Fator VIII recombinante de cadeia única (rVIII-SingleChain) em participantes chineses com hemofilia A previamente tratados com produtos FVIII
22 de abril de 2026 atualizado por: CSL Behring
Um estudo de fase 3, aberto, multicêntrico, de farmacocinética, eficácia e segurança de um fator VIII recombinante de cadeia única (rVIII-SingleChain) em pacientes chineses previamente tratados (PTPs) com hemofilia A
Para unir os dados clínicos globais disponíveis de rVIII-SingleChain, com a população chinesa, o objetivo deste estudo na China é investigar a farmacocinética (PK) de rVIII-SingleChain após uma dose inicial e repetida e avaliar a eficácia e segurança durante 2 a 3 vezes por semana de tratamento profilático com rVIII-SingleChain em PTPs chineses do sexo masculino com hemofilia A grave (atividade de FVIII inferior a [<] 1%).
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
60
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Anhui
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Hefei, Anhui, China, 230000
- The Second Hospital of Anhui Medical University
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, China, 100045
- Beijing Children's Hospital
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Chongqing Municipality
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Chongqing, Chongqing Municipality, China, 400014
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
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Fujian
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Fuzhou, Fujian, China, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, China, 510623
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
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Guangzhou, Guangdong, China, 515399
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
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Guangxi
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Liuchow, Guangxi, China, 545006
- Liuzhou People's Hospital
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Hebei
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Tangshan, Hebei, China, 63000
- North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
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Tianjin, Hebei, China, 300020
- Hospital of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences
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Henan
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Zhengzhou, Henan, China, 450053
- Henan Children's Hospital Zhengzhou Children's Hospital
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Hunan
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Changsha, Hunan, China, 410021
- Hunan Provincial Children's Hospital
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Jiangsu
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Nanjing, Jiangsu, China, 210008
- Nanjing Children's Hospital
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Xuzhou, Jiangsu, China, 221006
- Xuzhou Children's Hospital
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, China, 212028
- Jiangxi Provincial People's Hospital
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Qinghai
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Xining, Qinghai, China, 81000
- Quinghai Provincial People's Hospital
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Shandong
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Jinan, Shandong, China, 250013
- Jinan Central Hospital
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Qingdao, Shandong, China, 266071
- Qingdao Women and Children's Hospital
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200020
- Shanghai Jiaotong University School of Medicine, Ruijin Hospital
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Yunan
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Kunming, Yunan, China, 650011
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, China, 310005
- The Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Participantes chineses do sexo masculino <= 65 anos de idade.
- Participantes com hemofilia A grave (atividade do FVIII <1%).
- Participantes que receberam produtos com FVIII para >= 150 DEs (>= 6 anos de idade) ou >= 50 DEs (< 6 anos de idade).
Critérios de exclusão:
- Hipersensibilidade conhecida (reação alérgica ou anafilaxia) a qualquer produto FVIII ou proteína de hamster.
- Distúrbio de coagulação congênito ou adquirido conhecido, exceto deficiência congênita de FVIII.
- Atualmente recebendo agentes imunomoduladores intravenosos (IV), como imunoglobulina ou tratamento sistêmico crônico com corticosteroides.
- Receber qualquer crioprecipitado, sangue total ou plasma dentro de 30 dias antes da administração de rVIII-SingleChain.
- Uso de medicamentos chineses tradicionais ou fitoterápicos com impacto na hemofilia, incluindo coagulação, nos 28 dias anteriores ao Dia 1 e/ou recusa em abster-se deles durante o estudo até o final da participação do participante no estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Prevenção
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: rVIII-SingleChain
Os participantes receberão rVIII-SingleChain como infusão intravenosa (IV) por um mínimo de 50 dias de exposição (DEs).
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Pó liofilizado para solução injetável intravenosa
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Recuperação Incremental (IR) de rVIII-SingleChain
Prazo: Antes e 30 minutos após o final da administração de rVIII-SingleChain no Dia 1
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Antes e 30 minutos após o final da administração de rVIII-SingleChain no Dia 1
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Concentração Máxima (Cmax) de rVIII-SingleChain
Prazo: Antes e até 72 horas (participantes ≥ 12 anos) e 48 horas (participantes < 12 anos) após a administração de rVIII-SingleChain no Dia 1
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Antes e até 72 horas (participantes ≥ 12 anos) e 48 horas (participantes < 12 anos) após a administração de rVIII-SingleChain no Dia 1
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Área sob a curva de tempo de concentração plasmática do tempo zero até a última concentração mensurável (AUC0-última) de rVIII-SingleChain
Prazo: Antes e até 72 horas (participantes ≥ 12 anos) e 48 horas (participantes < 12 anos) após a administração de rVIII-SingleChain no Dia 1
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Antes e até 72 horas (participantes ≥ 12 anos) e 48 horas (participantes < 12 anos) após a administração de rVIII-SingleChain no Dia 1
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Área sob a curva de tempo de concentração plasmática do tempo zero ao infinito (AUC0-inf) de rVIII-SingleChain
Prazo: Antes e até 72 horas (participantes ≥ 12 anos) e 48 horas (participantes < 12 anos) após a administração de rVIII-SingleChain no Dia 1
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Antes e até 72 horas (participantes ≥ 12 anos) e 48 horas (participantes < 12 anos) após a administração de rVIII-SingleChain no Dia 1
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Meia-vida (t1/2) de rVIII-SingleChain
Prazo: Antes e até 72 horas (participantes ≥ 12 anos) e 48 horas (participantes < 12 anos) após a administração de rVIII-SingleChain no Dia 1
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Antes e até 72 horas (participantes ≥ 12 anos) e 48 horas (participantes < 12 anos) após a administração de rVIII-SingleChain no Dia 1
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Liberação (Cl) de rVIII-SingleChain
Prazo: Antes e até 72 horas (participantes ≥ 12 anos) e 48 horas (participantes < 12 anos) após a administração de rVIII-SingleChain no Dia 1
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Antes e até 72 horas (participantes ≥ 12 anos) e 48 horas (participantes < 12 anos) após a administração de rVIII-SingleChain no Dia 1
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Taxa anualizada de sangramento espontâneo (AsBR)
Prazo: Até 29 semanas após a administração de rVIII-SingleChain
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AsBR para episódios hemorrágicos tratados
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Até 29 semanas após a administração de rVIII-SingleChain
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Número de participantes que desenvolvem inibidores do FVIII
Prazo: Durante a dosagem profilática de rotina de rVIII-SingleChain, até 29 semanas após a administração de rVIII-SingleChain.
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Durante a dosagem profilática de rotina de rVIII-SingleChain, até 29 semanas após a administração de rVIII-SingleChain.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tempo para atingir a concentração máxima (Tmax) de rVIII-SingleChain
Prazo: Antes e até 72 horas (participantes ≥ 12 anos) e 48 horas (participantes < 12 anos) após a administração de rVIII-SingleChain no Dia 1
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Antes e até 72 horas (participantes ≥ 12 anos) e 48 horas (participantes < 12 anos) após a administração de rVIII-SingleChain no Dia 1
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Última concentração (Clast) de rVIII-SingleChain
Prazo: Antes e até 72 horas (participantes ≥ 12 anos) e 48 horas (participantes < 12 anos) após a administração de rVIII-SingleChain no Dia 1
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Última concentração plasmática quantificável observada
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Antes e até 72 horas (participantes ≥ 12 anos) e 48 horas (participantes < 12 anos) após a administração de rVIII-SingleChain no Dia 1
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IR (participantes ≥ 12 anos de idade) de rVIII-SingleChain (Repetir farmacocinética [PK])
Prazo: Antes e até 72 horas após o final da infusão de rVIII-SingleChain na Semana 28
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Antes e até 72 horas após o final da infusão de rVIII-SingleChain na Semana 28
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Cmax (participantes ≥ 12 anos de idade) de rVIII-SingleChain (Repeat PK)
Prazo: Antes e até 72 horas após o final da infusão de rVIII-SingleChain na Semana 28
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Antes e até 72 horas após o final da infusão de rVIII-SingleChain na Semana 28
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AUC0-último de rVIII-SingleChain (Repetir PK)
Prazo: Antes e até 72 horas após o final da infusão de rVIII-SingleChain na Semana 28
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Antes e até 72 horas após o final da infusão de rVIII-SingleChain na Semana 28
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AUC0-inf de rVIII-SingleChain (Repetir PK)
Prazo: Antes e até 72 horas após o final da infusão de rVIII-SingleChain na Semana 28
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Antes e até 72 horas após o final da infusão de rVIII-SingleChain na Semana 28
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t1/2 de rVIII-SingleChain (participantes ≥ 12 anos de idade) (Repetir PK)
Prazo: Antes e até 72 horas após o final da infusão de rVIII-SingleChain na Semana 28
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Antes e até 72 horas após o final da infusão de rVIII-SingleChain na Semana 28
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Cl de rVIII-SingleChain (participantes ≥ 12 anos de idade) (Repetir PK)
Prazo: Antes e até 72 horas após o final da infusão de rVIII-SingleChain na Semana 28
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Antes e até 72 horas após o final da infusão de rVIII-SingleChain na Semana 28
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Taxa de sangramento anualizada (ABR)
Prazo: Até 29 semanas após a administração de rVIII-SingleChain
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PEATE total para episódios hemorrágicos tratados, não tratados e tratados e não tratados (causa espontânea, traumática e desconhecida)
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Até 29 semanas após a administração de rVIII-SingleChain
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Eficácia hemostática para episódios de sangramento maiores e não maiores
Prazo: Até 29 semanas após a administração de rVIII-SingleChain
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O investigador avaliará a eficácia do tratamento rVIII-SingleChain para episódios de sangramento maiores e não maiores com base em uma escala de avaliação de quatro pontos de eficácia hemostática de "excelente, boa, moderada ou nenhuma eficácia".
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Até 29 semanas após a administração de rVIII-SingleChain
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Consumo de rVIII-SingleChain – número de infusões (doses)
Prazo: Até 29 semanas após a administração de rVIII-SingleChain
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Até 29 semanas após a administração de rVIII-SingleChain
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Consumo de rVIII-SingleChain - UI/kg por participante por mês
Prazo: Até 29 semanas após a administração de rVIII-SingleChain
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Consumo de rVIII-SingleChain (UI/kg) por participante por mês, para o regime semanal, tratamento sob demanda e tratamento total.
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Até 29 semanas após a administração de rVIII-SingleChain
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Consumo de rVIII-SingleChain - UI/kg por participante por ano
Prazo: Até 29 semanas após a administração de rVIII-SingleChain
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Consumo de rVIII-SingleChain (UI/kg) por participante por ano, para o regime semanal, tratamento sob demanda e tratamento total.
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Até 29 semanas após a administração de rVIII-SingleChain
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Número de episódios hemorrágicos que requerem rVIII-SingleChain para atingir hemostasia
Prazo: Até 29 semanas após a administração de rVIII-SingleChain
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Número de episódios hemorrágicos que requerem 1, <= 2 ou > 2 infusões (doses) de rVIII-SingleChain para atingir hemostasia
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Até 29 semanas após a administração de rVIII-SingleChain
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Porcentagem de episódios hemorrágicos que requerem rVIII-SingleChain para atingir hemostasia
Prazo: Até 29 semanas após a administração de rVIII-SingleChain
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Porcentagem de episódios hemorrágicos que requerem 1, <= 2 ou > 2 infusões (doses) de rVIII-SingleChain para atingir hemostasia
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Até 29 semanas após a administração de rVIII-SingleChain
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Número de participantes que desenvolvem anticorpos não inibitórios contra rVIII-SingleChain
Prazo: Antes e até 29 semanas depois da administração de rVIII-SingleChain
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Antes e até 29 semanas depois da administração de rVIII-SingleChain
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Número de participantes que desenvolvem anticorpos contra a proteína da célula hospedeira do ovário do hamster chinês
Prazo: Antes e até 29 semanas depois da administração de rVIII-SingleChain
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Antes e até 29 semanas depois da administração de rVIII-SingleChain
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Número de participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs), incluindo TEAEs relacionados e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Até 33 semanas após a administração de rVIII-SingleChain
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Até 33 semanas após a administração de rVIII-SingleChain
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Porcentagem de participantes com TEAEs, incluindo TEAEs relacionados e eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Até 33 semanas após a administração de rVIII-SingleChain
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Até 33 semanas após a administração de rVIII-SingleChain
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Número de TEAEs (eventos)
Prazo: Até 33 semanas após a administração de rVIII-SingleChain
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Até 33 semanas após a administração de rVIII-SingleChain
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, CSL Behring
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de janeiro de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
26 de outubro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
26 de outubro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de dezembro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de dezembro de 2024
Primeira postagem (Real)
17 de dezembro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Hemofilia A
- Coagulantes
- Fator VIII
Outros números de identificação do estudo
- CSL627_3003
- 2023-001026-34 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A CSL considerará, caso a caso, solicitações de compartilhamento de Dados Individuais de Pacientes (DPI) com pesquisadores científicos e médicos externos qualificados e de boa-fé.
Para obter informações sobre o processo e os requisitos para enviar uma solicitação voluntária de compartilhamento de dados para DPI, entre em contato com a CSL em clinictrials@cslbehring.com.
Prazo de Compartilhamento de IPD
As solicitações de DPI geralmente serão consideradas assim que a revisão pelas principais autoridades reguladoras (ou seja, FDA, EMA) for concluída e a publicação primária estiver disponível.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
A pesquisa proposta deve procurar responder a uma questão médica ou científica importante, anteriormente sem resposta.
A privacidade específica do país aplicável e outras leis e regulamentos serão considerados e poderão impedir o compartilhamento de IPD.
Se a solicitação for aprovada e o pesquisador tiver assinado um acordo de compartilhamento de dados apropriado, o IPD que foi devidamente anonimizado estará disponível.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .