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Facteur VIII recombinant à chaîne unique (rVIII-SingleChain) chez les participants chinois atteints d'hémophilie A préalablement traités avec des produits FVIII

22 avril 2026 mis à jour par: CSL Behring

Une étude de phase 3, ouverte, multicentrique, pharmacocinétique, d'efficacité et d'innocuité d'un facteur VIII recombinant à chaîne unique (rVIII-SingleChain) chez des patients chinois précédemment traités (PTP) atteints d'hémophilie A

Pour relier les données cliniques mondiales disponibles de rVIII-SingleChain avec la population chinoise, le but de cette étude en Chine est d'étudier la pharmacocinétique (PK) de rVIII-SingleChain après une dose initiale et répétée et d'évaluer l'efficacité et la sécurité pendant 2 à 3 fois par semaine un traitement prophylactique par rVIII-SingleChain chez les PTP chinois de sexe masculin atteints d'hémophilie A sévère (activité du FVIII inférieure à [<] 1 %).

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

60

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Chine, 230000
        • The Second Hospital of Anhui Medical University
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Chine, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Chine, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 515399
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Guangxi
      • Liuchow, Guangxi, Chine, 545006
        • Liuzhou People's Hospital
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Chine, 63000
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
      • Tianjin, Hebei, Chine, 300020
        • Hospital of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Chine, 450053
        • Henan Children's Hospital Zhengzhou Children's Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chine, 410021
        • Hunan Provincial Children's Hospital
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Chine, 210008
        • Nanjing Children's Hospital
      • Xuzhou, Jiangsu, Chine, 221006
        • Xuzhou Children's Hospital
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Chine, 212028
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Qinghai
      • Xining, Qinghai, Chine, 81000
        • Quinghai Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Chine, 250013
        • Jinan Central Hospital
      • Qingdao, Shandong, Chine, 266071
        • Qingdao Women and Children's Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chine, 200020
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine, Ruijin Hospital
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, Chine, 650011
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chine, 310005
        • The Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  • Participants chinois masculins <= 65 ans.
  • Participants atteints d'hémophilie A sévère (activité FVIII < 1 %).
  • Participants ayant reçu des produits FVIII pendant >= 150 ED (>= 6 ans) ou >= 50 ED (< 6 ans).

Critères d'exclusion :

  • Hypersensibilité connue (réaction allergique ou anaphylaxie) à tout produit FVIII ou protéine de hamster.
  • Trouble connu de la coagulation congénital ou acquis autre qu'un déficit congénital en FVIII.
  • Vous recevez actuellement des agents immunomodulateurs par voie intraveineuse (IV) tels que des immunoglobulines ou un traitement systémique chronique aux corticostéroïdes.
  • Recevoir un cryoprécipité, du sang total ou du plasma dans les 30 jours précédant l'administration de rVIII-SingleChain.
  • Utilisation de médecine(s) traditionnelle(s) ou à base de plantes chinoises ayant un impact sur l'hémophilie, y compris la coagulation, dans les 28 jours précédant le jour 1 et/ou refus de s'en abstenir pendant l'étude jusqu'à la fin de la participation du participant à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: rVIII-SingleChain
Les participants recevront rVIII-SingleChain sous forme de perfusion intraveineuse (IV) pendant au moins 50 jours d'exposition (ED).
Biologique: Facteur VIII recombinant à chaîne unique (rVIII-SingleChain)
Poudre lyophilisée pour solution injectable intraveineuse
Autres noms:
  • CSL627

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Récupération incrémentielle (IR) de rVIII-SingleChain
Délai: Avant et 30 minutes après la fin de l'administration de rVIII-SingleChain le jour 1
Avant et 30 minutes après la fin de l'administration de rVIII-SingleChain le jour 1
Concentration maximale (Cmax) de rVIII-SingleChain
Délai: Avant et jusqu'à 72 heures (participants ≥ 12 ans) et 48 heures (participants < 12 ans) après l'administration de rVIII-SingleChain le jour 1
Avant et jusqu'à 72 heures (participants ≥ 12 ans) et 48 heures (participants < 12 ans) après l'administration de rVIII-SingleChain le jour 1
Zone sous la courbe temporelle de concentration plasmatique depuis le temps zéro jusqu'à la dernière concentration mesurable (AUC0-dernière) de rVIII-SingleChain
Délai: Avant et jusqu'à 72 heures (participants ≥ 12 ans) et 48 heures (participants < 12 ans) après l'administration de rVIII-SingleChain le jour 1
Avant et jusqu'à 72 heures (participants ≥ 12 ans) et 48 heures (participants < 12 ans) après l'administration de rVIII-SingleChain le jour 1
Zone sous la courbe temporelle de concentration plasmatique du temps zéro à l'infini (AUC0-inf) de rVIII-SingleChain
Délai: Avant et jusqu'à 72 heures (participants ≥ 12 ans) et 48 heures (participants < 12 ans) après l'administration de rVIII-SingleChain le jour 1
Avant et jusqu'à 72 heures (participants ≥ 12 ans) et 48 heures (participants < 12 ans) après l'administration de rVIII-SingleChain le jour 1
Demi-vie (t1/2) de rVIII-SingleChain
Délai: Avant et jusqu'à 72 heures (participants ≥ 12 ans) et 48 heures (participants < 12 ans) après l'administration de rVIII-SingleChain le jour 1
Avant et jusqu'à 72 heures (participants ≥ 12 ans) et 48 heures (participants < 12 ans) après l'administration de rVIII-SingleChain le jour 1
Dégagement (Cl) de rVIII-SingleChain
Délai: Avant et jusqu'à 72 heures (participants ≥ 12 ans) et 48 heures (participants < 12 ans) après l'administration de rVIII-SingleChain le jour 1
Avant et jusqu'à 72 heures (participants ≥ 12 ans) et 48 heures (participants < 12 ans) après l'administration de rVIII-SingleChain le jour 1
Taux de saignement spontané annualisé (AsBR)
Délai: Jusqu'à 29 semaines après l'administration de rVIII-SingleChain
AsBR pour les épisodes hémorragiques traités
Jusqu'à 29 semaines après l'administration de rVIII-SingleChain
Nombre de participants développant des inhibiteurs du FVIII
Délai: Pendant l'administration prophylactique de routine de rVIII-SingleChain, jusqu'à 29 semaines après l'administration de rVIII-SingleChain.
Pendant l'administration prophylactique de routine de rVIII-SingleChain, jusqu'à 29 semaines après l'administration de rVIII-SingleChain.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Temps nécessaire pour atteindre la concentration maximale (Tmax) de rVIII-SingleChain
Délai: Avant et jusqu'à 72 heures (participants ≥ 12 ans) et 48 heures (participants < 12 ans) après l'administration de rVIII-SingleChain le jour 1
Avant et jusqu'à 72 heures (participants ≥ 12 ans) et 48 heures (participants < 12 ans) après l'administration de rVIII-SingleChain le jour 1
Dernière concentration (Clast) de rVIII-SingleChain
Délai: Avant et jusqu'à 72 heures (participants ≥ 12 ans) et 48 heures (participants < 12 ans) après l'administration de rVIII-SingleChain le jour 1
Dernière concentration plasmatique quantifiable observée
Avant et jusqu'à 72 heures (participants ≥ 12 ans) et 48 heures (participants < 12 ans) après l'administration de rVIII-SingleChain le jour 1
IR (participants ≥ 12 ans) de rVIII-SingleChain (répétition pharmacocinétique [PK])
Délai: Avant et jusqu'à 72 heures après la fin de la perfusion de rVIII-SingleChain à la semaine 28
Avant et jusqu'à 72 heures après la fin de la perfusion de rVIII-SingleChain à la semaine 28
Cmax (participants ≥ 12 ans) de rVIII-SingleChain (PK répétée)
Délai: Avant et jusqu'à 72 heures après la fin de la perfusion de rVIII-SingleChain à la semaine 28
Avant et jusqu'à 72 heures après la fin de la perfusion de rVIII-SingleChain à la semaine 28
AUC0-dernière de rVIII-SingleChain (répéter PK)
Délai: Avant et jusqu'à 72 heures après la fin de la perfusion de rVIII-SingleChain à la semaine 28
Avant et jusqu'à 72 heures après la fin de la perfusion de rVIII-SingleChain à la semaine 28
AUC0-inf de rVIII-SingleChain (PK répétée)
Délai: Avant et jusqu'à 72 heures après la fin de la perfusion de rVIII-SingleChain à la semaine 28
Avant et jusqu'à 72 heures après la fin de la perfusion de rVIII-SingleChain à la semaine 28
t1/2 de rVIII-SingleChain (participants ≥ 12 ans) (PK répétée)
Délai: Avant et jusqu'à 72 heures après la fin de la perfusion de rVIII-SingleChain à la semaine 28
Avant et jusqu'à 72 heures après la fin de la perfusion de rVIII-SingleChain à la semaine 28
Cl de rVIII-SingleChain (participants ≥ 12 ans) (PK répétée)
Délai: Avant et jusqu'à 72 heures après la fin de la perfusion de rVIII-SingleChain à la semaine 28
Avant et jusqu'à 72 heures après la fin de la perfusion de rVIII-SingleChain à la semaine 28
Taux de saignement annualisé (ABR)
Délai: Jusqu'à 29 semaines après l'administration de rVIII-SingleChain
PEA total pour les épisodes hémorragiques traités, non traités et traités et non traités (cause spontanée, traumatique et inconnue)
Jusqu'à 29 semaines après l'administration de rVIII-SingleChain
Efficacité hémostatique pour les épisodes hémorragiques majeurs et non majeurs
Délai: Jusqu'à 29 semaines après l'administration de rVIII-SingleChain
L'investigateur évaluera l'efficacité du traitement rVIII-SingleChain pour les épisodes hémorragiques majeurs et non majeurs sur la base d'une échelle d'évaluation de l'efficacité hémostatique en quatre points « excellente, bonne, modérée ou inexistante ».
Jusqu'à 29 semaines après l'administration de rVIII-SingleChain
Consommation de rVIII-SingleChain - nombre de perfusions (doses)
Délai: Jusqu'à 29 semaines après l'administration de rVIII-SingleChain
Jusqu'à 29 semaines après l'administration de rVIII-SingleChain
Consommation de rVIII-SingleChain - UI/kg par participant et par mois
Délai: Jusqu'à 29 semaines après l'administration de rVIII-SingleChain
Consommation rVIII-SingleChain (UI/kg) par participant et par mois, pour le régime hebdomadaire, le traitement à la demande et le traitement total.
Jusqu'à 29 semaines après l'administration de rVIII-SingleChain
Consommation de rVIII-SingleChain - UI/kg par participant et par an
Délai: Jusqu'à 29 semaines après l'administration de rVIII-SingleChain
Consommation rVIII-SingleChain (UI/kg) par participant et par an, pour le régime hebdomadaire, le traitement à la demande et le traitement total.
Jusqu'à 29 semaines après l'administration de rVIII-SingleChain
Nombre d'épisodes hémorragiques nécessitant rVIII-SingleChain pour obtenir l'hémostase
Délai: Jusqu'à 29 semaines après l'administration de rVIII-SingleChain
Nombre d'épisodes hémorragiques nécessitant 1, <= 2 ou > 2 perfusions (doses) de rVIII-SingleChain pour obtenir l'hémostase
Jusqu'à 29 semaines après l'administration de rVIII-SingleChain
Pourcentage d'épisodes hémorragiques nécessitant rVIII-SingleChain pour obtenir l'hémostase
Délai: Jusqu'à 29 semaines après l'administration de rVIII-SingleChain
Pourcentage d'épisodes hémorragiques nécessitant 1, <= 2 ou > 2 perfusions (doses) de rVIII-SingleChain pour obtenir l'hémostase
Jusqu'à 29 semaines après l'administration de rVIII-SingleChain
Nombre de participants qui développent des anticorps non inhibiteurs contre rVIII-SingleChain
Délai: Avant et jusqu'à 29 semaines après l'administration de rVIII-SingleChain
Avant et jusqu'à 29 semaines après l'administration de rVIII-SingleChain
Nombre de participants développant des anticorps contre la protéine de la cellule hôte de l'ovaire du hamster chinois
Délai: Avant et jusqu'à 29 semaines après l'administration de rVIII-SingleChain
Avant et jusqu'à 29 semaines après l'administration de rVIII-SingleChain
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE), y compris les TEAE associés, et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'à 33 semaines après l'administration de rVIII-SingleChain
Jusqu'à 33 semaines après l'administration de rVIII-SingleChain
Pourcentage de participants présentant des TEAE, y compris des TEAE apparentés, et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'à 33 semaines après l'administration de rVIII-SingleChain
Jusqu'à 33 semaines après l'administration de rVIII-SingleChain
Nombre de TEAE (événements)
Délai: Jusqu'à 33 semaines après l'administration de rVIII-SingleChain
Jusqu'à 33 semaines après l'administration de rVIII-SingleChain

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

CSL Behring

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, CSL Behring

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 janvier 2025

Achèvement primaire (Estimé)

26 octobre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

26 octobre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 décembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 décembre 2024

Première publication (Réel)

17 décembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CSL627_3003
  • 2023-001026-34 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

CSL examinera au cas par cas les demandes de partage de données individuelles sur les patients (DPI) avec des chercheurs scientifiques et médicaux externes de bonne foi et qualifiés. Pour plus d’informations sur le processus et les exigences de soumission d’une demande volontaire de partage de données pour l’IPD, veuillez contacter CSL à clinictrials@cslbehring.com.

Délai de partage IPD

Les demandes d’IPD seront généralement examinées une fois que l’examen par les principales autorités réglementaires (c’est-à-dire FDA, EMA) sera terminé et que la publication principale sera disponible.

Critères d'accès au partage IPD

La recherche proposée doit chercher à répondre à une question médicale ou scientifique importante jusqu’alors restée sans réponse.

Les lois et réglementations applicables en matière de confidentialité et autres lois et réglementations spécifiques au pays seront prises en compte et pourront empêcher le partage des IPD.

Si la demande est approuvée et que le chercheur a signé un accord de partage de données approprié, un IPD correctement anonymisé sera disponible.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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