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Fattore VIII ricombinante a catena singola (rVIII-SingleChain) in partecipanti cinesi affetti da emofilia A precedentemente trattati con prodotti a base di FVIII

22 aprile 2026 aggiornato da: CSL Behring

Uno studio di fase 3, in aperto, multicentrico, di farmacocinetica, efficacia e sicurezza di un fattore VIII ricombinante a catena singola (rVIII-SingleChain) in pazienti cinesi precedentemente trattati (PTP) con emofilia A

Per collegare i dati clinici globali disponibili di rVIII-SingleChain con la popolazione cinese, lo scopo di questo studio in Cina è quello di indagare la farmacocinetica (PK) di rVIII-SingleChain dopo una dose iniziale e ripetuta e valutare l'efficacia e la sicurezza durante 2 al trattamento di profilassi 3 volte a settimana con rVIII-SingleChain in PTP maschi cinesi con emofilia A grave (attività del FVIII inferiore a [<] 1%).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Cina, 230000
        • The Second Hospital of Anhui Medical University
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Cina, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Cina, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 515399
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Guangxi
      • Liuchow, Guangxi, Cina, 545006
        • Liuzhou People's Hospital
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Cina, 63000
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
      • Tianjin, Hebei, Cina, 300020
        • Hospital of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Cina, 450053
        • Henan Children's Hospital Zhengzhou Children's Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Cina, 410021
        • Hunan Provincial Children's Hospital
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Cina, 210008
        • Nanjing Children's Hospital
      • Xuzhou, Jiangsu, Cina, 221006
        • Xuzhou Children's Hospital
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Cina, 212028
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Qinghai
      • Xining, Qinghai, Cina, 81000
        • Quinghai Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Cina, 250013
        • Jinan Central Hospital
      • Qingdao, Shandong, Cina, 266071
        • Qingdao Women and Children's Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Cina, 200020
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine, Ruijin Hospital
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, Cina, 650011
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310005
        • The Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Partecipanti cinesi maschi <= 65 anni di età.
  • Partecipanti con emofilia A grave (attività del FVIII <1%).
  • Partecipanti che hanno ricevuto prodotti FVIII per >= 150 ED (>= 6 anni di età) o >= 50 ED (< 6 anni di età).

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità nota (reazione allergica o anafilassi) a qualsiasi prodotto FVIII o proteine ​​di criceto.
  • Disturbo della coagulazione congenito o acquisito noto diverso dal deficit congenito di FVIII.
  • Attualmente in trattamento con agenti immunomodulanti per via endovenosa (IV) come immunoglobuline o trattamento cronico con corticosteroidi sistemici.
  • Ricevere qualsiasi crioprecipitato, sangue intero o plasma entro 30 giorni prima della somministrazione di rVIII-SingleChain.
  • Uso di medicinali tradizionali o erboristici cinesi con un impatto sull'emofilia, inclusa la coagulazione, entro 28 giorni prima del Giorno 1 e/o rifiuto di astenersi da questi durante lo studio fino alla fine della partecipazione del partecipante allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: rVIII-SingleChain
I partecipanti riceveranno rVIII-SingleChain come infusione endovenosa (IV) per un minimo di 50 giorni di esposizione (ED).
Biologico: Fattore VIII ricombinante a catena singola (rVIII-SingleChain)
Polvere liofilizzata per soluzione iniettabile endovenosa
Altri nomi:
  • CSL627

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Recupero incrementale (IR) di rVIII-SingleChain
Lasso di tempo: Prima e 30 minuti dopo la fine della somministrazione di rVIII-SingleChain il giorno 1
Prima e 30 minuti dopo la fine della somministrazione di rVIII-SingleChain il giorno 1
Concentrazione massima (Cmax) di rVIII-SingleChain
Lasso di tempo: Prima e fino a 72 ore (partecipanti ≥ 12 anni) e 48 ore (partecipanti < 12 anni) dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain al giorno 1
Prima e fino a 72 ore (partecipanti ≥ 12 anni) e 48 ore (partecipanti < 12 anni) dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain al giorno 1
Area sotto la curva temporale della concentrazione plasmatica dal tempo zero all'ultima concentrazione misurabile (AUC0-last) di rVIII-SingleChain
Lasso di tempo: Prima e fino a 72 ore (partecipanti ≥ 12 anni) e 48 ore (partecipanti < 12 anni) dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain al giorno 1
Prima e fino a 72 ore (partecipanti ≥ 12 anni) e 48 ore (partecipanti < 12 anni) dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain al giorno 1
Area sotto la curva temporale della concentrazione plasmatica dal tempo zero all'infinito (AUC0-inf) di rVIII-SingleChain
Lasso di tempo: Prima e fino a 72 ore (partecipanti ≥ 12 anni) e 48 ore (partecipanti < 12 anni) dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain al giorno 1
Prima e fino a 72 ore (partecipanti ≥ 12 anni) e 48 ore (partecipanti < 12 anni) dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain al giorno 1
Emivita (t1/2) di rVIII-SingleChain
Lasso di tempo: Prima e fino a 72 ore (partecipanti ≥ 12 anni) e 48 ore (partecipanti < 12 anni) dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain al giorno 1
Prima e fino a 72 ore (partecipanti ≥ 12 anni) e 48 ore (partecipanti < 12 anni) dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain al giorno 1
Clearance (Cl) di rVIII-SingleChain
Lasso di tempo: Prima e fino a 72 ore (partecipanti ≥ 12 anni) e 48 ore (partecipanti < 12 anni) dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain al giorno 1
Prima e fino a 72 ore (partecipanti ≥ 12 anni) e 48 ore (partecipanti < 12 anni) dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain al giorno 1
Tasso annualizzato di sanguinamento spontaneo (AsBR)
Lasso di tempo: Fino a 29 settimane dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain
AsBR per episodi emorragici trattati
Fino a 29 settimane dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain
Numero di partecipanti che sviluppano inibitori del FVIII
Lasso di tempo: Durante il dosaggio di routine della profilassi con rVIII-SingleChain, fino a 29 settimane dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain.
Durante il dosaggio di routine della profilassi con rVIII-SingleChain, fino a 29 settimane dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo per raggiungere la concentrazione massima (Tmax) di rVIII-SingleChain
Lasso di tempo: Prima e fino a 72 ore (partecipanti ≥ 12 anni) e 48 ore (partecipanti < 12 anni) dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain al giorno 1
Prima e fino a 72 ore (partecipanti ≥ 12 anni) e 48 ore (partecipanti < 12 anni) dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain al giorno 1
Ultima concentrazione (Clast) di rVIII-SingleChain
Lasso di tempo: Prima e fino a 72 ore (partecipanti ≥ 12 anni) e 48 ore (partecipanti < 12 anni) dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain al giorno 1
Ultima concentrazione plasmatica quantificabile osservata
Prima e fino a 72 ore (partecipanti ≥ 12 anni) e 48 ore (partecipanti < 12 anni) dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain al giorno 1
IR (partecipanti di età ≥ 12 anni) di rVIII-SingleChain (ripetizione della farmacocinetica [PK])
Lasso di tempo: Prima e fino a 72 ore dopo la fine dell'infusione di rVIII-SingleChain alla settimana 28
Prima e fino a 72 ore dopo la fine dell'infusione di rVIII-SingleChain alla settimana 28
Cmax (partecipanti di età ≥ 12 anni) di rVIII-SingleChain (Ripetizione PK)
Lasso di tempo: Prima e fino a 72 ore dopo la fine dell'infusione di rVIII-SingleChain alla settimana 28
Prima e fino a 72 ore dopo la fine dell'infusione di rVIII-SingleChain alla settimana 28
AUC0-ultimo di rVIII-SingleChain (ripeti PK)
Lasso di tempo: Prima e fino a 72 ore dopo la fine dell'infusione di rVIII-SingleChain alla settimana 28
Prima e fino a 72 ore dopo la fine dell'infusione di rVIII-SingleChain alla settimana 28
AUC0-inf di rVIII-SingleChain (ripetere PK)
Lasso di tempo: Prima e fino a 72 ore dopo la fine dell'infusione di rVIII-SingleChain alla settimana 28
Prima e fino a 72 ore dopo la fine dell'infusione di rVIII-SingleChain alla settimana 28
t1/2 di rVIII-SingleChain (partecipanti di età ≥ 12 anni) (Ripetere PK)
Lasso di tempo: Prima e fino a 72 ore dopo la fine dell'infusione di rVIII-SingleChain alla settimana 28
Prima e fino a 72 ore dopo la fine dell'infusione di rVIII-SingleChain alla settimana 28
CL di rVIII-SingleChain (partecipanti di età ≥ 12 anni) (Ripetere PK)
Lasso di tempo: Prima e fino a 72 ore dopo la fine dell'infusione di rVIII-SingleChain alla settimana 28
Prima e fino a 72 ore dopo la fine dell'infusione di rVIII-SingleChain alla settimana 28
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR)
Lasso di tempo: Fino a 29 settimane dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain
ABR totale per episodi emorragici trattati, non trattati e sia trattati che non trattati (spontanei, traumatici e causa sconosciuta)
Fino a 29 settimane dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain
Efficacia emostatica per episodi di sanguinamento maggiori e non maggiori
Lasso di tempo: Fino a 29 settimane dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain
Lo sperimentatore valuterà l'efficacia del trattamento rVIII-SingleChain per episodi emorragici maggiori e non maggiori sulla base di una scala di valutazione dell'efficacia emostatica a quattro punti di "efficacia eccellente, buona, moderata o nulla".
Fino a 29 settimane dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain
Consumo di rVIII-SingleChain - numero di infusioni (dosi)
Lasso di tempo: Fino a 29 settimane dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain
Fino a 29 settimane dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain
Consumo di rVIII-SingleChain - UI/kg per partecipante al mese
Lasso di tempo: Fino a 29 settimane dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain
rVIII-Consumo SingleChain (UI/kg) per partecipante al mese, per il regime settimanale, il trattamento su richiesta e il trattamento totale.
Fino a 29 settimane dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain
Consumo di rVIII-SingleChain - UI/kg per partecipante all'anno
Lasso di tempo: Fino a 29 settimane dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain
rVIII-Consumo SingleChain (UI/kg) per partecipante all'anno, per il regime settimanale, il trattamento su richiesta e il trattamento totale.
Fino a 29 settimane dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain
Numero di episodi di sanguinamento che richiedono rVIII-SingleChain per raggiungere l'emostasi
Lasso di tempo: Fino a 29 settimane dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain
Numero di episodi di sanguinamento che richiedono 1, <= 2 o > 2 infusioni (dosi) di rVIII-SingleChain per raggiungere l'emostasi
Fino a 29 settimane dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain
Percentuale di episodi di sanguinamento che richiedono rVIII-SingleChain per raggiungere l'emostasi
Lasso di tempo: Fino a 29 settimane dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain
Percentuale di episodi di sanguinamento che richiedono 1, <= 2 o > 2 infusioni (dosi) di rVIII-SingleChain per raggiungere l'emostasi
Fino a 29 settimane dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain
Numero di partecipanti che sviluppano anticorpi non inibitori contro rVIII-SingleChain
Lasso di tempo: Prima e fino a 29 settimane dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain
Prima e fino a 29 settimane dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain
Numero di partecipanti che sviluppano anticorpi contro la proteina della cellula ospite dell'ovaio di criceto cinese
Lasso di tempo: Prima e fino a 29 settimane dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain
Prima e fino a 29 settimane dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), inclusi TEAE correlati, ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 33 settimane dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain
Fino a 33 settimane dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain
Percentuale di partecipanti con TEAE, inclusi TEAE correlati, ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 33 settimane dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain
Fino a 33 settimane dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain
Numero di TEAE (eventi)
Lasso di tempo: Fino a 33 settimane dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain
Fino a 33 settimane dopo la somministrazione di rVIII-SingleChain

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, CSL Behring

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 gennaio 2025

Completamento primario (Stimato)

26 ottobre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

26 ottobre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 dicembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 dicembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

17 dicembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CSL627_3003
  • 2023-001026-34 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

CSL valuterà caso per caso le richieste di condivisione dei dati individuali del paziente (IPD) con ricercatori medici e scientifici qualificati e in buona fede. Per informazioni sul processo e sui requisiti per l'invio di una richiesta volontaria di condivisione dei dati per IPD, contattare CSL all'indirizzo clinictrials@cslbehring.com.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di IPD verranno generalmente prese in considerazione una volta completata la revisione da parte delle principali autorità di regolamentazione (ad esempio FDA, EMA) e quando sarà disponibile la pubblicazione principale.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

La ricerca proposta dovrebbe cercare di rispondere a un’importante domanda medica o scientifica precedentemente senza risposta.

Verranno prese in considerazione le leggi e i regolamenti sulla privacy specifici del Paese applicabile e potrebbero impedire la condivisione dei DPI.

Se la richiesta viene approvata e il ricercatore ha stipulato un adeguato accordo di condivisione dei dati, sarà disponibile un IPD opportunamente anonimizzato.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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