Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Rekombinant enkeltkjedet faktor VIII (rVIII-enkeltkjede) hos kinesiske deltakere med hemofili A tidligere behandlet med FVIII-produkter

22. april 2026 oppdatert av: CSL Behring

En fase 3, åpen, multisenter-, farmakokinetikk-, effekt- og sikkerhetsstudie av en rekombinant enkeltkjedet faktor VIII (rVIII-SingleChain) hos tidligere behandlede kinesiske pasienter (PTP) med hemofili A

For å bygge bro mellom de tilgjengelige globale kliniske dataene for rVIII-SingleChain, med den kinesiske befolkningen, er målet med denne studien i Kina å undersøke farmakokinetikken (PK) til rVIII-SingleChain etter en initial og gjentatt dose og å vurdere effekt og sikkerhet i løpet av 2. til 3 ganger ukentlig profylaksebehandling med rVIII-SingleChain hos mannlige kinesiske PTPer med alvorlig hemofili A (FVIII-aktivitet mindre enn [<] 1%).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

60

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina, 230000
        • The Second Hospital of Anhui Medical University
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Kina, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kina, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 515399
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Guangxi
      • Liuchow, Guangxi, Kina, 545006
        • Liuzhou People's Hospital
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Kina, 63000
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
      • Tianjin, Hebei, Kina, 300020
        • Hospital of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450053
        • Henan Children's Hospital Zhengzhou Children's Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410021
        • Hunan Provincial Children's Hospital
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210008
        • Nanjing Children's Hospital
      • Xuzhou, Jiangsu, Kina, 221006
        • Xuzhou Children's Hospital
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina, 212028
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Qinghai
      • Xining, Qinghai, Kina, 81000
        • Quinghai Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina, 250013
        • Jinan Central Hospital
      • Qingdao, Shandong, Kina, 266071
        • Qingdao Women and Children's Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200020
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine, Ruijin Hospital
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, Kina, 650011
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310005
        • The Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Mannlige kinesiske deltakere <= 65 år.
  • Deltakere med alvorlig hemofili A (FVIII-aktivitet < 1 %).
  • Deltakere som har mottatt FVIII-produkter for >= 150 ED-er (>= 6 år) eller >= 50 ED-er (< 6 år).

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent overfølsomhet (allergisk reaksjon eller anafylaksi) overfor ethvert FVIII-produkt eller hamsterprotein.
  • Kjent medfødt eller ervervet koagulasjonsforstyrrelse annet enn medfødt FVIII-mangel.
  • Får for tiden intravenøse (IV) immunmodulerende midler som immunglobulin eller kronisk systemisk kortikosteroidbehandling.
  • Mottak av kryopresipitat, fullblod eller plasma innen 30 dager før administrering av rVIII-SingleChain.
  • Bruk av tradisjonell eller kinesisk urtemedisin(er) med innvirkning på hemofili, inkludert koagulasjon, innen 28 dager før dag 1 og/eller nektelse av å avstå fra disse under studien til slutten av deltakerens deltakelse i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: rVIII-SingleChain
Deltakerne vil motta rVIII-SingleChain som en intravenøs (IV) infusjon i minimum 50 eksponeringsdager (ED).
Biologisk: Rekombinant enkeltkjede faktor VIII (rVIII-SingleChain)
Lyofilisert pulver til oppløsning for intravenøs injeksjon
Andre navn:
  • CSL627

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Inkrementell gjenoppretting (IR) av rVIII-SingleChain
Tidsramme: Før, og 30 minutter etter slutten av, rVIII-SingleChain-administrasjon på dag 1
Før, og 30 minutter etter slutten av, rVIII-SingleChain-administrasjon på dag 1
Maksimal konsentrasjon (Cmax) av rVIII-SingleChain
Tidsramme: Før, og opptil 72 timer (deltakere ≥ 12 år) og 48 timer (deltakere < 12 år) etter rVIII-SingleChain-administrasjon på dag 1
Før, og opptil 72 timer (deltakere ≥ 12 år) og 48 timer (deltakere < 12 år) etter rVIII-SingleChain-administrasjon på dag 1
Areal under plasmakonsentrasjonstidskurven fra tid null til siste målbare konsentrasjon (AUC0-sist) av rVIII-SingleChain
Tidsramme: Før, og opptil 72 timer (deltakere ≥ 12 år) og 48 timer (deltakere < 12 år) etter rVIII-SingleChain-administrasjon på dag 1
Før, og opptil 72 timer (deltakere ≥ 12 år) og 48 timer (deltakere < 12 år) etter rVIII-SingleChain-administrasjon på dag 1
Område under plasmakonsentrasjonstidskurven fra tid null til uendelig (AUC0-inf) til rVIII-SingleChain
Tidsramme: Før, og opptil 72 timer (deltakere ≥ 12 år) og 48 timer (deltakere < 12 år) etter rVIII-SingleChain-administrasjon på dag 1
Før, og opptil 72 timer (deltakere ≥ 12 år) og 48 timer (deltakere < 12 år) etter rVIII-SingleChain-administrasjon på dag 1
Halveringstid (t1/2) for rVIII-SingleChain
Tidsramme: Før, og opptil 72 timer (deltakere ≥ 12 år) og 48 timer (deltakere < 12 år) etter rVIII-SingleChain-administrasjon på dag 1
Før, og opptil 72 timer (deltakere ≥ 12 år) og 48 timer (deltakere < 12 år) etter rVIII-SingleChain-administrasjon på dag 1
Clearance (Cl) av rVIII-SingleChain
Tidsramme: Før, og opptil 72 timer (deltakere ≥ 12 år) og 48 timer (deltakere < 12 år) etter rVIII-SingleChain-administrasjon på dag 1
Før, og opptil 72 timer (deltakere ≥ 12 år) og 48 timer (deltakere < 12 år) etter rVIII-SingleChain-administrasjon på dag 1
Annualisert spontan blødningsfrekvens (AsBR)
Tidsramme: Inntil 29 uker etter administrering av rVIII-SingleChain
AsBR for behandlede blødningsepisoder
Inntil 29 uker etter administrering av rVIII-SingleChain
Antall deltakere som utvikler FVIII-hemmere
Tidsramme: Under rutinemessig rVIII-SingleChain-profylaksedosering, opptil 29 uker etter rVIII-SingleChain-administrasjon.
Under rutinemessig rVIII-SingleChain-profylaksedosering, opptil 29 uker etter rVIII-SingleChain-administrasjon.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid for å nå maksimal konsentrasjon (Tmax) av rVIII-SingleChain
Tidsramme: Før, og opptil 72 timer (deltakere ≥ 12 år) og 48 timer (deltakere < 12 år) etter rVIII-SingleChain-administrasjon på dag 1
Før, og opptil 72 timer (deltakere ≥ 12 år) og 48 timer (deltakere < 12 år) etter rVIII-SingleChain-administrasjon på dag 1
Siste konsentrasjon (Clast) av rVIII-SingleChain
Tidsramme: Før, og opptil 72 timer (deltakere ≥ 12 år) og 48 timer (deltakere < 12 år) etter rVIII-SingleChain-administrasjon på dag 1
Sist observerte kvantifiserbare plasmakonsentrasjoner
Før, og opptil 72 timer (deltakere ≥ 12 år) og 48 timer (deltakere < 12 år) etter rVIII-SingleChain-administrasjon på dag 1
IR (deltakere ≥ 12 år) av rVIII-SingleChain (Gjenta farmakokinetisk [PK])
Tidsramme: Før og opptil 72 timer etter slutten av rVIII-SingleChain-infusjonen ved uke 28
Før og opptil 72 timer etter slutten av rVIII-SingleChain-infusjonen ved uke 28
Cmax (deltakere ≥ 12 år) for rVIII-SingleChain (Gjenta PK)
Tidsramme: Før og opptil 72 timer etter slutten av rVIII-SingleChain-infusjonen ved uke 28
Før og opptil 72 timer etter slutten av rVIII-SingleChain-infusjonen ved uke 28
AUC0-siste av rVIII-SingleChain (Gjenta PK)
Tidsramme: Før og opptil 72 timer etter slutten av rVIII-SingleChain-infusjonen ved uke 28
Før og opptil 72 timer etter slutten av rVIII-SingleChain-infusjonen ved uke 28
AUC0-inf av rVIII-SingleChain (Gjenta PK)
Tidsramme: Før og opptil 72 timer etter slutten av rVIII-SingleChain-infusjonen ved uke 28
Før og opptil 72 timer etter slutten av rVIII-SingleChain-infusjonen ved uke 28
t1/2 av rVIII-SingleChain (deltakere ≥ 12 år) (Gjenta PK)
Tidsramme: Før og opptil 72 timer etter slutten av rVIII-SingleChain-infusjonen ved uke 28
Før og opptil 72 timer etter slutten av rVIII-SingleChain-infusjonen ved uke 28
Cl av rVIII-SingleChain (deltakere ≥ 12 år) (Gjenta PK)
Tidsramme: Før og opptil 72 timer etter slutten av rVIII-SingleChain-infusjonen ved uke 28
Før og opptil 72 timer etter slutten av rVIII-SingleChain-infusjonen ved uke 28
Annualisert blødningsfrekvens (ABR)
Tidsramme: Inntil 29 uker etter administrering av rVIII-SingleChain
Total ABR for behandlede, ubehandlede og både behandlede og ubehandlede blødningsepisoder (spontan, traumatisk og ukjent årsak)
Inntil 29 uker etter administrering av rVIII-SingleChain
Hemostatisk effekt for store og ikke-større blødningsepisoder
Tidsramme: Inntil 29 uker etter administrering av rVIII-SingleChain
Utforskeren vil vurdere effekten av rVIII-SingleChain-behandlingen for store og ikke-større blødningsepisoder basert på en hemostatisk effekt firepunkts vurderingsskala av "utmerket, god, moderat eller ingen effekt".
Inntil 29 uker etter administrering av rVIII-SingleChain
Forbruk av rVIII-SingleChain - antall infusjoner (doser)
Tidsramme: Inntil 29 uker etter administrering av rVIII-SingleChain
Inntil 29 uker etter administrering av rVIII-SingleChain
Forbruk av rVIII-SingleChain - IU/kg per deltaker per måned
Tidsramme: Inntil 29 uker etter administrering av rVIII-SingleChain
rVIII-SingleChain-forbruk (IE/kg) per deltaker per måned, for den ukentlige kuren, behandling etter behov og totalbehandling.
Inntil 29 uker etter administrering av rVIII-SingleChain
Forbruk av rVIII-SingleChain - IU/kg per deltaker per år
Tidsramme: Inntil 29 uker etter administrering av rVIII-SingleChain
rVIII-SingleChain-forbruk (IE/kg) per deltaker per år, for den ukentlige kuren, behandling etter behov og totalbehandling.
Inntil 29 uker etter administrering av rVIII-SingleChain
Antall blødningsepisoder som krever rVIII-SingleChain for å oppnå hemostase
Tidsramme: Inntil 29 uker etter administrering av rVIII-SingleChain
Antall blødningsepisoder som krever 1, <= 2 eller > 2 infusjoner (doser) av rVIII-SingleChain for å oppnå hemostase
Inntil 29 uker etter administrering av rVIII-SingleChain
Prosentandel av blødningsepisoder som krever rVIII-SingleChain for å oppnå hemostase
Tidsramme: Inntil 29 uker etter administrering av rVIII-SingleChain
Prosentandel av blødningsepisoder som krever 1, <= 2 eller > 2 infusjoner (doser) av rVIII-SingleChain for å oppnå hemostase
Inntil 29 uker etter administrering av rVIII-SingleChain
Antall deltakere som utvikler ikke-hemmende antistoffer mot rVIII-SingleChain
Tidsramme: Før, og opptil 29 uker etter, rVIII-SingleChain-administrasjon
Før, og opptil 29 uker etter, rVIII-SingleChain-administrasjon
Antall deltakere som utvikler antistoffer mot vertscelleprotein fra kinesisk hamster
Tidsramme: Før, og opptil 29 uker etter, rVIII-SingleChain-administrasjon
Før, og opptil 29 uker etter, rVIII-SingleChain-administrasjon
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), inkludert relaterte TEAE, og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Inntil 33 uker etter administrering av rVIII-SingleChain
Inntil 33 uker etter administrering av rVIII-SingleChain
Prosentandel av deltakere med TEAE, inkludert relaterte TEAE, og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Inntil 33 uker etter administrering av rVIII-SingleChain
Inntil 33 uker etter administrering av rVIII-SingleChain
Antall TEAE (hendelser)
Tidsramme: Inntil 33 uker etter administrering av rVIII-SingleChain
Inntil 33 uker etter administrering av rVIII-SingleChain

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

CSL Behring

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, CSL Behring

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. januar 2025

Primær fullføring (Antatt)

26. oktober 2026

Studiet fullført (Antatt)

26. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. desember 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. desember 2024

Først lagt ut (Faktiske)

17. desember 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CSL627_3003
  • 2023-001026-34 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

CSL vil vurdere forespørsler fra sak til sak om å dele individuelle pasientdata (IPD) med eksterne bonafide, kvalifiserte vitenskapelige og medisinske forskere. For informasjon om prosessen og kravene for å sende inn en frivillig forespørsel om datadeling for IPD, vennligst kontakt CSL på clinicaltrials@cslbehring.com.

IPD-delingstidsramme

Forespørsler om IPD vil generelt bli vurdert når gjennomgangen av store regulatoriske myndigheter (dvs. FDA, EMA) er fullført og den primære publikasjonen er tilgjengelig.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Foreslått forskning bør søke å besvare et tidligere ubesvart viktig medisinsk eller vitenskapelig spørsmål.

Gjeldende landsspesifikke personvern og andre lover og forskrifter vil bli vurdert og kan forhindre deling av IPD.

Hvis forespørselen godkjennes og forskeren har utført en passende datadelingsavtale, vil IPD som er riktig anonymisert være tilgjengelig.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere