Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Rekombinant enkeltkædet faktor VIII (rVIII-enkeltkæde) hos kinesiske deltagere med hæmofili A tidligere behandlet med FVIII-produkter

22. april 2026 opdateret af: CSL Behring

Et fase 3, åbent, multicenter, farmakokinetik, effektivitet og sikkerhedsundersøgelse af en rekombinant enkeltkædet faktor VIII (rVIII-enkeltkæde) hos tidligere behandlede kinesiske patienter (PTP'er) med hæmofili A

For at bygge bro mellem de tilgængelige globale kliniske data for rVIII-SingleChain med den kinesiske befolkning er formålet med denne undersøgelse i Kina at undersøge farmakokinetikken (PK) af rVIII-SingleChain efter en indledende og gentagen dosis og at vurdere effektivitet og sikkerhed i løbet af 2. til 3 gange ugentlig profylaksebehandling med rVIII-SingleChain hos mandlige kinesiske PTP'er med svær hæmofili A (FVIII-aktivitet mindre end [<] 1%).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina, 230000
        • The Second Hospital of Anhui Medical University
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Kina, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kina, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 515399
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Guangxi
      • Liuchow, Guangxi, Kina, 545006
        • Liuzhou People's Hospital
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Kina, 63000
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
      • Tianjin, Hebei, Kina, 300020
        • Hospital of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450053
        • Henan Children's Hospital Zhengzhou Children's Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410021
        • Hunan Provincial Children's Hospital
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210008
        • Nanjing Children's Hospital
      • Xuzhou, Jiangsu, Kina, 221006
        • Xuzhou Children's Hospital
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina, 212028
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Qinghai
      • Xining, Qinghai, Kina, 81000
        • Quinghai Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina, 250013
        • Jinan Central Hospital
      • Qingdao, Shandong, Kina, 266071
        • Qingdao Women and Children's Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200020
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine, Ruijin Hospital
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, Kina, 650011
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310005
        • The Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige kinesiske deltagere <= 65 år.
  • Deltagere med svær hæmofili A (FVIII-aktivitet < 1%).
  • Deltagere, der har modtaget FVIII-produkter for >= 150 ED'er (>= 6 år) eller >= 50 ED'er (< 6 år).

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt overfølsomhed (allergisk reaktion eller anafylaksi) over for ethvert FVIII-produkt eller hamsterprotein.
  • Kendt medfødt eller erhvervet koagulationsforstyrrelse ud over medfødt FVIII-mangel.
  • Modtager i øjeblikket intravenøse (IV) immunmodulerende midler såsom immunoglobulin eller kronisk systemisk kortikosteroidbehandling.
  • Modtagelse af kryopræcipitat, fuldblod eller plasma inden for 30 dage før administration af rVIII-SingleChain.
  • Brug af traditionel eller kinesisk urtemedicin(er) med indvirkning på hæmofili, herunder koagulation, inden for 28 dage før dag 1 og/eller afvisning af at afholde sig fra disse under undersøgelsen indtil afslutningen af ​​deltagerens deltagelse i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: rVIII-Enkeltkæde
Deltagerne vil modtage rVIII-SingleChain som en intravenøs (IV) infusion i mindst 50 eksponeringsdage (ED'er).
Biologisk: Rekombinant enkeltkædet faktor VIII (rVIII-enkeltkæde)
Lyofiliseret pulver til opløsning til intravenøs injektion
Andre navne:
  • CSL627

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Incremental Recovery (IR) af rVIII-SingleChain
Tidsramme: Før og 30 minutter efter afslutningen af ​​rVIII-SingleChain administration på dag 1
Før og 30 minutter efter afslutningen af ​​rVIII-SingleChain administration på dag 1
Maksimal koncentration (Cmax) af rVIII-SingleChain
Tidsramme: Før og op til 72 timer (deltagere ≥ 12 år) og 48 timer (deltagere < 12 år) efter rVIII-SingleChain administration på dag 1
Før og op til 72 timer (deltagere ≥ 12 år) og 48 timer (deltagere < 12 år) efter rVIII-SingleChain administration på dag 1
Areal under plasmakoncentrationstidskurven fra tid nul til den sidste målbare koncentration (AUC0-sidst) af rVIII-SingleChain
Tidsramme: Før og op til 72 timer (deltagere ≥ 12 år) og 48 timer (deltagere < 12 år) efter rVIII-SingleChain administration på dag 1
Før og op til 72 timer (deltagere ≥ 12 år) og 48 timer (deltagere < 12 år) efter rVIII-SingleChain administration på dag 1
Område under plasmakoncentrationstidskurven fra tid nul til uendelig (AUC0-inf) af rVIII-SingleChain
Tidsramme: Før og op til 72 timer (deltagere ≥ 12 år) og 48 timer (deltagere < 12 år) efter rVIII-SingleChain administration på dag 1
Før og op til 72 timer (deltagere ≥ 12 år) og 48 timer (deltagere < 12 år) efter rVIII-SingleChain administration på dag 1
Halveringstid (t1/2) af rVIII-SingleChain
Tidsramme: Før og op til 72 timer (deltagere ≥ 12 år) og 48 timer (deltagere < 12 år) efter rVIII-SingleChain administration på dag 1
Før og op til 72 timer (deltagere ≥ 12 år) og 48 timer (deltagere < 12 år) efter rVIII-SingleChain administration på dag 1
Clearance (Cl) af rVIII-SingleChain
Tidsramme: Før og op til 72 timer (deltagere ≥ 12 år) og 48 timer (deltagere < 12 år) efter rVIII-SingleChain administration på dag 1
Før og op til 72 timer (deltagere ≥ 12 år) og 48 timer (deltagere < 12 år) efter rVIII-SingleChain administration på dag 1
Annualiseret spontan blødningsrate (AsBR)
Tidsramme: Op til 29 uger efter administration af rVIII-SingleChain
AsBR for behandlede blødningsepisoder
Op til 29 uger efter administration af rVIII-SingleChain
Antal deltagere, der udvikler FVIII-hæmmere
Tidsramme: Under rutinemæssig rVIII-SingleChain profylakse dosering, op til 29 uger efter rVIII-SingleChain administration.
Under rutinemæssig rVIII-SingleChain profylakse dosering, op til 29 uger efter rVIII-SingleChain administration.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til at nå maksimal koncentration (Tmax) af rVIII-SingleChain
Tidsramme: Før og op til 72 timer (deltagere ≥ 12 år) og 48 timer (deltagere < 12 år) efter rVIII-SingleChain administration på dag 1
Før og op til 72 timer (deltagere ≥ 12 år) og 48 timer (deltagere < 12 år) efter rVIII-SingleChain administration på dag 1
Sidste koncentration (Clast) af rVIII-SingleChain
Tidsramme: Før og op til 72 timer (deltagere ≥ 12 år) og 48 timer (deltagere < 12 år) efter rVIII-SingleChain administration på dag 1
Sidst observerede kvantificerbare plasmakoncentration
Før og op til 72 timer (deltagere ≥ 12 år) og 48 timer (deltagere < 12 år) efter rVIII-SingleChain administration på dag 1
IR (deltagere ≥ 12 år) af rVIII-SingleChain (gentag farmakokinetisk [PK])
Tidsramme: Før og op til 72 timer efter afslutningen af ​​rVIII-SingleChain infusion i uge 28
Før og op til 72 timer efter afslutningen af ​​rVIII-SingleChain infusion i uge 28
Cmax (deltagere ≥ 12 år) for rVIII-SingleChain (Gentag PK)
Tidsramme: Før og op til 72 timer efter afslutningen af ​​rVIII-SingleChain infusion i uge 28
Før og op til 72 timer efter afslutningen af ​​rVIII-SingleChain infusion i uge 28
AUC0-sidste af rVIII-SingleChain (Gentag PK)
Tidsramme: Før og op til 72 timer efter afslutningen af ​​rVIII-SingleChain infusion i uge 28
Før og op til 72 timer efter afslutningen af ​​rVIII-SingleChain infusion i uge 28
AUC0-inf af rVIII-SingleChain (Gentag PK)
Tidsramme: Før og op til 72 timer efter afslutningen af ​​rVIII-SingleChain infusion i uge 28
Før og op til 72 timer efter afslutningen af ​​rVIII-SingleChain infusion i uge 28
t1/2 af rVIII-SingleChain (deltagere ≥ 12 år) (Gentag PK)
Tidsramme: Før og op til 72 timer efter afslutningen af ​​rVIII-SingleChain infusion i uge 28
Før og op til 72 timer efter afslutningen af ​​rVIII-SingleChain infusion i uge 28
Cl af rVIII-SingleChain (deltagere ≥ 12 år) (Gentag PK)
Tidsramme: Før og op til 72 timer efter afslutningen af ​​rVIII-SingleChain infusion i uge 28
Før og op til 72 timer efter afslutningen af ​​rVIII-SingleChain infusion i uge 28
Annualiseret blødningsrate (ABR)
Tidsramme: Op til 29 uger efter administration af rVIII-SingleChain
Total ABR for behandlede, ubehandlede og både behandlede og ubehandlede blødningsepisoder (spontane, traumatiske og ukendt årsag)
Op til 29 uger efter administration af rVIII-SingleChain
Hæmostatisk effekt for større og ikke-større blødningsepisoder
Tidsramme: Op til 29 uger efter administration af rVIII-SingleChain
Undersøgeren vil vurdere effektiviteten af ​​rVIII-SingleChain-behandlingen til større og ikke-større blødningsepisoder baseret på en hæmostatisk effekt firepunkts vurderingsskala for "fremragende, god, moderat eller ingen effekt".
Op til 29 uger efter administration af rVIII-SingleChain
Forbrug af rVIII-SingleChain - antal infusioner (doser)
Tidsramme: Op til 29 uger efter administration af rVIII-SingleChain
Op til 29 uger efter administration af rVIII-SingleChain
Forbrug af rVIII-SingleChain - IE/kg pr. deltager pr. måned
Tidsramme: Op til 29 uger efter administration af rVIII-SingleChain
rVIII-SingleChain-forbrug (IE/kg) pr. deltager pr. måned, for den ugentlige kur, on-demand-behandling og samlet behandling.
Op til 29 uger efter administration af rVIII-SingleChain
Forbrug af rVIII-SingleChain - IU/kg pr. deltager pr. år
Tidsramme: Op til 29 uger efter administration af rVIII-SingleChain
rVIII-SingleChain-forbrug (IU/kg) pr. deltager pr. år, for den ugentlige kur, on-demand-behandling og totalbehandling.
Op til 29 uger efter administration af rVIII-SingleChain
Antal blødningsepisoder, der kræver rVIII-SingleChain for at opnå hæmostase
Tidsramme: Op til 29 uger efter administration af rVIII-SingleChain
Antal blødningsepisoder, der kræver 1, <= 2 eller > 2 infusioner (doser) af rVIII-SingleChain for at opnå hæmostase
Op til 29 uger efter administration af rVIII-SingleChain
Procentdel af blødningsepisoder, der kræver rVIII-SingleChain for at opnå hæmostase
Tidsramme: Op til 29 uger efter administration af rVIII-SingleChain
Procentdel af blødningsepisoder, der kræver 1, <= 2 eller > 2 infusioner (doser) af rVIII-SingleChain for at opnå hæmostase
Op til 29 uger efter administration af rVIII-SingleChain
Antal deltagere, der udvikler ikke-hæmmende antistoffer mod rVIII-SingleChain
Tidsramme: Før og op til 29 uger efter administration af rVIII-SingleChain
Før og op til 29 uger efter administration af rVIII-SingleChain
Antal deltagere, der udvikler antistoffer mod kinesisk hamster-ovarieværtscelleprotein
Tidsramme: Før og op til 29 uger efter administration af rVIII-SingleChain
Før og op til 29 uger efter administration af rVIII-SingleChain
Antal deltagere med Treatment-emergent Adverse Events (TEAE'er), herunder relaterede TEAE'er og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Op til 33 uger efter administration af rVIII-SingleChain
Op til 33 uger efter administration af rVIII-SingleChain
Procentdel af deltagere med TEAE'er, herunder relaterede TEAE'er, og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Op til 33 uger efter administration af rVIII-SingleChain
Op til 33 uger efter administration af rVIII-SingleChain
Antal TEAE'er (begivenheder)
Tidsramme: Op til 33 uger efter administration af rVIII-SingleChain
Op til 33 uger efter administration af rVIII-SingleChain

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CSL Behring

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, CSL Behring

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. januar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

26. oktober 2026

Studieafslutning (Anslået)

26. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. december 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. december 2024

Først opslået (Faktiske)

17. december 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CSL627_3003
  • 2023-001026-34 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

CSL vil fra sag til sag overveje anmodninger om at dele individuelle patientdata (IPD) med eksterne bonafide, kvalificerede videnskabelige og medicinske forskere. Kontakt CSL på clinicaltrials@cslbehring.com for information om processen og kravene til indsendelse af en frivillig anmodning om datadeling for IPD.

IPD-delingstidsramme

Anmodninger om IPD vil generelt blive overvejet, når gennemgangen af ​​større regulerende myndigheder (dvs. FDA, EMA) er afsluttet, og den primære publikation er tilgængelig.

IPD-delingsadgangskriterier

Foreslået forskning bør søge at besvare et tidligere ubesvaret vigtigt medicinsk eller videnskabeligt spørgsmål.

Gældende landespecifikke privatliv og andre love og regler vil blive taget i betragtning og kan forhindre deling af IPD.

Hvis anmodningen godkendes, og forskeren har indgået en passende datadelingsaftale, vil IPD, der er blevet passende anonymiseret, være tilgængelig.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner