Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Recombinante factor VIII met enkele keten (rVIII-SingleChain) bij Chinese deelnemers met hemofilie A die eerder zijn behandeld met FVIII-producten

22 april 2026 bijgewerkt door: CSL Behring

Een fase 3, open-label, multicenter, farmacokinetiek, werkzaamheid en veiligheidsstudie van een recombinante single-chain factor VIII (rVIII-SingleChain) bij eerder behandelde Chinese patiënten (PTP's) met hemofilie A

Om de beschikbare mondiale klinische gegevens van rVIII-SingleChain te overbruggen met de Chinese bevolking, is het doel van deze studie in China het onderzoeken van de farmacokinetiek (PK) van rVIII-SingleChain na een initiële en herhaalde dosis en het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid gedurende 2 weken. tot driemaal per week profylaxebehandeling met rVIII-SingleChain bij mannelijke Chinese PTP's met ernstige hemofilie A (FVIII-activiteit minder dan [<] 1%).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

60

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China, 230000
        • The Second Hospital of Anhui Medical University
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, China, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, China, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Guangzhou, Guangdong, China, 515399
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Guangxi
      • Liuchow, Guangxi, China, 545006
        • Liuzhou People's Hospital
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, China, 63000
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
      • Tianjin, Hebei, China, 300020
        • Hospital of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China, 450053
        • Henan Children's Hospital Zhengzhou Children's Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410021
        • Hunan Provincial Children's Hospital
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, China, 210008
        • Nanjing Children's Hospital
      • Xuzhou, Jiangsu, China, 221006
        • Xuzhou Children's Hospital
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China, 212028
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Qinghai
      • Xining, Qinghai, China, 81000
        • Quinghai Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China, 250013
        • Jinan Central Hospital
      • Qingdao, Shandong, China, 266071
        • Qingdao Women and Children's Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200020
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine, Ruijin Hospital
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, China, 650011
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310005
        • The Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke Chinese deelnemers <= 65 jaar oud.
  • Deelnemers met ernstige hemofilie A (FVIII-activiteit <1%).
  • Deelnemers die FVIII-producten hebben gekregen voor >= 150 ED's (>= 6 jaar) of >= 50 ED's (< 6 jaar).

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende overgevoeligheid (allergische reactie of anafylaxie) voor een FVIII-product of hamstereiwit.
  • Bekende congenitale of verworven stollingsstoornis anders dan congenitale FVIII-deficiëntie.
  • Momenteel ontvangt u intraveneuze (IV) immunomodulerende middelen zoals immunoglobuline of chronische systemische behandeling met corticosteroïden.
  • Het ontvangen van cryoprecipitaat, volbloed of plasma binnen 30 dagen vóór toediening van rVIII-SingleChain.
  • Gebruik van traditionele of Chinese kruidengeneesmiddelen met invloed op hemofilie, inclusief stolling, binnen 28 dagen vóór dag 1 en/of weigering om zich hiervan te onthouden tijdens het onderzoek tot het einde van de deelname van de deelnemer aan het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: rVIII-SingleChain
Deelnemers ontvangen rVIII-SingleChain als een intraveneuze (IV) infusie gedurende minimaal 50 blootstellingsdagen (ED's).
Biologisch: Recombinante factor VIII met enkele keten (rVIII-SingleChain)
Gevriesdroogd poeder voor oplossing voor intraveneuze injectie
Andere namen:
  • CSL627

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incrementeel herstel (IR) van rVIII-SingleChain
Tijdsspanne: Vóór en 30 minuten na het einde van de rVIII-SingleChain-toediening op dag 1
Vóór en 30 minuten na het einde van de rVIII-SingleChain-toediening op dag 1
Maximale concentratie (Cmax) van rVIII-SingleChain
Tijdsspanne: Voor en tot 72 uur (deelnemers ≥ 12 jaar) en 48 uur (deelnemers < 12 jaar) na toediening van rVIII-SingleChain op dag 1
Voor en tot 72 uur (deelnemers ≥ 12 jaar) en 48 uur (deelnemers < 12 jaar) na toediening van rVIII-SingleChain op dag 1
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijdstip nul tot de laatste meetbare concentratie (AUC0-laatste) van rVIII-SingleChain
Tijdsspanne: Voor en tot 72 uur (deelnemers ≥ 12 jaar) en 48 uur (deelnemers < 12 jaar) na toediening van rVIII-SingleChain op dag 1
Voor en tot 72 uur (deelnemers ≥ 12 jaar) en 48 uur (deelnemers < 12 jaar) na toediening van rVIII-SingleChain op dag 1
Gebied onder de plasmaconcentratietijdcurve van tijd nul tot oneindig (AUC0-inf) van rVIII-SingleChain
Tijdsspanne: Voor en tot 72 uur (deelnemers ≥ 12 jaar) en 48 uur (deelnemers < 12 jaar) na toediening van rVIII-SingleChain op dag 1
Voor en tot 72 uur (deelnemers ≥ 12 jaar) en 48 uur (deelnemers < 12 jaar) na toediening van rVIII-SingleChain op dag 1
Halfwaardetijd (t1/2) van rVIII-SingleChain
Tijdsspanne: Voor en tot 72 uur (deelnemers ≥ 12 jaar) en 48 uur (deelnemers < 12 jaar) na toediening van rVIII-SingleChain op dag 1
Voor en tot 72 uur (deelnemers ≥ 12 jaar) en 48 uur (deelnemers < 12 jaar) na toediening van rVIII-SingleChain op dag 1
Klaring (Cl) van rVIII-SingleChain
Tijdsspanne: Voor en tot 72 uur (deelnemers ≥ 12 jaar) en 48 uur (deelnemers < 12 jaar) na toediening van rVIII-SingleChain op dag 1
Voor en tot 72 uur (deelnemers ≥ 12 jaar) en 48 uur (deelnemers < 12 jaar) na toediening van rVIII-SingleChain op dag 1
Jaarlijks aantal spontane bloedingen (AsBR)
Tijdsspanne: Tot 29 weken na toediening van rVIII-SingleChain
AsBR voor behandelde bloedingsepisodes
Tot 29 weken na toediening van rVIII-SingleChain
Aantal deelnemers dat FVIII-remmers ontwikkelt
Tijdsspanne: Tijdens routinematige dosering van rVIII-SingleChain-profylaxe, tot 29 weken na toediening van rVIII-SingleChain.
Tijdens routinematige dosering van rVIII-SingleChain-profylaxe, tot 29 weken na toediening van rVIII-SingleChain.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd om de maximale concentratie (Tmax) van rVIII-SingleChain te bereiken
Tijdsspanne: Voor en tot 72 uur (deelnemers ≥ 12 jaar) en 48 uur (deelnemers < 12 jaar) na toediening van rVIII-SingleChain op dag 1
Voor en tot 72 uur (deelnemers ≥ 12 jaar) en 48 uur (deelnemers < 12 jaar) na toediening van rVIII-SingleChain op dag 1
Laatste concentratie (Clast) van rVIII-SingleChain
Tijdsspanne: Voor en tot 72 uur (deelnemers ≥ 12 jaar) en 48 uur (deelnemers < 12 jaar) na toediening van rVIII-SingleChain op dag 1
Laatst waargenomen kwantificeerbare plasmaconcentratie
Voor en tot 72 uur (deelnemers ≥ 12 jaar) en 48 uur (deelnemers < 12 jaar) na toediening van rVIII-SingleChain op dag 1
IR (deelnemers ≥ 12 jaar) van rVIII-SingleChain (Herhaal farmacokinetiek [PK])
Tijdsspanne: Vóór en tot 72 uur na het einde van de rVIII-SingleChain-infusie in week 28
Vóór en tot 72 uur na het einde van de rVIII-SingleChain-infusie in week 28
Cmax (deelnemers ≥ 12 jaar) van rVIII-SingleChain (Herhaal PK)
Tijdsspanne: Vóór en tot 72 uur na het einde van de rVIII-SingleChain-infusie in week 28
Vóór en tot 72 uur na het einde van de rVIII-SingleChain-infusie in week 28
AUC0-laatste van rVIII-SingleChain (Herhaal PK)
Tijdsspanne: Vóór en tot 72 uur na het einde van de rVIII-SingleChain-infusie in week 28
Vóór en tot 72 uur na het einde van de rVIII-SingleChain-infusie in week 28
AUC0-inf van rVIII-SingleChain (Herhaal PK)
Tijdsspanne: Vóór en tot 72 uur na het einde van de rVIII-SingleChain-infusie in week 28
Vóór en tot 72 uur na het einde van de rVIII-SingleChain-infusie in week 28
t1/2 van rVIII-SingleChain (deelnemers ≥ 12 jaar) (Herhaal PK)
Tijdsspanne: Vóór en tot 72 uur na het einde van de rVIII-SingleChain-infusie in week 28
Vóór en tot 72 uur na het einde van de rVIII-SingleChain-infusie in week 28
Cl van rVIII-SingleChain (deelnemers ≥ 12 jaar) (Herhaal PK)
Tijdsspanne: Vóór en tot 72 uur na het einde van de rVIII-SingleChain-infusie in week 28
Vóór en tot 72 uur na het einde van de rVIII-SingleChain-infusie in week 28
Jaarlijks bloedingspercentage (ABR)
Tijdsspanne: Tot 29 weken na toediening van rVIII-SingleChain
Totale ABR voor behandelde, onbehandelde en zowel behandelde als onbehandelde bloedingsepisodes (spontane, traumatische en onbekende oorzaak)
Tot 29 weken na toediening van rVIII-SingleChain
Hemostatische werkzaamheid bij ernstige en niet-ernstige bloedingen
Tijdsspanne: Tot 29 weken na toediening van rVIII-SingleChain
De onderzoeker zal de werkzaamheid van de rVIII-SingleChain-behandeling voor ernstige en niet-ernstige bloedingen beoordelen op basis van een vierpuntsbeoordelingsschaal voor hemostatische werkzaamheid van "uitstekend, goed, matig of geen werkzaamheid".
Tot 29 weken na toediening van rVIII-SingleChain
Consumptie van rVIII-SingleChain - aantal infusies (doses)
Tijdsspanne: Tot 29 weken na toediening van rVIII-SingleChain
Tot 29 weken na toediening van rVIII-SingleChain
Verbruik van rVIII-SingleChain - IE/kg per deelnemer per maand
Tijdsspanne: Tot 29 weken na toediening van rVIII-SingleChain
rVIII-SingleChain-consumptie (IE/kg) per deelnemer per maand, voor het wekelijkse regime, behandeling op aanvraag en totale behandeling.
Tot 29 weken na toediening van rVIII-SingleChain
Verbruik van rVIII-SingleChain - IE/kg per deelnemer per jaar
Tijdsspanne: Tot 29 weken na toediening van rVIII-SingleChain
rVIII-SingleChain-consumptie (IE/kg) per deelnemer per jaar, voor het wekelijkse regime, behandeling op aanvraag en totale behandeling.
Tot 29 weken na toediening van rVIII-SingleChain
Aantal bloedingsepisodes waarbij rVIII-SingleChain nodig is om hemostase te bereiken
Tijdsspanne: Tot 29 weken na toediening van rVIII-SingleChain
Aantal bloedingsepisodes waarvoor 1, <= 2 of > 2 infusies (doses) rVIII-SingleChain nodig zijn om hemostase te bereiken
Tot 29 weken na toediening van rVIII-SingleChain
Percentage bloedingsepisodes waarbij rVIII-SingleChain nodig is om hemostase te bereiken
Tijdsspanne: Tot 29 weken na toediening van rVIII-SingleChain
Percentage bloedingsepisodes waarvoor 1, <= 2 of > 2 infusies (doses) rVIII-SingleChain nodig zijn om hemostase te bereiken
Tot 29 weken na toediening van rVIII-SingleChain
Aantal deelnemers dat niet-remmende antilichamen tegen rVIII-SingleChain ontwikkelt
Tijdsspanne: Vóór en tot 29 weken na toediening van rVIII-SingleChain
Vóór en tot 29 weken na toediening van rVIII-SingleChain
Aantal deelnemers dat antilichamen ontwikkelt tegen eierstokgastheerceleiwit van de Chinese hamster
Tijdsspanne: Vóór en tot 29 weken na toediening van rVIII-SingleChain
Vóór en tot 29 weken na toediening van rVIII-SingleChain
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), inclusief gerelateerde TEAE's, en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Tot 33 weken na toediening van rVIII-SingleChain
Tot 33 weken na toediening van rVIII-SingleChain
Percentage deelnemers met TEAE's, inclusief gerelateerde TEAE's, en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Tot 33 weken na toediening van rVIII-SingleChain
Tot 33 weken na toediening van rVIII-SingleChain
Aantal TEAE's (evenementen)
Tijdsspanne: Tot 33 weken na toediening van rVIII-SingleChain
Tot 33 weken na toediening van rVIII-SingleChain

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CSL Behring

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, CSL Behring

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 januari 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

26 oktober 2026

Studie voltooiing (Geschat)

26 oktober 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 december 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 december 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 december 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CSL627_3003
  • 2023-001026-34 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

CSL zal verzoeken om individuele patiëntgegevens (IPD) te delen met externe bonafide, gekwalificeerde wetenschappelijke en medische onderzoekers geval per geval in overweging nemen. Voor informatie over het proces en de vereisten voor het indienen van een vrijwillig verzoek om gegevensuitwisseling voor IPD kunt u contact opnemen met CSL viaclinicaltrials@cslbehring.com.

IPD-tijdsbestek voor delen

Verzoeken om IPD zullen over het algemeen in overweging worden genomen zodra de beoordeling door de grote regelgevende instanties (d.w.z. FDA, EMA) is voltooid en de primaire publicatie beschikbaar is.

IPD-toegangscriteria voor delen

Voorgesteld onderzoek moet proberen een voorheen onbeantwoorde belangrijke medische of wetenschappelijke vraag te beantwoorden.

Toepasselijke landspecifieke privacy- en andere wet- en regelgeving zal in overweging worden genomen en kan het delen van IPD verhinderen.

Als het verzoek wordt goedgekeurd en de onderzoeker een passende overeenkomst voor het delen van gegevens heeft ondertekend, zal de op passende wijze geanonimiseerde IPD beschikbaar zijn.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren