Rekombinantní jednořetězcový faktor VIII (rVIII-singleChain) u čínských účastníků s hemofilií A dříve léčených přípravky FVIII
22. dubna 2026 aktualizováno: CSL Behring
Fáze 3, otevřená, multicentrická studie farmakokinetiky, účinnosti a bezpečnosti rekombinantního jednořetězcového faktoru VIII (rVIII-singleChain) u čínských dříve léčených pacientů (PTP) s hemofilií A
Pro přemostění dostupných globálních klinických údajů o rVIII-SingleChain s čínskou populací je cílem této studie v Číně prozkoumat farmakokinetiku (PK) rVIII-SingleChain po počáteční a opakované dávce a posoudit účinnost a bezpečnost během 2. až 3krát týdně profylaktická léčba rVIII-SingleChain u mužských čínských PTP s těžkou hemofilií A (aktivita FVIII méně než [<] 1 %).
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
60
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, Čína, 230000
- The Second Hospital of Anhui Medical University
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100045
- Beijing Children's Hospital
-
-
Chongqing Municipality
-
Chongqing, Chongqing Municipality, Čína, 400014
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Čína, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Čína, 510623
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
-
Guangzhou, Guangdong, Čína, 515399
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
-
-
Guangxi
-
Liuchow, Guangxi, Čína, 545006
- Liuzhou People's Hospital
-
-
Hebei
-
Tangshan, Hebei, Čína, 63000
- North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
-
Tianjin, Hebei, Čína, 300020
- Hospital of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Čína, 450053
- Henan Children's Hospital Zhengzhou Children's Hospital
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Čína, 410021
- Hunan Provincial Children's Hospital
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Čína, 210008
- Nanjing Children's Hospital
-
Xuzhou, Jiangsu, Čína, 221006
- Xuzhou Children's Hospital
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Čína, 212028
- Jiangxi Provincial People's Hospital
-
-
Qinghai
-
Xining, Qinghai, Čína, 81000
- Quinghai Provincial People's Hospital
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Čína, 250013
- Jinan Central Hospital
-
Qingdao, Shandong, Čína, 266071
- Qingdao Women and Children's Hospital
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Čína, 200020
- Shanghai Jiaotong University School of Medicine, Ruijin Hospital
-
-
Yunan
-
Kunming, Yunan, Čína, 650011
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310005
- The Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Mužští čínští účastníci <= 65 let.
- Účastníci s těžkou hemofilií A (aktivita FVIII < 1 %).
- Účastníci, kteří obdrželi produkty FVIII pro >= 150 ED (>= 6 let věku) nebo >= 50 ED (< 6 let věku).
Kritéria vyloučení:
- Známá přecitlivělost (alergická reakce nebo anafylaxe) na jakýkoli přípravek FVIII nebo křeččí protein.
- Známá vrozená nebo získaná porucha koagulace jiná než vrozený nedostatek FVIII.
- V současné době dostávají intravenózní (IV) imunomodulační látky, jako je imunoglobulin nebo chronická systémová léčba kortikosteroidy.
- Příjem jakéhokoli kryoprecipitátu, plné krve nebo plazmy do 30 dnů před podáním rVIII-SingleChain.
- Použití tradičního nebo bylinného čínského léku (léků) s dopadem na hemofilii, včetně koagulace, během 28 dnů před 1. dnem a/nebo odmítnutí abstinovat od těchto léků během studie až do konce účasti účastníka ve studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Prevence
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: rVIII-SingleChain
Účastníci dostanou rVIII-SingleChain jako intravenózní (IV) infuzi po dobu minimálně 50 dnů expozice (ED).
|
Lyofilizovaný prášek pro přípravu roztoku pro intravenózní injekci
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Incremental Recovery (IR) rVIII-SingleChain
Časové okno: Před a 30 minut po ukončení podávání rVIII-SingleChain v den 1
|
Před a 30 minut po ukončení podávání rVIII-SingleChain v den 1
|
|
|
Maximální koncentrace (Cmax) rVIII-SingleChain
Časové okno: Před a až 72 hodin (účastníci ≥ 12 let) a 48 hodin (účastníci < 12 let) po podání rVIII-SingleChain v den 1
|
Před a až 72 hodin (účastníci ≥ 12 let) a 48 hodin (účastníci < 12 let) po podání rVIII-SingleChain v den 1
|
|
|
Oblast pod časovou křivkou koncentrace plazmy od času nula do poslední měřitelné koncentrace (AUC0-poslední) rVIII-SingleChain
Časové okno: Před a až 72 hodin (účastníci ≥ 12 let) a 48 hodin (účastníci < 12 let) po podání rVIII-SingleChain v den 1
|
Před a až 72 hodin (účastníci ≥ 12 let) a 48 hodin (účastníci < 12 let) po podání rVIII-SingleChain v den 1
|
|
|
Oblast pod časovou křivkou koncentrace plazmy od času nula do nekonečna (AUC0-inf) rVIII-SingleChain
Časové okno: Před a až 72 hodin (účastníci ≥ 12 let) a 48 hodin (účastníci < 12 let) po podání rVIII-SingleChain v den 1
|
Před a až 72 hodin (účastníci ≥ 12 let) a 48 hodin (účastníci < 12 let) po podání rVIII-SingleChain v den 1
|
|
|
Poločas (t1/2) rVIII-SingleChain
Časové okno: Před a až 72 hodin (účastníci ≥ 12 let) a 48 hodin (účastníci < 12 let) po podání rVIII-SingleChain v den 1
|
Před a až 72 hodin (účastníci ≥ 12 let) a 48 hodin (účastníci < 12 let) po podání rVIII-SingleChain v den 1
|
|
|
Clearance (Cl) rVIII-SingleChain
Časové okno: Před a až 72 hodin (účastníci ≥ 12 let) a 48 hodin (účastníci < 12 let) po podání rVIII-SingleChain v den 1
|
Před a až 72 hodin (účastníci ≥ 12 let) a 48 hodin (účastníci < 12 let) po podání rVIII-SingleChain v den 1
|
|
|
Anualizovaná míra spontánního krvácení (AsBR)
Časové okno: Až 29 týdnů po podání rVIII-SingleChain
|
AsBR pro léčené krvácivé epizody
|
Až 29 týdnů po podání rVIII-SingleChain
|
|
Počet účastníků, u kterých se vyvinou inhibitory FVIII
Časové okno: Při rutinním profylaxi rVIII-SingleChain až 29 týdnů po podání rVIII-SingleChain.
|
Při rutinním profylaxi rVIII-SingleChain až 29 týdnů po podání rVIII-SingleChain.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Čas k dosažení maximální koncentrace (Tmax) rVIII-SingleChain
Časové okno: Před a až 72 hodin (účastníci ≥ 12 let) a 48 hodin (účastníci < 12 let) po podání rVIII-SingleChain v den 1
|
Před a až 72 hodin (účastníci ≥ 12 let) a 48 hodin (účastníci < 12 let) po podání rVIII-SingleChain v den 1
|
|
|
Poslední koncentrace (třída) rVIII-SingleChain
Časové okno: Před a až 72 hodin (účastníci ≥ 12 let) a 48 hodin (účastníci < 12 let) po podání rVIII-SingleChain v den 1
|
Poslední pozorovaná kvantifikovatelná plazmatická koncentrace
|
Před a až 72 hodin (účastníci ≥ 12 let) a 48 hodin (účastníci < 12 let) po podání rVIII-SingleChain v den 1
|
|
IR (účastníci ve věku ≥ 12 let) jednořetězcové rVIII (Opakujte farmakokinetiku [PK])
Časové okno: Před a do 72 hodin po ukončení infuze rVIII-Jednořetězcový v týdnu 28
|
Před a do 72 hodin po ukončení infuze rVIII-Jednořetězcový v týdnu 28
|
|
|
Cmax (účastníci ve věku ≥ 12 let) rVIII-SingleChain (opakování PK)
Časové okno: Před a do 72 hodin po ukončení infuze rVIII-Jednořetězcový v týdnu 28
|
Před a do 72 hodin po ukončení infuze rVIII-Jednořetězcový v týdnu 28
|
|
|
AUC0-last rVIII-SingleChain (opakování PK)
Časové okno: Před a do 72 hodin po ukončení infuze rVIII-Jednořetězcový v týdnu 28
|
Před a do 72 hodin po ukončení infuze rVIII-Jednořetězcový v týdnu 28
|
|
|
AUC0-inf rVIII-SingleChain (opakování PK)
Časové okno: Před a do 72 hodin po ukončení infuze rVIII-Jednořetězcový v týdnu 28
|
Před a do 72 hodin po ukončení infuze rVIII-Jednořetězcový v týdnu 28
|
|
|
t1/2 rVIII-SingleChain (účastníci ve věku ≥ 12 let) (opakování PK)
Časové okno: Před a do 72 hodin po ukončení infuze rVIII-Jednořetězcový v týdnu 28
|
Před a do 72 hodin po ukončení infuze rVIII-Jednořetězcový v týdnu 28
|
|
|
Cl of rVIII-SingleChain (účastníci ve věku ≥ 12 let) (opakování PK)
Časové okno: Před a do 72 hodin po ukončení infuze rVIII-Jednořetězcový v týdnu 28
|
Před a do 72 hodin po ukončení infuze rVIII-Jednořetězcový v týdnu 28
|
|
|
Anualizovaná míra krvácení (ABR)
Časové okno: Až 29 týdnů po podání rVIII-SingleChain
|
Celková ABR pro léčené, neléčené a léčené i neléčené krvácivé epizody (spontánní, traumatické a neznámé příčiny)
|
Až 29 týdnů po podání rVIII-SingleChain
|
|
Hemostatická účinnost pro epizody velkého a nezávažného krvácení
Časové okno: Až 29 týdnů po podání rVIII-SingleChain
|
Vyšetřovatel bude hodnotit účinnost jednořetězcové léčby rVIII u závažných a nezávažných krvácivých epizod na základě čtyřbodové hodnotící stupnice hemostatické účinnosti „výborná, dobrá, střední nebo žádná účinnost“.
|
Až 29 týdnů po podání rVIII-SingleChain
|
|
Spotřeba rVIII-SingleChain - počet infuzí (dávek)
Časové okno: Až 29 týdnů po podání rVIII-SingleChain
|
Až 29 týdnů po podání rVIII-SingleChain
|
|
|
Spotřeba rVIII-SingleChain - IU/kg na účastníka za měsíc
Časové okno: Až 29 týdnů po podání rVIII-SingleChain
|
Spotřeba rVIII-SingleChain (IU/kg) na účastníka za měsíc, pro týdenní režim, léčbu na vyžádání a celkovou léčbu.
|
Až 29 týdnů po podání rVIII-SingleChain
|
|
Spotřeba rVIII-SingleChain - IU/kg na účastníka za rok
Časové okno: Až 29 týdnů po podání rVIII-SingleChain
|
rVIII-Spotřeba jednoho řetězce (IU/kg) na účastníka za rok, pro týdenní režim, léčbu na vyžádání a celkovou léčbu.
|
Až 29 týdnů po podání rVIII-SingleChain
|
|
Počet krvácivých epizod vyžadujících rVIII-SingleChain k dosažení hemostázy
Časové okno: Až 29 týdnů po podání rVIII-SingleChain
|
Počet krvácivých epizod vyžadujících 1, <= 2 nebo > 2 infuze (dávky) rVIII-SingleChain k dosažení hemostázy
|
Až 29 týdnů po podání rVIII-SingleChain
|
|
Procento epizod krvácení vyžadujících rVIII-SingleChain k dosažení hemostázy
Časové okno: Až 29 týdnů po podání rVIII-SingleChain
|
Procento krvácivých epizod vyžadujících 1, <= 2 nebo > 2 infuze (dávky) rVIII-SingleChain k dosažení hemostázy
|
Až 29 týdnů po podání rVIII-SingleChain
|
|
Počet účastníků, kteří vyvinou neinhibiční protilátky proti rVIII-SingleChain
Časové okno: Před a až 29 týdnů po podání rVIII-SingleChain
|
Před a až 29 týdnů po podání rVIII-SingleChain
|
|
|
Počet účastníků, kteří vyvinou protilátky proti proteinu hostitelské buňky vaječníků čínského křečka
Časové okno: Před a až 29 týdnů po podání rVIII-SingleChain
|
Před a až 29 týdnů po podání rVIII-SingleChain
|
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), včetně souvisejících TEAE, a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Až 33 týdnů po podání rVIII-SingleChain
|
Až 33 týdnů po podání rVIII-SingleChain
|
|
|
Procento účastníků s TEAE, včetně souvisejících TEAE, a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Až 33 týdnů po podání rVIII-SingleChain
|
Až 33 týdnů po podání rVIII-SingleChain
|
|
|
Počet TEAE (událostí)
Časové okno: Až 33 týdnů po podání rVIII-SingleChain
|
Až 33 týdnů po podání rVIII-SingleChain
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Study Director, CSL Behring
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
9. ledna 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
26. října 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
26. října 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. prosince 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. prosince 2024
První zveřejněno (Aktuální)
17. prosince 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CSL627_3003
- 2023-001026-34 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
CSL zváží případ od případu žádosti o sdílení individuálních údajů o pacientech (IPD) s externími bona-fide kvalifikovanými vědeckými a lékařskými výzkumníky.
Chcete-li získat informace o procesu a požadavcích pro podání žádosti o dobrovolné sdílení údajů pro IPD, kontaktujte prosím CSL na adrese clinictrials@cslbehring.com.
Časový rámec sdílení IPD
Žádosti o IPD budou obecně posuzovány, jakmile bude dokončeno přezkoumání hlavními regulačními orgány (tj. FDA, EMA) a bude k dispozici primární publikace.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Navrhovaný výzkum by se měl snažit odpovědět na dříve nezodpovězenou důležitou lékařskou nebo vědeckou otázku.
Budou zváženy příslušné zákony a předpisy o ochraně osobních údajů specifické pro danou zemi a další zákony a předpisy, které mohou zabránit sdílení IPD.
Pokud je žádost schválena a výzkumný pracovník uzavřel příslušnou dohodu o sdílení údajů, bude k dispozici IPD, která byla náležitě anonymizována.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .