Rekombinantti yksiketjuinen tekijä VIII (rVIII-SingleChain) kiinalaisilla osallistujilla, joilla on hemofilia A, joita on aiemmin hoidettu FVIII-tuotteilla
keskiviikko 22. huhtikuuta 2026 päivittänyt: CSL Behring
Kolmannen vaiheen avoin, monikeskus-, farmakokinetiikka-, teho- ja turvallisuustutkimus yhdistelmä-DNA-tekniikalla toimivasta yksiketjuisesta tekijä VIII:sta (rVIII-SingleChain) kiinalaisilla aiemmin hoidetuilla hemofilia A -potilailla (PTP)
RVIII-SingleChainin saatavilla olevien maailmanlaajuisten kliinisten tietojen yhdistämiseksi Kiinan väestön kanssa tämän Kiinassa tehdyn tutkimuksen tavoitteena on tutkia rVIII-SingleChainin farmakokinetiikkaa (PK) aloitus- ja toistuvan annoksen jälkeen ja arvioida tehoa ja turvallisuutta 2 vuoden aikana. - 3 kertaa viikossa profylaksihoito rVIII-SingleChainilla miehillä kiinalaisilla PTP:illä, joilla on vaikea hemofilia A (FVIII-aktiivisuus alle [<] 1 %).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
60
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, Kiina, 230000
- The Second Hospital of Anhui Medical University
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100045
- Beijing Children's Hospital
-
-
Chongqing Municipality
-
Chongqing, Chongqing Municipality, Kiina, 400014
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Kiina, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510623
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina, 515399
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
-
-
Guangxi
-
Liuchow, Guangxi, Kiina, 545006
- Liuzhou People's Hospital
-
-
Hebei
-
Tangshan, Hebei, Kiina, 63000
- North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
-
Tianjin, Hebei, Kiina, 300020
- Hospital of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kiina, 450053
- Henan Children's Hospital Zhengzhou Children's Hospital
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kiina, 410021
- Hunan Provincial Children's Hospital
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Kiina, 210008
- Nanjing Children's Hospital
-
Xuzhou, Jiangsu, Kiina, 221006
- Xuzhou Children's Hospital
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Kiina, 212028
- Jiangxi Provincial People's Hospital
-
-
Qinghai
-
Xining, Qinghai, Kiina, 81000
- Quinghai Provincial People's Hospital
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Kiina, 250013
- Jinan Central Hospital
-
Qingdao, Shandong, Kiina, 266071
- Qingdao Women and Children's Hospital
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kiina, 200020
- Shanghai Jiaotong University School of Medicine, Ruijin Hospital
-
-
Yunan
-
Kunming, Yunan, Kiina, 650011
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kiina, 310005
- The Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Miespuoliset kiinalaiset osallistujat <= 65-vuotiaat.
- Osallistujat, joilla on vaikea hemofilia A (FVIII-aktiivisuus < 1 %).
- Osallistujat, jotka ovat saaneet FVIII-tuotteita >= 150 ED:tä (>= 6 vuoden ikä) tai >= 50 ED:tä (< 6 vuoden ikä).
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu yliherkkyys (allerginen reaktio tai anafylaksia) mille tahansa FVIII-tuotteelle tai hamsterin proteiinille.
- Tunnettu synnynnäinen tai hankittu hyytymishäiriö, muu kuin synnynnäinen FVIII-puutos.
- Tällä hetkellä saa suonensisäisiä (IV) immunomoduloivia aineita, kuten immunoglobuliinia tai kroonista systeemistä kortikosteroidihoitoa.
- Kryosakan, kokoveren tai plasman vastaanottaminen 30 päivän sisällä ennen rVIII-SingleChainin antamista.
- Hemofiliaan, mukaan lukien hyytymiseen, vaikuttavien perinteisten tai yrttilääkkeiden käyttö 28 päivän sisällä ennen päivää 1 ja/tai kieltäytyminen pidättäytymästä niistä tutkimuksen aikana, kunnes osallistuja osallistuu tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: rVIII-SingleChain
Osallistujat saavat rVIII-SingleChainin suonensisäisenä (IV) infuusiona vähintään 50 altistuspäivän (ED) ajan.
|
Lyofilisoitu jauhe suonensisäistä injektiota varten
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
RVIII-SingleChainin inkrementaalinen palautus (IR).
Aikaikkuna: Ennen rVIII-SingleChain-antoa ja 30 minuuttia sen päättymisen jälkeen päivänä 1
|
Ennen rVIII-SingleChain-antoa ja 30 minuuttia sen päättymisen jälkeen päivänä 1
|
|
|
RVIII-SingleChainin enimmäispitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Ennen ja enintään 72 tuntia (osallistujat ≥ 12 vuotta) ja 48 tuntia (osallistujat < 12 vuotta) rVIII-SingleChain-annon jälkeen päivänä 1
|
Ennen ja enintään 72 tuntia (osallistujat ≥ 12 vuotta) ja 48 tuntia (osallistujat < 12 vuotta) rVIII-SingleChain-annon jälkeen päivänä 1
|
|
|
Plasman pitoisuusaikakäyrän alla oleva alue nolla-ajasta rVIII-SingleChainin viimeiseen mitattavaan pitoisuuteen (AUC0-last)
Aikaikkuna: Ennen ja enintään 72 tuntia (osallistujat ≥ 12 vuotta) ja 48 tuntia (osallistujat < 12 vuotta) rVIII-SingleChain-annon jälkeen päivänä 1
|
Ennen ja enintään 72 tuntia (osallistujat ≥ 12 vuotta) ja 48 tuntia (osallistujat < 12 vuotta) rVIII-SingleChain-annon jälkeen päivänä 1
|
|
|
RVIII-SingleChainin plasmakonsentraatioaikakäyrän alla oleva alue nollasta äärettömään (AUC0-inf)
Aikaikkuna: Ennen ja enintään 72 tuntia (osallistujat ≥ 12 vuotta) ja 48 tuntia (osallistujat < 12 vuotta) rVIII-SingleChain-annon jälkeen päivänä 1
|
Ennen ja enintään 72 tuntia (osallistujat ≥ 12 vuotta) ja 48 tuntia (osallistujat < 12 vuotta) rVIII-SingleChain-annon jälkeen päivänä 1
|
|
|
RVIII-SingleChainin puoliintumisaika (t1/2).
Aikaikkuna: Ennen ja enintään 72 tuntia (osallistujat ≥ 12 vuotta) ja 48 tuntia (osallistujat < 12 vuotta) rVIII-SingleChain-annon jälkeen päivänä 1
|
Ennen ja enintään 72 tuntia (osallistujat ≥ 12 vuotta) ja 48 tuntia (osallistujat < 12 vuotta) rVIII-SingleChain-annon jälkeen päivänä 1
|
|
|
RVIII-SingleChainin välys (Cl).
Aikaikkuna: Ennen ja enintään 72 tuntia (osallistujat ≥ 12 vuotta) ja 48 tuntia (osallistujat < 12 vuotta) rVIII-SingleChain-annon jälkeen päivänä 1
|
Ennen ja enintään 72 tuntia (osallistujat ≥ 12 vuotta) ja 48 tuntia (osallistujat < 12 vuotta) rVIII-SingleChain-annon jälkeen päivänä 1
|
|
|
Vuositasolla spontaani verenvuotosuhde (AsBR)
Aikaikkuna: Jopa 29 viikkoa rVIII-SingleChainin annon jälkeen
|
AsBR hoidettujen verenvuotojaksojen hoitoon
|
Jopa 29 viikkoa rVIII-SingleChainin annon jälkeen
|
|
Niiden osallistujien määrä, joille kehittyy FVIII-estäjiä
Aikaikkuna: Rutiininomaisen rVIII-SingleChain-profylaksiaannostuksen aikana, jopa 29 viikkoa rVIII-SingleChainin annon jälkeen.
|
Rutiininomaisen rVIII-SingleChain-profylaksiaannostuksen aikana, jopa 29 viikkoa rVIII-SingleChainin annon jälkeen.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika rVIII-SingleChainin maksimipitoisuuden (Tmax) saavuttamiseen
Aikaikkuna: Ennen ja enintään 72 tuntia (osallistujat ≥ 12 vuotta) ja 48 tuntia (osallistujat < 12 vuotta) rVIII-SingleChain-annon jälkeen päivänä 1
|
Ennen ja enintään 72 tuntia (osallistujat ≥ 12 vuotta) ja 48 tuntia (osallistujat < 12 vuotta) rVIII-SingleChain-annon jälkeen päivänä 1
|
|
|
RVIII-SingleChainin viimeinen pitoisuus (Clast).
Aikaikkuna: Ennen ja enintään 72 tuntia (osallistujat ≥ 12 vuotta) ja 48 tuntia (osallistujat < 12 vuotta) rVIII-SingleChain-annon jälkeen päivänä 1
|
Viimeksi havaittu kvantitatiivisesti mitattava plasmapitoisuus
|
Ennen ja enintään 72 tuntia (osallistujat ≥ 12 vuotta) ja 48 tuntia (osallistujat < 12 vuotta) rVIII-SingleChain-annon jälkeen päivänä 1
|
|
RVIII-SingleChainin (toistuva farmakokineettinen [PK]) IR (osallistujat ≥ 12-vuotiaat)
Aikaikkuna: Ennen ja enintään 72 tuntia rVIII-SingleChain-infuusion päättymisen jälkeen viikolla 28
|
Ennen ja enintään 72 tuntia rVIII-SingleChain-infuusion päättymisen jälkeen viikolla 28
|
|
|
RVIII-SingleChainin (toista PK) Cmax (osallistujat ≥ 12-vuotiaat)
Aikaikkuna: Ennen ja enintään 72 tuntia rVIII-SingleChain-infuusion päättymisen jälkeen viikolla 28
|
Ennen ja enintään 72 tuntia rVIII-SingleChain-infuusion päättymisen jälkeen viikolla 28
|
|
|
AUC0-viimeinen rVIII-SingleChain (toista PK)
Aikaikkuna: Ennen ja enintään 72 tuntia rVIII-SingleChain-infuusion päättymisen jälkeen viikolla 28
|
Ennen ja enintään 72 tuntia rVIII-SingleChain-infuusion päättymisen jälkeen viikolla 28
|
|
|
RVIII-SingleChainin AUC0-inf (toista PK)
Aikaikkuna: Ennen ja enintään 72 tuntia rVIII-SingleChain-infuusion päättymisen jälkeen viikolla 28
|
Ennen ja enintään 72 tuntia rVIII-SingleChain-infuusion päättymisen jälkeen viikolla 28
|
|
|
t1/2 rVIII-SingleChainista (osallistujat ≥ 12-vuotiaat) (toista PK)
Aikaikkuna: Ennen ja enintään 72 tuntia rVIII-SingleChain-infuusion päättymisen jälkeen viikolla 28
|
Ennen ja enintään 72 tuntia rVIII-SingleChain-infuusion päättymisen jälkeen viikolla 28
|
|
|
RVIII-SingleChainin Cl (osallistujat ≥ 12-vuotiaat) (toista PK)
Aikaikkuna: Ennen ja enintään 72 tuntia rVIII-SingleChain-infuusion päättymisen jälkeen viikolla 28
|
Ennen ja enintään 72 tuntia rVIII-SingleChain-infuusion päättymisen jälkeen viikolla 28
|
|
|
Vuosittainen verenvuotonopeus (ABR)
Aikaikkuna: Jopa 29 viikkoa rVIII-SingleChainin annon jälkeen
|
ABR yhteensä hoidetuille, hoitamattomille ja sekä hoidetuille että hoitamattomille verenvuotojaksoille (spontaani, traumaattinen ja tuntematon syy)
|
Jopa 29 viikkoa rVIII-SingleChainin annon jälkeen
|
|
Hemostaattinen teho vakaviin ja ei-vakaviin verenvuotojaksoihin
Aikaikkuna: Jopa 29 viikkoa rVIII-SingleChainin annon jälkeen
|
Tutkija arvioi rVIII-SingleChain-hoidon tehokkuuden suurissa ja ei-vakavassa verenvuotojaksossa hemostaattisen tehon neljän pisteen luokitusasteikolla "erinomainen, hyvä, kohtalainen tai ei tehoa".
|
Jopa 29 viikkoa rVIII-SingleChainin annon jälkeen
|
|
RVIII-SingleChainin kulutus - infuusioiden määrä (annos)
Aikaikkuna: Jopa 29 viikkoa rVIII-SingleChainin annon jälkeen
|
Jopa 29 viikkoa rVIII-SingleChainin annon jälkeen
|
|
|
RVIII-SingleChainin kulutus - IU/kg per osallistuja kuukaudessa
Aikaikkuna: Jopa 29 viikkoa rVIII-SingleChainin annon jälkeen
|
rVIII-SingleChain-kulutus (IU/kg) osallistujaa kohti kuukaudessa, viikoittainen hoito, tilaushoito ja kokonaishoito.
|
Jopa 29 viikkoa rVIII-SingleChainin annon jälkeen
|
|
RVIII-SingleChainin kulutus - IU/kg osallistujaa kohti vuodessa
Aikaikkuna: Jopa 29 viikkoa rVIII-SingleChainin annon jälkeen
|
rVIII-SingleChain-kulutus (IU/kg) osallistujaa kohden vuodessa, viikoittainen hoito-ohjelma, tilaushoito ja kokonaishoito.
|
Jopa 29 viikkoa rVIII-SingleChainin annon jälkeen
|
|
Verenvuotojaksojen lukumäärä, jotka vaativat rVIII-SingleChainin hemostaasin saavuttamiseksi
Aikaikkuna: Jopa 29 viikkoa rVIII-SingleChainin annon jälkeen
|
Verenvuotojaksojen määrä, jotka vaativat 1, <= 2 tai > 2 rVIII-SingleChain-infuusiota (annosta) hemostaasin saavuttamiseksi
|
Jopa 29 viikkoa rVIII-SingleChainin annon jälkeen
|
|
Niiden verenvuotojaksojen prosenttiosuus, jotka vaativat rVIII-SingleChainin hemostaasin saavuttamiseksi
Aikaikkuna: Jopa 29 viikkoa rVIII-SingleChainin annon jälkeen
|
Niiden verenvuotojaksojen prosenttiosuus, jotka vaativat 1, <= 2 tai > 2 rVIII-SingleChain-infuusiota (annosta) hemostaasin saavuttamiseksi
|
Jopa 29 viikkoa rVIII-SingleChainin annon jälkeen
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kehittävät ei-inhiboivia vasta-aineita rVIII-SingleChainia vastaan
Aikaikkuna: Ennen rVIII-SingleChain-antoa ja 29 viikkoa sen jälkeen
|
Ennen rVIII-SingleChain-antoa ja 29 viikkoa sen jälkeen
|
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kehittävät vasta-aineita kiinanhamsterin munasarja-isäntäsoluproteiinia vastaan
Aikaikkuna: Ennen rVIII-SingleChain-antoa ja 29 viikkoa sen jälkeen
|
Ennen rVIII-SingleChain-antoa ja 29 viikkoa sen jälkeen
|
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE), mukaan lukien niihin liittyvät TEAE-tapahtumat, ja vakavat haittatapahtumat (SAE)
Aikaikkuna: Jopa 33 viikkoa rVIII-SingleChainin annon jälkeen
|
Jopa 33 viikkoa rVIII-SingleChainin annon jälkeen
|
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on TEAE, mukaan lukien niihin liittyvät TEAE-tapahtumat, ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Jopa 33 viikkoa rVIII-SingleChainin annon jälkeen
|
Jopa 33 viikkoa rVIII-SingleChainin annon jälkeen
|
|
|
TEAE-tapahtumien määrä
Aikaikkuna: Jopa 33 viikkoa rVIII-SingleChainin annon jälkeen
|
Jopa 33 viikkoa rVIII-SingleChainin annon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, CSL Behring
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 9. tammikuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 26. lokakuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 26. lokakuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 12. joulukuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 12. joulukuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 17. joulukuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 23. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 22. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Hemofilia A
- Koagulantit
- Tekijä VIII
Muut tutkimustunnusnumerot
- CSL627_3003
- 2023-001026-34 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
CSL harkitsee tapauskohtaisesti pyyntöjä yksittäisten potilastietojen (IPD) jakamisesta ulkopuolisten vilpittömän pätevien tieteellisten ja lääketieteen tutkijoiden kanssa.
Lisätietoja IPD:n vapaaehtoisen tiedonjakamispyynnön prosessista ja vaatimuksista saat ottamalla yhteyttä CSL:ään osoitteessa klinikka@cslbehring.com.
IPD-jaon aikakehys
IPD-pyynnöt otetaan yleensä huomioon, kun tärkeimpien sääntelyviranomaisten (eli FDA, EMA) tarkastelu on valmis ja ensisijainen julkaisu on saatavilla.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Ehdotetulla tutkimuksella tulisi pyrkiä vastaamaan aiemmin vastaamatta jääneeseen tärkeään lääketieteelliseen tai tieteelliseen kysymykseen.
Sovellettavat maakohtaiset tietosuoja- ja muut lait ja määräykset otetaan huomioon, ja ne voivat estää IPD:n jakamisen.
Jos pyyntö hyväksytään ja tutkija on tehnyt asianmukaisen tiedonjakosopimuksen, IPD, joka on asianmukaisesti anonymisoitu, on käytettävissä.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .