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Factor VIII recombinante de cadena única (rVIII-SingleChain) en participantes chinos con hemofilia A previamente tratados con productos de FVIII

22 de abril de 2026 actualizado por: CSL Behring

Un estudio de fase 3, abierto, multicéntrico, de farmacocinética, eficacia y seguridad de un factor VIII recombinante de cadena única (rVIII-SingleChain) en pacientes chinos previamente tratados (PTP) con hemofilia A

Para unir los datos clínicos globales disponibles de rVIII-SingleChain con la población china, el objetivo de este estudio en China es investigar la farmacocinética (PK) de rVIII-SingleChain después de una dosis inicial y repetida y evaluar la eficacia y seguridad durante 2 a 3 veces por semana de tratamiento profiláctico con rVIII-SingleChain en PTP masculinos chinos con hemofilia A grave (actividad del FVIII inferior a [<] 1%).

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

60

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Porcelana, 230000
        • The Second Hospital of Anhui Medical University
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Porcelana, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Porcelana, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 515399
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Guangxi
      • Liuchow, Guangxi, Porcelana, 545006
        • Liuzhou People's Hospital
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Porcelana, 63000
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
      • Tianjin, Hebei, Porcelana, 300020
        • Hospital of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Porcelana, 450053
        • Henan Children's Hospital Zhengzhou Children's Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Porcelana, 410021
        • Hunan Provincial Children's Hospital
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Porcelana, 210008
        • Nanjing Children's Hospital
      • Xuzhou, Jiangsu, Porcelana, 221006
        • Xuzhou Children's Hospital
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Porcelana, 212028
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Qinghai
      • Xining, Qinghai, Porcelana, 81000
        • Quinghai Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Porcelana, 250013
        • Jinan Central Hospital
      • Qingdao, Shandong, Porcelana, 266071
        • Qingdao Women and Children's Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Porcelana, 200020
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine, Ruijin Hospital
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, Porcelana, 650011
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Porcelana, 310005
        • The Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes masculinos chinos <= 65 años de edad.
  • Participantes con hemofilia A grave (actividad del FVIII <1%).
  • Participantes que hayan recibido productos de FVIII durante >= 150 DE (>= 6 años de edad) o >= 50 DE (<6 años de edad).

Criterios de exclusión:

  • Hipersensibilidad conocida (reacción alérgica o anafilaxia) a cualquier producto de FVIII o proteína de hámster.
  • Trastorno de la coagulación congénito o adquirido conocido distinto de la deficiencia congénita de FVIII.
  • Actualmente recibe agentes inmunomoduladores intravenosos (IV), como inmunoglobulinas o tratamiento crónico con corticosteroides sistémicos.
  • Recibir crioprecipitado, sangre total o plasma dentro de los 30 días anteriores a la administración de rVIII-SingleChain.
  • Uso de medicina(s) china(s) tradicional(es) o herbaria(s) que tengan un impacto en la hemofilia, incluida la coagulación, dentro de los 28 días anteriores al Día 1 y/o negativa a abstenerse de consumirlas durante el estudio hasta el final de la participación del participante en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: rVIII-cadena única
Los participantes recibirán rVIII-SingleChain como una infusión intravenosa (IV) durante un mínimo de 50 días de exposición (DE).
Biológico: Factor VIII recombinante de cadena única (rVIII-SingleChain)
Polvo liofilizado para solución para inyección intravenosa.
Otros nombres:
  • CSL627

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Recuperación incremental (IR) de rVIII-SingleChain
Periodo de tiempo: Antes y 30 minutos después del final de la administración de rVIII-SingleChain el día 1
Antes y 30 minutos después del final de la administración de rVIII-SingleChain el día 1
Concentración máxima (Cmax) de rVIII-SingleChain
Periodo de tiempo: Antes y hasta 72 horas (participantes ≥ 12 años) y 48 horas (participantes < 12 años) después de la administración de rVIII-SingleChain el día 1
Antes y hasta 72 horas (participantes ≥ 12 años) y 48 horas (participantes < 12 años) después de la administración de rVIII-SingleChain el día 1
Área bajo la curva de tiempo de concentración plasmática desde el tiempo cero hasta la última concentración mensurable (AUC0-última) de rVIII-SingleChain
Periodo de tiempo: Antes y hasta 72 horas (participantes ≥ 12 años) y 48 horas (participantes < 12 años) después de la administración de rVIII-SingleChain el día 1
Antes y hasta 72 horas (participantes ≥ 12 años) y 48 horas (participantes < 12 años) después de la administración de rVIII-SingleChain el día 1
Área bajo la curva de tiempo de concentración plasmática desde el tiempo cero hasta el infinito (AUC0-inf) de rVIII-SingleChain
Periodo de tiempo: Antes y hasta 72 horas (participantes ≥ 12 años) y 48 horas (participantes < 12 años) después de la administración de rVIII-SingleChain el día 1
Antes y hasta 72 horas (participantes ≥ 12 años) y 48 horas (participantes < 12 años) después de la administración de rVIII-SingleChain el día 1
Vida media (t1/2) de rVIII-SingleChain
Periodo de tiempo: Antes y hasta 72 horas (participantes ≥ 12 años) y 48 horas (participantes < 12 años) después de la administración de rVIII-SingleChain el día 1
Antes y hasta 72 horas (participantes ≥ 12 años) y 48 horas (participantes < 12 años) después de la administración de rVIII-SingleChain el día 1
Aclaramiento (Cl) de rVIII-SingleChain
Periodo de tiempo: Antes y hasta 72 horas (participantes ≥ 12 años) y 48 horas (participantes < 12 años) después de la administración de rVIII-SingleChain el día 1
Antes y hasta 72 horas (participantes ≥ 12 años) y 48 horas (participantes < 12 años) después de la administración de rVIII-SingleChain el día 1
Tasa de sangrado espontáneo anualizada (AsBR)
Periodo de tiempo: Hasta 29 semanas después de la administración de rVIII-SingleChain
AsBR para episodios hemorrágicos tratados
Hasta 29 semanas después de la administración de rVIII-SingleChain
Número de participantes que desarrollan inhibidores del FVIII
Periodo de tiempo: Durante la dosificación profiláctica rutinaria de rVIII-SingleChain, hasta 29 semanas después de la administración de rVIII-SingleChain.
Durante la dosificación profiláctica rutinaria de rVIII-SingleChain, hasta 29 semanas después de la administración de rVIII-SingleChain.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo para alcanzar la concentración máxima (Tmax) de rVIII-SingleChain
Periodo de tiempo: Antes y hasta 72 horas (participantes ≥ 12 años) y 48 horas (participantes < 12 años) después de la administración de rVIII-SingleChain el día 1
Antes y hasta 72 horas (participantes ≥ 12 años) y 48 horas (participantes < 12 años) después de la administración de rVIII-SingleChain el día 1
Última concentración (clasto) de rVIII-SingleChain
Periodo de tiempo: Antes y hasta 72 horas (participantes ≥ 12 años) y 48 horas (participantes < 12 años) después de la administración de rVIII-SingleChain el día 1
Última concentración plasmática cuantificable observada
Antes y hasta 72 horas (participantes ≥ 12 años) y 48 horas (participantes < 12 años) después de la administración de rVIII-SingleChain el día 1
IR (participantes ≥ 12 años de edad) de rVIII-SingleChain (farmacocinética repetida [PK])
Periodo de tiempo: Antes y hasta 72 horas después del final de la infusión de rVIII-SingleChain en la semana 28
Antes y hasta 72 horas después del final de la infusión de rVIII-SingleChain en la semana 28
Cmax (participantes ≥ 12 años de edad) de rVIII-SingleChain (Repetir PK)
Periodo de tiempo: Antes y hasta 72 horas después del final de la infusión de rVIII-SingleChain en la semana 28
Antes y hasta 72 horas después del final de la infusión de rVIII-SingleChain en la semana 28
AUC0-último de rVIII-SingleChain (Repetir PK)
Periodo de tiempo: Antes y hasta 72 horas después del final de la infusión de rVIII-SingleChain en la semana 28
Antes y hasta 72 horas después del final de la infusión de rVIII-SingleChain en la semana 28
AUC0-inf de rVIII-SingleChain (Repetir PK)
Periodo de tiempo: Antes y hasta 72 horas después del final de la infusión de rVIII-SingleChain en la semana 28
Antes y hasta 72 horas después del final de la infusión de rVIII-SingleChain en la semana 28
t1/2 de rVIII-SingleChain (participantes ≥ 12 años) (Repetir PK)
Periodo de tiempo: Antes y hasta 72 horas después del final de la infusión de rVIII-SingleChain en la semana 28
Antes y hasta 72 horas después del final de la infusión de rVIII-SingleChain en la semana 28
Cl de rVIII-SingleChain (participantes ≥ 12 años) (Repetir PK)
Periodo de tiempo: Antes y hasta 72 horas después del final de la infusión de rVIII-SingleChain en la semana 28
Antes y hasta 72 horas después del final de la infusión de rVIII-SingleChain en la semana 28
Tasa de sangrado anualizada (ABR)
Periodo de tiempo: Hasta 29 semanas después de la administración de rVIII-SingleChain
ABR total para episodios hemorrágicos tratados, no tratados y tanto tratados como no tratados (espontáneos, traumáticos y de causa desconocida)
Hasta 29 semanas después de la administración de rVIII-SingleChain
Eficacia hemostática para episodios hemorrágicos mayores y no mayores
Periodo de tiempo: Hasta 29 semanas después de la administración de rVIII-SingleChain
El investigador calificará la eficacia del tratamiento rVIII-SingleChain para episodios hemorrágicos mayores y no mayores según una escala de calificación de cuatro puntos de eficacia hemostática de "eficacia excelente, buena, moderada o nula".
Hasta 29 semanas después de la administración de rVIII-SingleChain
Consumo de rVIII-SingleChain - número de infusiones (dosis)
Periodo de tiempo: Hasta 29 semanas después de la administración de rVIII-SingleChain
Hasta 29 semanas después de la administración de rVIII-SingleChain
Consumo de rVIII-SingleChain - UI/kg por participante por mes
Periodo de tiempo: Hasta 29 semanas después de la administración de rVIII-SingleChain
Consumo de rVIII-SingleChain (UI/kg) por participante por mes, para el régimen semanal, el tratamiento a demanda y el tratamiento total.
Hasta 29 semanas después de la administración de rVIII-SingleChain
Consumo de rVIII-SingleChain - UI/kg por participante por año
Periodo de tiempo: Hasta 29 semanas después de la administración de rVIII-SingleChain
Consumo de rVIII-SingleChain (UI/kg) por participante por año, para el régimen semanal, el tratamiento a demanda y el tratamiento total.
Hasta 29 semanas después de la administración de rVIII-SingleChain
Número de episodios hemorrágicos que requirieron rVIII-SingleChain para lograr la hemostasia
Periodo de tiempo: Hasta 29 semanas después de la administración de rVIII-SingleChain
Número de episodios hemorrágicos que requirieron 1, <= 2 o > 2 infusiones (dosis) de rVIII-SingleChain para lograr la hemostasia
Hasta 29 semanas después de la administración de rVIII-SingleChain
Porcentaje de episodios hemorrágicos que requirieron rVIII-SingleChain para lograr la hemostasia
Periodo de tiempo: Hasta 29 semanas después de la administración de rVIII-SingleChain
Porcentaje de episodios hemorrágicos que requirieron 1, <= 2 o > 2 infusiones (dosis) de rVIII-SingleChain para lograr la hemostasia
Hasta 29 semanas después de la administración de rVIII-SingleChain
Número de participantes que desarrollan anticuerpos no inhibidores contra rVIII-SingleChain
Periodo de tiempo: Antes y hasta 29 semanas después de la administración de rVIII-SingleChain
Antes y hasta 29 semanas después de la administración de rVIII-SingleChain
Número de participantes que desarrollan anticuerpos contra la proteína de la célula huésped del ovario del hámster chino
Periodo de tiempo: Antes y hasta 29 semanas después de la administración de rVIII-SingleChain
Antes y hasta 29 semanas después de la administración de rVIII-SingleChain
Número de participantes con eventos adversos surgidos del tratamiento (EAET), incluidos EAET relacionados y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Hasta 33 semanas después de la administración de rVIII-SingleChain
Hasta 33 semanas después de la administración de rVIII-SingleChain
Porcentaje de participantes con TEAE, incluidos TEAE relacionados y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Hasta 33 semanas después de la administración de rVIII-SingleChain
Hasta 33 semanas después de la administración de rVIII-SingleChain
Número de TEAE (eventos)
Periodo de tiempo: Hasta 33 semanas después de la administración de rVIII-SingleChain
Hasta 33 semanas después de la administración de rVIII-SingleChain

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

CSL Behring

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, CSL Behring

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de enero de 2025

Finalización primaria (Estimado)

26 de octubre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

26 de octubre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de diciembre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de diciembre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

17 de diciembre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CSL627_3003
  • 2023-001026-34 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

CSL considerará, caso por caso, las solicitudes para compartir datos de pacientes individuales (IPD) con investigadores médicos y científicos externos calificados y de buena fe. Para obtener información sobre el proceso y los requisitos para enviar una solicitud de intercambio voluntario de datos para IPD, comuníquese con CSL en Clinicaltrials@cslbehring.com.

Marco de tiempo para compartir IPD

Las solicitudes de IPD generalmente se considerarán una vez que se complete la revisión por parte de las principales autoridades reguladoras (es decir, FDA, EMA) y la publicación principal esté disponible.

Criterios de acceso compartido de IPD

La investigación propuesta debe buscar responder a una pregunta médica o científica importante sin respuesta previa.

Se considerarán las leyes y regulaciones de privacidad específicas del país aplicable y otras leyes y regulaciones que pueden impedir el intercambio de IPD.

Si se aprueba la solicitud y el investigador ha firmado un acuerdo de intercambio de datos apropiado, el IPD que haya sido anonimizado adecuadamente estará disponible.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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