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Rekombinanter einkettiger Faktor VIII (rVIII-SingleChain) bei chinesischen Teilnehmern mit Hämophilie A, die zuvor mit FVIII-Produkten behandelt wurden

22. April 2026 aktualisiert von: CSL Behring

Eine offene, multizentrische Phase-3-Studie zur Pharmakokinetik, Wirksamkeit und Sicherheit eines rekombinanten einkettigen Faktors VIII (rVIII-SingleChain) bei chinesischen vorbehandelten Patienten (PTPs) mit Hämophilie A

Um die verfügbaren globalen klinischen Daten von rVIII-SingleChain mit der chinesischen Bevölkerung zu verbinden, besteht das Ziel dieser Studie in China darin, die Pharmakokinetik (PK) von rVIII-SingleChain nach einer anfänglichen und wiederholten Gabe zu untersuchen und die Wirksamkeit und Sicherheit während 2 Jahren zu bewerten bis zu dreimal wöchentlicher Prophylaxebehandlung mit rVIII-SingleChain bei männlichen chinesischen PTPs mit schwerer Hämophilie A (FVIII-Aktivität weniger als [<] 1 %).

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

60

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China, 230000
        • The Second Hospital of Anhui Medical University
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, China, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, China, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510623
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
      • Guangzhou, Guangdong, China, 515399
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Guangxi
      • Liuchow, Guangxi, China, 545006
        • Liuzhou People's Hospital
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, China, 63000
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
      • Tianjin, Hebei, China, 300020
        • Hospital of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China, 450053
        • Henan Children's Hospital Zhengzhou Children's Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410021
        • Hunan Provincial Children's Hospital
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, China, 210008
        • Nanjing Children's Hospital
      • Xuzhou, Jiangsu, China, 221006
        • Xuzhou Children's Hospital
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China, 212028
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Qinghai
      • Xining, Qinghai, China, 81000
        • Quinghai Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China, 250013
        • Jinan Central Hospital
      • Qingdao, Shandong, China, 266071
        • Qingdao Women and Children's Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200020
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine, Ruijin Hospital
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, China, 650011
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310005
        • The Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche chinesische Teilnehmer <= 65 Jahre.
  • Teilnehmer mit schwerer Hämophilie A (FVIII-Aktivität < 1 %).
  • Teilnehmer, die FVIII-Produkte für >= 150 EDs (>= 6 Jahre) oder >= 50 EDs (< 6 Jahre) erhalten haben.

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Überempfindlichkeit (allergische Reaktion oder Anaphylaxie) gegen ein FVIII-Produkt oder Hamsterprotein.
  • Bekannte angeborene oder erworbene Gerinnungsstörung außer angeborenem FVIII-Mangel.
  • Erhält derzeit intravenöse (IV) immunmodulierende Mittel wie Immunglobulin oder eine chronische systemische Kortikosteroidbehandlung.
  • Erhalt von Kryopräzipitat, Vollblut oder Plasma innerhalb von 30 Tagen vor der Verabreichung von rVIII-SingleChain.
  • Verwendung traditioneller oder pflanzlicher chinesischer Arzneimittel mit Auswirkungen auf Hämophilie, einschließlich Gerinnung, innerhalb von 28 Tagen vor Tag 1 und/oder Weigerung, während der Studie bis zum Ende der Teilnahme des Teilnehmers an der Studie darauf zu verzichten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: rVIII-SingleChain
Die Teilnehmer erhalten rVIII-SingleChain als intravenöse (IV) Infusion für mindestens 50 Expositionstage (EDs).
Biologisch: Rekombinanter einkettiger Faktor VIII (rVIII-SingleChain)
Lyophilisiertes Pulver zur Herstellung einer Lösung zur intravenösen Injektion
Andere Namen:
  • CSL627

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inkrementelle Wiederherstellung (IR) von rVIII-SingleChain
Zeitfenster: Vor und 30 Minuten nach Ende der rVIII-SingleChain-Verabreichung am ersten Tag
Vor und 30 Minuten nach Ende der rVIII-SingleChain-Verabreichung am ersten Tag
Maximale Konzentration (Cmax) von rVIII-SingleChain
Zeitfenster: Vor und bis zu 72 Stunden (Teilnehmer ≥ 12 Jahre) und 48 Stunden (Teilnehmer < 12 Jahre) nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain am ersten Tag
Vor und bis zu 72 Stunden (Teilnehmer ≥ 12 Jahre) und 48 Stunden (Teilnehmer < 12 Jahre) nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain am ersten Tag
Fläche unter der Plasmakonzentrationszeitkurve vom Zeitpunkt Null bis zur letzten messbaren Konzentration (AUC0-last) von rVIII-SingleChain
Zeitfenster: Vor und bis zu 72 Stunden (Teilnehmer ≥ 12 Jahre) und 48 Stunden (Teilnehmer < 12 Jahre) nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain am ersten Tag
Vor und bis zu 72 Stunden (Teilnehmer ≥ 12 Jahre) und 48 Stunden (Teilnehmer < 12 Jahre) nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain am ersten Tag
Fläche unter der Plasmakonzentrationszeitkurve vom Zeitpunkt Null bis Unendlich (AUC0-inf) von rVIII-SingleChain
Zeitfenster: Vor und bis zu 72 Stunden (Teilnehmer ≥ 12 Jahre) und 48 Stunden (Teilnehmer < 12 Jahre) nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain am ersten Tag
Vor und bis zu 72 Stunden (Teilnehmer ≥ 12 Jahre) und 48 Stunden (Teilnehmer < 12 Jahre) nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain am ersten Tag
Halbwertszeit (t1/2) von rVIII-SingleChain
Zeitfenster: Vor und bis zu 72 Stunden (Teilnehmer ≥ 12 Jahre) und 48 Stunden (Teilnehmer < 12 Jahre) nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain am ersten Tag
Vor und bis zu 72 Stunden (Teilnehmer ≥ 12 Jahre) und 48 Stunden (Teilnehmer < 12 Jahre) nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain am ersten Tag
Clearance (Cl) von rVIII-SingleChain
Zeitfenster: Vor und bis zu 72 Stunden (Teilnehmer ≥ 12 Jahre) und 48 Stunden (Teilnehmer < 12 Jahre) nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain am ersten Tag
Vor und bis zu 72 Stunden (Teilnehmer ≥ 12 Jahre) und 48 Stunden (Teilnehmer < 12 Jahre) nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain am ersten Tag
Annualisierte Spontanblutungsrate (AsBR)
Zeitfenster: Bis zu 29 Wochen nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain
AsBR für behandelte Blutungsepisoden
Bis zu 29 Wochen nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain
Anzahl der Teilnehmer, die FVIII-Hemmer entwickeln
Zeitfenster: Während der routinemäßigen rVIII-SingleChain-Prophylaxe-Dosierung bis zu 29 Wochen nach der rVIII-SingleChain-Verabreichung.
Während der routinemäßigen rVIII-SingleChain-Prophylaxe-Dosierung bis zu 29 Wochen nach der rVIII-SingleChain-Verabreichung.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum Erreichen der maximalen Konzentration (Tmax) von rVIII-SingleChain
Zeitfenster: Vor und bis zu 72 Stunden (Teilnehmer ≥ 12 Jahre) und 48 Stunden (Teilnehmer < 12 Jahre) nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain am ersten Tag
Vor und bis zu 72 Stunden (Teilnehmer ≥ 12 Jahre) und 48 Stunden (Teilnehmer < 12 Jahre) nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain am ersten Tag
Letzte Konzentration (Clast) von rVIII-SingleChain
Zeitfenster: Vor und bis zu 72 Stunden (Teilnehmer ≥ 12 Jahre) und 48 Stunden (Teilnehmer < 12 Jahre) nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain am ersten Tag
Zuletzt beobachtete quantifizierbare Plasmakonzentration
Vor und bis zu 72 Stunden (Teilnehmer ≥ 12 Jahre) und 48 Stunden (Teilnehmer < 12 Jahre) nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain am ersten Tag
IR (Teilnehmer ≥ 12 Jahre) von rVIII-SingleChain (Wiederholung der Pharmakokinetik [PK])
Zeitfenster: Vor und bis zu 72 Stunden nach Ende der rVIII-SingleChain-Infusion in Woche 28
Vor und bis zu 72 Stunden nach Ende der rVIII-SingleChain-Infusion in Woche 28
Cmax (Teilnehmer ≥ 12 Jahre) von rVIII-SingleChain (Wiederholungs-PK)
Zeitfenster: Vor und bis zu 72 Stunden nach Ende der rVIII-SingleChain-Infusion in Woche 28
Vor und bis zu 72 Stunden nach Ende der rVIII-SingleChain-Infusion in Woche 28
AUC0-last of rVIII-SingleChain (PK wiederholen)
Zeitfenster: Vor und bis zu 72 Stunden nach Ende der rVIII-SingleChain-Infusion in Woche 28
Vor und bis zu 72 Stunden nach Ende der rVIII-SingleChain-Infusion in Woche 28
AUC0-inf von rVIII-SingleChain (PK wiederholen)
Zeitfenster: Vor und bis zu 72 Stunden nach Ende der rVIII-SingleChain-Infusion in Woche 28
Vor und bis zu 72 Stunden nach Ende der rVIII-SingleChain-Infusion in Woche 28
t1/2 von rVIII-SingleChain (Teilnehmer ≥ 12 Jahre) (PK wiederholen)
Zeitfenster: Vor und bis zu 72 Stunden nach Ende der rVIII-SingleChain-Infusion in Woche 28
Vor und bis zu 72 Stunden nach Ende der rVIII-SingleChain-Infusion in Woche 28
Cl von rVIII-SingleChain (Teilnehmer ≥ 12 Jahre) (PK wiederholen)
Zeitfenster: Vor und bis zu 72 Stunden nach Ende der rVIII-SingleChain-Infusion in Woche 28
Vor und bis zu 72 Stunden nach Ende der rVIII-SingleChain-Infusion in Woche 28
Annualisierte Blutungsrate (ABR)
Zeitfenster: Bis zu 29 Wochen nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain
Gesamt-ABR für behandelte, unbehandelte und sowohl behandelte als auch unbehandelte Blutungsepisoden (spontan, traumatisch und unbekannte Ursache)
Bis zu 29 Wochen nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain
Hämostatische Wirksamkeit bei schweren und nicht schweren Blutungsepisoden
Zeitfenster: Bis zu 29 Wochen nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain
Der Prüfer bewertet die Wirksamkeit der rVIII-SingleChain-Behandlung bei schweren und nicht schweren Blutungsepisoden basierend auf einer vierstufigen Bewertungsskala für die hämostatische Wirksamkeit von „ausgezeichnet, gut, mäßig oder keine Wirksamkeit“.
Bis zu 29 Wochen nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain
Verbrauch von rVIII-SingleChain – Anzahl der Infusionen (Dosen)
Zeitfenster: Bis zu 29 Wochen nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain
Bis zu 29 Wochen nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain
Verbrauch von rVIII-SingleChain – IE/kg pro Teilnehmer und Monat
Zeitfenster: Bis zu 29 Wochen nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain
rVIII-SingleChain-Verbrauch (IE/kg) pro Teilnehmer und Monat, für die wöchentliche Kur, die Bedarfsbehandlung und die Gesamtbehandlung.
Bis zu 29 Wochen nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain
Verbrauch von rVIII-SingleChain – IE/kg pro Teilnehmer und Jahr
Zeitfenster: Bis zu 29 Wochen nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain
rVIII-SingleChain-Verbrauch (IE/kg) pro Teilnehmer und Jahr, für die wöchentliche Behandlung, die Bedarfsbehandlung und die Gesamtbehandlung.
Bis zu 29 Wochen nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain
Anzahl der Blutungsepisoden, die rVIII-SingleChain erfordern, um eine Blutstillung zu erreichen
Zeitfenster: Bis zu 29 Wochen nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain
Anzahl der Blutungsepisoden, die 1, <= 2 oder > 2 Infusionen (Dosen) von rVIII-SingleChain erfordern, um eine Blutstillung zu erreichen
Bis zu 29 Wochen nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain
Prozentsatz der Blutungsepisoden, die rVIII-SingleChain erfordern, um eine Blutstillung zu erreichen
Zeitfenster: Bis zu 29 Wochen nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain
Prozentsatz der Blutungsepisoden, die 1, <= 2 oder > 2 Infusionen (Dosen) von rVIII-SingleChain erfordern, um eine Blutstillung zu erreichen
Bis zu 29 Wochen nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain
Anzahl der Teilnehmer, die nichthemmende Antikörper gegen rVIII-SingleChain entwickeln
Zeitfenster: Vor und bis zu 29 Wochen nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain
Vor und bis zu 29 Wochen nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain
Anzahl der Teilnehmer, die Antikörper gegen das Wirtszellprotein der Eierstöcke des Chinesischen Hamsters entwickeln
Zeitfenster: Vor und bis zu 29 Wochen nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain
Vor und bis zu 29 Wochen nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), einschließlich damit verbundener TEAEs, und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis zu 33 Wochen nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain
Bis zu 33 Wochen nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain
Prozentsatz der Teilnehmer mit TEAEs, einschließlich verwandter TEAEs, und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis zu 33 Wochen nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain
Bis zu 33 Wochen nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain
Anzahl der TEAEs (Ereignisse)
Zeitfenster: Bis zu 33 Wochen nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain
Bis zu 33 Wochen nach der Verabreichung von rVIII-SingleChain

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CSL Behring

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, CSL Behring

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Januar 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

26. Oktober 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

26. Oktober 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Dezember 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Dezember 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Dezember 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CSL627_3003
  • 2023-001026-34 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

CSL wird von Fall zu Fall Anfragen zur Weitergabe individueller Patientendaten (IPD) an externe, seriöse, qualifizierte wissenschaftliche und medizinische Forscher prüfen. Für Informationen zum Verfahren und zu den Anforderungen für die Einreichung einer freiwilligen Datenfreigabeanfrage für IPD wenden Sie sich bitte an CSL unter Clinicaltrials@cslbehring.com.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Anträge auf IPD werden im Allgemeinen berücksichtigt, sobald die Prüfung durch wichtige Regulierungsbehörden (z. B. FDA, EMA) abgeschlossen ist und die Primärpublikation verfügbar ist.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Die vorgeschlagene Forschung sollte darauf abzielen, eine bisher unbeantwortete wichtige medizinische oder wissenschaftliche Frage zu beantworten.

Geltende länderspezifische Datenschutzgesetze und andere Gesetze und Vorschriften werden berücksichtigt und können die Weitergabe von IPD verhindern.

Wenn der Antrag genehmigt wird und der Forscher eine entsprechende Vereinbarung zur Datenweitergabe getroffen hat, steht eine entsprechend anonymisierte IPD zur Verfügung.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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