xuzhou Children's Hospital
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Chiny, 212028
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Qinghai
      • Xining, Qinghai, Chiny, 81000
        • Quinghai Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Chiny, 250013
        • Jinan Central Hospital
      • Qingdao, Shandong, Chiny, 266071
        • Qingdao Women and Children's Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny, 200020
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine, Ruijin Hospital
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, Chiny, 650011
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chiny, 310005
        • The Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Uczestnicy z Chin w wieku <= 65 lat.
  • Uczestnicy z ciężką hemofilią A (aktywność FVIII < 1%).
  • Uczestnicy, którzy otrzymali produkty FVIII przez >= 150 ED (>= 6 lat) lub >= 50 ED (< 6 lat).

Kryteria wykluczenia:

  • Znana nadwrażliwość (reakcja alergiczna lub anafilaksja) na którykolwiek produkt FVIII lub białko chomika.
  • Znane wrodzone lub nabyte zaburzenia krzepnięcia inne niż wrodzony niedobór czynnika VIII.
  • Obecnie otrzymuje dożylne (IV) środki immunomodulujące, takie jak immunoglobuliny lub przewlekłe leczenie kortykosteroidami ogólnoustrojowymi.
  • Otrzymanie krioprecypitatu, krwi pełnej lub osocza w ciągu 30 dni przed podaniem rVIII-SingleChain.
  • Stosowanie tradycyjnych lub ziołowych leków chińskich mających wpływ na hemofilię, w tym krzepnięcie, w ciągu 28 dni przed Dniem 1 i/lub odmowa powstrzymania się od ich stosowania w trakcie badania aż do zakończenia udziału uczestnika w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: rVIII-SingleChain
Uczestnicy otrzymają rVIII-SingleChain w postaci infuzji dożylnej (IV) przez co najmniej 50 dni ekspozycji (ED).
Biologiczny: Rekombinowany jednołańcuchowy czynnik VIII (rVIII-SingleChain)
Liofilizowany proszek do sporządzania roztworu do wstrzykiwań dożylnych
Inne nazwy:
  • CSL627

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odzyskiwanie przyrostowe (IR) rVIII-SingleChain
Ramy czasowe: Przed i 30 minut po zakończeniu podawania rVIII-SingleChain w dniu 1
Przed i 30 minut po zakończeniu podawania rVIII-SingleChain w dniu 1
Maksymalne stężenie (Cmax) rVIII-SingleChain
Ramy czasowe: Przed i do 72 godzin (uczestnicy w wieku ≥ 12 lat) i 48 godzin (uczestnicy < 12 lat) po podaniu rVIII-SingleChain w dniu 1
Przed i do 72 godzin (uczestnicy w wieku ≥ 12 lat) i 48 godzin (uczestnicy < 12 lat) po podaniu rVIII-SingleChain w dniu 1
Powierzchnia pod krzywą czasową stężenia w osoczu od czasu zerowego do ostatniego mierzalnego stężenia (AUC0-last) rVIII-SingleChain
Ramy czasowe: Przed i do 72 godzin (uczestnicy w wieku ≥ 12 lat) i 48 godzin (uczestnicy < 12 lat) po podaniu rVIII-SingleChain w dniu 1
Przed i do 72 godzin (uczestnicy w wieku ≥ 12 lat) i 48 godzin (uczestnicy < 12 lat) po podaniu rVIII-SingleChain w dniu 1
Powierzchnia pod krzywą czasową stężenia w osoczu od czasu zero do nieskończoności (AUC0-inf) rVIII-SingleChain
Ramy czasowe: Przed i do 72 godzin (uczestnicy w wieku ≥ 12 lat) i 48 godzin (uczestnicy < 12 lat) po podaniu rVIII-SingleChain w dniu 1
Przed i do 72 godzin (uczestnicy w wieku ≥ 12 lat) i 48 godzin (uczestnicy < 12 lat) po podaniu rVIII-SingleChain w dniu 1
Okres półtrwania (t1/2) rVIII-SingleChain
Ramy czasowe: Przed i do 72 godzin (uczestnicy w wieku ≥ 12 lat) i 48 godzin (uczestnicy < 12 lat) po podaniu rVIII-SingleChain w dniu 1
Przed i do 72 godzin (uczestnicy w wieku ≥ 12 lat) i 48 godzin (uczestnicy < 12 lat) po podaniu rVIII-SingleChain w dniu 1
Klirens (Cl) rVIII-SingleChain
Ramy czasowe: Przed i do 72 godzin (uczestnicy w wieku ≥ 12 lat) i 48 godzin (uczestnicy < 12 lat) po podaniu rVIII-SingleChain w dniu 1
Przed i do 72 godzin (uczestnicy w wieku ≥ 12 lat) i 48 godzin (uczestnicy < 12 lat) po podaniu rVIII-SingleChain w dniu 1
Roczny współczynnik krwawień spontanicznych (AsBR)
Ramy czasowe: Do 29 tygodni po podaniu rVIII-SingleChain
AsBR w przypadku leczonych epizodów krwawień
Do 29 tygodni po podaniu rVIII-SingleChain
Liczba uczestników, u których opracowano inhibitory FVIII
Ramy czasowe: Podczas rutynowego dawkowania profilaktycznego rVIII-SingleChain, do 29 tygodni po podaniu rVIII-SingleChain.
Podczas rutynowego dawkowania profilaktycznego rVIII-SingleChain, do 29 tygodni po podaniu rVIII-SingleChain.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas osiągnięcia maksymalnego stężenia (Tmax) rVIII-SingleChain
Ramy czasowe: Przed i do 72 godzin (uczestnicy w wieku ≥ 12 lat) i 48 godzin (uczestnicy < 12 lat) po podaniu rVIII-SingleChain w dniu 1
Przed i do 72 godzin (uczestnicy w wieku ≥ 12 lat) i 48 godzin (uczestnicy < 12 lat) po podaniu rVIII-SingleChain w dniu 1
Ostatnie stężenie (klast) rVIII-SingleChain
Ramy czasowe: Przed i do 72 godzin (uczestnicy w wieku ≥ 12 lat) i 48 godzin (uczestnicy < 12 lat) po podaniu rVIII-SingleChain w dniu 1
Ostatnio zaobserwowane mierzalne stężenie w osoczu
Przed i do 72 godzin (uczestnicy w wieku ≥ 12 lat) i 48 godzin (uczestnicy < 12 lat) po podaniu rVIII-SingleChain w dniu 1
IR (uczestnicy w wieku ≥ 12 lat) rVIII-SingleChain (powtórna farmakokinetyka [PK])
Ramy czasowe: Przed i do 72 godzin po zakończeniu wlewu rVIII-SingleChain w 28. tygodniu
Przed i do 72 godzin po zakończeniu wlewu rVIII-SingleChain w 28. tygodniu
Cmax (uczestnicy w wieku ≥ 12 lat) rVIII-SingleChain (powtórz PK)
Ramy czasowe: Przed i do 72 godzin po zakończeniu wlewu rVIII-SingleChain w 28. tygodniu
Przed i do 72 godzin po zakończeniu wlewu rVIII-SingleChain w 28. tygodniu
AUC0-ostatni z rVIII-SingleChain (powtórz PK)
Ramy czasowe: Przed i do 72 godzin po zakończeniu wlewu rVIII-SingleChain w 28. tygodniu
Przed i do 72 godzin po zakończeniu wlewu rVIII-SingleChain w 28. tygodniu
AUC0-inf rVIII-SingleChain (powtórz PK)
Ramy czasowe: Przed i do 72 godzin po zakończeniu wlewu rVIII-SingleChain w 28. tygodniu
Przed i do 72 godzin po zakończeniu wlewu rVIII-SingleChain w 28. tygodniu
t1/2 rVIII-SingleChain (uczestnicy w wieku ≥ 12 lat) (Powtórz PK)
Ramy czasowe: Przed i do 72 godzin po zakończeniu wlewu rVIII-SingleChain w 28. tygodniu
Przed i do 72 godzin po zakończeniu wlewu rVIII-SingleChain w 28. tygodniu
Cl rVIII-SingleChain (uczestnicy ≥ 12 lat) (Powtórz PK)
Ramy czasowe: Przed i do 72 godzin po zakończeniu wlewu rVIII-SingleChain w 28. tygodniu
Przed i do 72 godzin po zakończeniu wlewu rVIII-SingleChain w 28. tygodniu
Roczny współczynnik krwawień (ABR)
Ramy czasowe: Do 29 tygodni po podaniu rVIII-SingleChain
Całkowity ABR dla leczonych, nieleczonych oraz leczonych i nieleczonych epizodów krwawień (spontaniczne, urazowe i o nieznanej przyczynie)
Do 29 tygodni po podaniu rVIII-SingleChain
Skuteczność hemostatyczna w przypadku dużych i mniejszych epizodów krwawień
Ramy czasowe: Do 29 tygodni po podaniu rVIII-SingleChain
Badacz oceni skuteczność leczenia rVIII-SingleChain w przypadku poważnych i innych niż poważne epizodów krwawień w oparciu o czteropunktową skalę oceny skuteczności hemostatycznej: „skuteczność doskonała, dobra, umiarkowana lub brak skuteczności”.
Do 29 tygodni po podaniu rVIII-SingleChain
Zużycie rVIII-SingleChain - liczba infuzji (dawek)
Ramy czasowe: Do 29 tygodni po podaniu rVIII-SingleChain
Do 29 tygodni po podaniu rVIII-SingleChain
Spożycie rVIII-SingleChain - IU/kg na uczestnika miesięcznie
Ramy czasowe: Do 29 tygodni po podaniu rVIII-SingleChain
rVIII-SingleChain spożycie (j.m./kg) na uczestnika miesięcznie, w przypadku schematu tygodniowego, leczenia na żądanie i leczenia całkowitego.
Do 29 tygodni po podaniu rVIII-SingleChain
Zużycie rVIII-SingleChain - IU/kg na uczestnika rocznie
Ramy czasowe: Do 29 tygodni po podaniu rVIII-SingleChain
rVIII-SingleChain spożycie (j.m./kg) na uczestnika rocznie, w przypadku schematu tygodniowego, leczenia na żądanie i leczenia całkowitego.
Do 29 tygodni po podaniu rVIII-SingleChain
Liczba epizodów krwawienia wymagających rVIII-SingleChain do osiągnięcia hemostazy
Ramy czasowe: Do 29 tygodni po podaniu rVIII-SingleChain
Liczba epizodów krwawień wymagających 1, <= 2 lub > 2 infuzji (dawek) rVIII-SingleChain w celu uzyskania hemostazy
Do 29 tygodni po podaniu rVIII-SingleChain
Odsetek epizodów krwawień wymagających rVIII-SingleChain do osiągnięcia hemostazy
Ramy czasowe: Do 29 tygodni po podaniu rVIII-SingleChain
Odsetek epizodów krwawień wymagających 1, <= 2 lub > 2 infuzji (dawek) rVIII-SingleChain w celu uzyskania hemostazy
Do 29 tygodni po podaniu rVIII-SingleChain
Liczba uczestników, u których wytworzyły się niehamujące przeciwciała przeciwko rVIII-SingleChain
Ramy czasowe: Przed i do 29 tygodni po podaniu rVIII-SingleChain
Przed i do 29 tygodni po podaniu rVIII-SingleChain
Liczba uczestników, u których wytworzyły się przeciwciała przeciwko białku komórek gospodarza jajnika chomika chińskiego
Ramy czasowe: Przed i do 29 tygodni po podaniu rVIII-SingleChain
Przed i do 29 tygodni po podaniu rVIII-SingleChain
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE), w tym powiązane TEAE i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Do 33 tygodni po podaniu rVIII-SingleChain
Do 33 tygodni po podaniu rVIII-SingleChain
Odsetek uczestników z TEAE, w tym powiązanymi TEAE i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Do 33 tygodni po podaniu rVIII-SingleChain
Do 33 tygodni po podaniu rVIII-SingleChain
Liczba TEAE (zdarzeń)
Ramy czasowe: Do 33 tygodni po podaniu rVIII-SingleChain
Do 33 tygodni po podaniu rVIII-SingleChain

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CSL Behring

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, CSL Behring

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 stycznia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

26 października 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

26 października 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 grudnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 grudnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 grudnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CSL627_3003
  • 2023-001026-34 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma CSL będzie rozpatrywać indywidualnie dla każdego przypadku wnioski o udostępnienie indywidualnych danych pacjenta (IPD) zewnętrznym, działającym w dobrej wierze, wykwalifikowanym badaczom naukowym i medycznym. Aby uzyskać informacje na temat procesu i wymogów dotyczących składania dobrowolnego wniosku o udostępnienie danych w przypadku IPD, prosimy o kontakt z firmą CSL pod adresem Clinicaltrials@cslbehring.com.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wnioski o IPD będą na ogół rozpatrywane po zakończeniu przeglądu przez główne organy regulacyjne (tj. FDA, EMA) i udostępnieniu podstawowej publikacji.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Proponowane badania powinny mieć na celu odpowiedź na ważne pytanie medyczne lub naukowe, na które wcześniej nie udzielono odpowiedzi.

Uwzględnione zostaną obowiązujące w danym kraju przepisy dotyczące prywatności oraz inne przepisy i regulacje, które mogą uniemożliwić udostępnianie IPD.

Jeżeli wniosek zostanie zatwierdzony, a badacz zawarł odpowiednią umowę dotyczącą udostępniania danych, udostępniona zostanie IPD, która została odpowiednio zanonimizowana.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj