Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Рекомбинантный одноцепочечный фактор VIII (rVIII-SingleChain) у китайских участников с гемофилией А, ранее получавших препараты FVIII

22 апреля 2026 г. обновлено: CSL Behring

Открытое многоцентровое исследование фармакокинетики, эффективности и безопасности фазы 3 рекомбинантного одноцепочечного фактора VIII (rVIII-SingleChain) у китайских пациентов с гемофилией А, ранее проходивших лечение (PTP).

Для объединения имеющихся глобальных клинических данных rVIII-SingleChain с китайским населением целью этого исследования в Китае является изучение фармакокинетики (ФК) rVIII-SingleChain после начальной и повторной дозы, а также оценка эффективности и безопасности в течение 2 профилактическое лечение rVIII-SingleChain до 3 раз в неделю у китайских PTP-мужчин с тяжелой гемофилией А (активность FVIII менее [<] 1%).

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

60

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Китай, 230000
        • The Second Hospital of Anhui Medical University
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Китай, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Китай, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Китай, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 515399
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Guangxi
      • Liuchow, Guangxi, Китай, 545006
        • Liuzhou People's Hospital
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Китай, 63000
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
      • Tianjin, Hebei, Китай, 300020
        • Hospital of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Китай, 450053
        • Henan Children's Hospital Zhengzhou Children's Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Китай, 410021
        • Hunan Provincial Children's Hospital
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Китай, 210008
        • Nanjing Children's Hospital
      • Xuzhou, Jiangsu, Китай, 221006
        • Xuzhou Children's Hospital
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Китай, 212028
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Qinghai
      • Xining, Qinghai, Китай, 81000
        • Quinghai Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Китай, 250013
        • Jinan Central Hospital
      • Qingdao, Shandong, Китай, 266071
        • Qingdao Women and Children's Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Китай, 200020
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine, Ruijin Hospital
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, Китай, 650011
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Китай, 310005
        • The Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники мужского пола из Китая <= 65 лет.
  • Участники с тяжелой гемофилией А (активность фактора VIII <1%).
  • Участники, получившие продукты FVIII для >= 150 ED (>= 6 лет) или >= 50 ED (<6 лет).

Критерии исключения:

  • Известная гиперчувствительность (аллергическая реакция или анафилаксия) к любому продукту FVIII или белку хомяка.
  • Известные врожденные или приобретенные нарушения свертываемости крови, кроме врожденного дефицита фактора VIII.
  • В настоящее время получает внутривенные (IV) иммуномодулирующие агенты, такие как иммуноглобулин, или хроническое системное лечение кортикостероидами.
  • Прием любого криопреципитата, цельной крови или плазмы в течение 30 дней до введения rVIII-SingleChain.
  • Использование традиционных или фитопрепаратов китайской медицины, влияющих на гемофилию, включая коагуляцию, в течение 28 дней до Дня 1 и/или отказ от их употребления во время исследования до окончания участия участника в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: rVIII-SingleChain
Участники будут получать rVIII-SingleChain в виде внутривенной (IV) инфузии в течение как минимум 50 дней воздействия (ED).
Биологический: Рекомбинантный одноцепочечный фактор VIII (rVIII-SingleChain)
Лиофилизированный порошок для приготовления раствора для внутривенного введения.
Другие имена:
  • CSL627

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Инкрементное восстановление (IR) rVIII-SingleChain
Временное ограничение: До и через 30 минут после окончания введения rVIII-SingleChain в первый день.
До и через 30 минут после окончания введения rVIII-SingleChain в первый день.
Максимальная концентрация (Cmax) rVIII-SingleChain
Временное ограничение: До и до 72 часов (участники ≥ 12 лет) и 48 часов (участники < 12 лет) после введения rVIII-SingleChain в первый день
До и до 72 часов (участники ≥ 12 лет) и 48 часов (участники < 12 лет) после введения rVIII-SingleChain в первый день
Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от нуля до последней измеримой концентрации (AUC0-последняя) rVIII-SingleChain
Временное ограничение: До и до 72 часов (участники ≥ 12 лет) и 48 часов (участники < 12 лет) после введения rVIII-SingleChain в первый день
До и до 72 часов (участники ≥ 12 лет) и 48 часов (участники < 12 лет) после введения rVIII-SingleChain в первый день
Площадь под кривой зависимости концентрации плазмы от времени от нуля до бесконечности (AUC0-inf) rVIII-SingleChain
Временное ограничение: До и до 72 часов (участники ≥ 12 лет) и 48 часов (участники < 12 лет) после введения rVIII-SingleChain в первый день
До и до 72 часов (участники ≥ 12 лет) и 48 часов (участники < 12 лет) после введения rVIII-SingleChain в первый день
Период полураспада (t1/2) rVIII-SingleChain
Временное ограничение: До и до 72 часов (участники ≥ 12 лет) и 48 часов (участники < 12 лет) после введения rVIII-SingleChain в первый день
До и до 72 часов (участники ≥ 12 лет) и 48 часов (участники < 12 лет) после введения rVIII-SingleChain в первый день
Клиренс (Cl) rVIII-SingleChain
Временное ограничение: До и до 72 часов (участники ≥ 12 лет) и 48 часов (участники < 12 лет) после введения rVIII-SingleChain в первый день
До и до 72 часов (участники ≥ 12 лет) и 48 часов (участники < 12 лет) после введения rVIII-SingleChain в первый день
Годовая частота спонтанных кровотечений (AsBR)
Временное ограничение: До 29 недель после введения rVIII-SingleChain
AsBR при лечении эпизодов кровотечения
До 29 недель после введения rVIII-SingleChain
Количество участников, у которых разрабатываются ингибиторы FVIII
Временное ограничение: Во время обычного профилактического приема rVIII-SingleChain, до 29 недель после введения rVIII-SingleChain.
Во время обычного профилактического приема rVIII-SingleChain, до 29 недель после введения rVIII-SingleChain.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время достижения максимальной концентрации (Tmax) rVIII-SingleChain
Временное ограничение: До и до 72 часов (участники ≥ 12 лет) и 48 часов (участники < 12 лет) после введения rVIII-SingleChain в первый день
До и до 72 часов (участники ≥ 12 лет) и 48 часов (участники < 12 лет) после введения rVIII-SingleChain в первый день
Последняя концентрация (класт) rVIII-SingleChain
Временное ограничение: До и до 72 часов (участники ≥ 12 лет) и 48 часов (участники < 12 лет) после введения rVIII-SingleChain в первый день
Последняя наблюдаемая поддающаяся количественному определению концентрация в плазме
До и до 72 часов (участники ≥ 12 лет) и 48 часов (участники < 12 лет) после введения rVIII-SingleChain в первый день
ИР (участники ≥ 12 лет) rVIII-SingleChain (повторить фармакокинетику [ПК])
Временное ограничение: До и в течение 72 часов после окончания инфузии rVIII-SingleChain на 28 неделе.
До и в течение 72 часов после окончания инфузии rVIII-SingleChain на 28 неделе.
Cmax (участники ≥ 12 лет) rVIII-SingleChain (повторный ПК)
Временное ограничение: До и в течение 72 часов после окончания инфузии rVIII-SingleChain на 28 неделе.
До и в течение 72 часов после окончания инфузии rVIII-SingleChain на 28 неделе.
AUC0-последний из rVIII-SingleChain (повторить ПК)
Временное ограничение: До и в течение 72 часов после окончания инфузии rVIII-SingleChain на 28 неделе.
До и в течение 72 часов после окончания инфузии rVIII-SingleChain на 28 неделе.
AUC0-inf rVIII-SingleChain (повторить ПК)
Временное ограничение: До и в течение 72 часов после окончания инфузии rVIII-SingleChain на 28 неделе.
До и в течение 72 часов после окончания инфузии rVIII-SingleChain на 28 неделе.
t1/2 rVIII-SingleChain (участники ≥ 12 лет) (повторить ПК)
Временное ограничение: До и в течение 72 часов после окончания инфузии rVIII-SingleChain на 28 неделе.
До и в течение 72 часов после окончания инфузии rVIII-SingleChain на 28 неделе.
Cl rVIII-SingleChain (участники ≥ 12 лет) (повторить ПК)
Временное ограничение: До и в течение 72 часов после окончания инфузии rVIII-SingleChain на 28 неделе.
До и в течение 72 часов после окончания инфузии rVIII-SingleChain на 28 неделе.
Годовая частота кровотечений (ABR)
Временное ограничение: До 29 недель после введения rVIII-SingleChain
Суммарное ABR для леченых, нелеченых, а также леченных и нелеченых эпизодов кровотечений (спонтанных, травматических и неизвестной причины)
До 29 недель после введения rVIII-SingleChain
Гемостатическая эффективность при эпизодах больших и небольших кровотечений
Временное ограничение: До 29 недель после введения rVIII-SingleChain
Исследователь будет оценивать эффективность лечения rVIII-SingleChain при эпизодах больших и небольших кровотечений на основе четырехбалльной шкалы оценки гемостатической эффективности: «отличная, хорошая, умеренная или отсутствие эффективности».
До 29 недель после введения rVIII-SingleChain
Расход rVIII-SingleChain - количество инфузий (доз)
Временное ограничение: До 29 недель после введения rVIII-SingleChain
До 29 недель после введения rVIII-SingleChain
Потребление rVIII-SingleChain - МЕ/кг на участника в месяц
Временное ограничение: До 29 недель после введения rVIII-SingleChain
Потребление rVIII-SingleChain (МЕ/кг) на участника в месяц, для еженедельного режима, лечения по требованию и общего лечения.
До 29 недель после введения rVIII-SingleChain
Потребление rVIII-SingleChain - МЕ/кг на участника в год
Временное ограничение: До 29 недель после введения rVIII-SingleChain
Потребление rVIII-SingleChain (МЕ/кг) на участника в год для еженедельного режима, лечения по требованию и общего лечения.
До 29 недель после введения rVIII-SingleChain
Количество эпизодов кровотечения, требующих rVIII-SingleChain для достижения гемостаза
Временное ограничение: До 29 недель после введения rVIII-SingleChain
Количество эпизодов кровотечения, требующих 1, <= 2 или > 2 инфузий (доз) rVIII-SingleChain для достижения гемостаза
До 29 недель после введения rVIII-SingleChain
Процент эпизодов кровотечения, требующих rVIII-SingleChain для достижения гемостаза
Временное ограничение: До 29 недель после введения rVIII-SingleChain
Процент эпизодов кровотечения, требующих 1, <= 2 или > 2 инфузий (доз) rVIII-SingleChain для достижения гемостаза
До 29 недель после введения rVIII-SingleChain
Количество участников, у которых вырабатываются неингибирующие антитела против rVIII-SingleChain
Временное ограничение: До и в течение 29 недель после введения rVIII-SingleChain.
До и в течение 29 недель после введения rVIII-SingleChain.
Число участников, у которых вырабатываются антитела против белка клетки-хозяина яичника китайского хомячка
Временное ограничение: До и в течение 29 недель после введения rVIII-SingleChain.
До и в течение 29 недель после введения rVIII-SingleChain.
Число участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE), включая связанные с ними TEAE и серьезные нежелательные явления (SAE)
Временное ограничение: До 33 недель после введения rVIII-SingleChain
До 33 недель после введения rVIII-SingleChain
Процент участников с TEAE, включая связанные с ним TEAE, и серьезными нежелательными явлениями (SAE)
Временное ограничение: До 33 недель после введения rVIII-SingleChain
До 33 недель после введения rVIII-SingleChain
Количество TEAE (событий)
Временное ограничение: До 33 недель после введения rVIII-SingleChain
До 33 недель после введения rVIII-SingleChain

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

CSL Behring

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, CSL Behring

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 января 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

26 октября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

26 октября 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 декабря 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 декабря 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 декабря 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CSL627_3003
  • 2023-001026-34 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

CSL будет рассматривать в каждом конкретном случае запросы на предоставление индивидуальных данных пациентов (IPD) внешним добросовестным, квалифицированным научным и медицинским исследователям. Для получения информации о процессе и требованиях к подаче запроса на добровольное предоставление данных по ИПЗ свяжитесь с CSL по адресу Clinicaltrials@cslbehring.com.

Сроки обмена IPD

Запросы на IPD обычно рассматриваются после завершения проверки основными регулирующими органами (например, FDA, EMA) и появления первичной публикации.

Критерии совместного доступа к IPD

Предлагаемое исследование должно быть направлено на ответ на ранее оставшийся без ответа важный медицинский или научный вопрос.

Будут учитываться применимые в конкретной стране законы и правила о конфиденциальности, а также другие законы и правила, которые могут препятствовать разглашению IPD.

Если запрос одобрен и исследователь заключил соответствующее соглашение об обмене данными, IPD, который был соответствующим образом анонимизирован, будет доступен.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться