ドラベ症候群および/またはレノックス・ガストー症候群における A-Synaptic GT4 経皮デリバリーシステムによる CBD デリバリー
2024年12月13日 更新者：Alexander Rotenberg
ドラベ症候群および/またはレノックス・ガストー症候群と診断された個人におけるA-Synaptic GT4経皮送達システムによるCBD送達の安全性と有効性の予備評価
この研究は、Dravet および/または Lennox-Gastatu 症候群 (DS および/または LGS) と診断された個人を対象に、GT4 皮膚ブリーム技術を使用して送達される経皮カンナビジオール (CBD) の安全性と有効性に関する予備的な非盲検単群第 II 相試験です。 ）。 DS および/または LGS と診断された 2 歳から 55 歳までの 25 人の参加者を登録することを目指しています。
カンナビノイドの経皮送達は、他の従来の投与経路に比べて利点を提供する可能性があります。 注目すべき利点には、カンナビノイド蓄積の遅延による潜在的に危険な薬物間相互作用を軽減する初回通過代謝の回避、およびより安定した一定の血漿カンナビノイド濃度が含まれます。 GT4テクノロジーは、浸透剤、基底膜破壊剤、血管拡張剤を含むエマルションテクノロジーを使用して、親水性構造と親油性構造を克服してチャネルを開いてカンナビノイドを皮膚の真皮層の奥深くまで輸送します。 真皮に入ると、血管拡張剤は毛細血管床を拡張して適用部位への、および適用部位からの流体力学的な流れを増加させ、カンナビノイドを血流に送達します。
主な目的は、DS および/またはLGS と診断された個人における A-Synaptic GT4 経皮送達システムによる CBD 送達の安全性と有効性を調査することです。 スポンサーがこの研究を医師主導の研究として実施しているため、ローテンバーグ博士はこの研究の拡張アクセス IND を申請し、保持する予定です。
この研究は、約160日間にわたる11回の訪問で構成され、投与は訪問2回目から始まります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
25
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Clinical Research Manager
- 電話番号：617-919-4617
- メール：melissa.dibacco@childrens.harvard.edu
研究場所
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Childrens' Hospital
-
コンタクト：
- Melissa DiBacco, MD
- 電話番号：617-919-4617
- メール：melissa.dibacco@childrens.harvard.edu
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 2歳から55歳までの男性と女性
妊娠の可能性のない女性。不妊手術を受けた女性と定義されます（例: 子宮摘出術、両側卵巣摘出術、両側卵巣結紮術、子宮内膜完全切除術）、スクリーニング前に少なくとも1年間閉経後である、または初潮を迎えていない、または、
妊娠の可能性のある人は、ベースラインの尿妊娠検査が陰性であり、研究期間中医学的に承認された避妊方法を使用することに同意する必要があります。 すべてのホルモン避妊薬は少なくとも 3 か月間使用されていなければなりません。 許容される避妊方法には次のようなものがあります。
- 経口避妊薬、ホルモン避妊パッチ (Ortho Evra)、膣避妊リング (NuvaRing)、注射可能な避妊薬 (Depo-Provera、Lunelle)、またはホルモン インプラント (Norplant System) などのホルモン避妊薬
- ダブルバリア方式
- 子宮内器具
- 非異性愛者のライフスタイル、または異性愛者のパートナーへの変更を計画している場合は避妊の使用に同意する
- スクリーニングの少なくとも6か月前にパートナーの精管切除術を行っている
- 禁欲し、性的に活動的になる予定がある場合は避妊をすることに同意する
- 難治性DSおよび/またはLGSの臨床的に確認され文書化された診断。 診断の文書は神経内科医、小児科医、またはプライマリケア従事者によって提供される必要があります。
- 28日間の導入期間中に数えられる発作が4回以上報告された
- -スクリーニング前の4週間以上、安定した用量で1 AED以上を服用している参加者、および研究期間中用量を維持する意思のある参加者および/または介護者
- 非薬物療法（迷走神経刺激、ケトジェニックダイエット、修正アトキンス食など）がスクリーニング前4週間以上安定しており、研究期間中安定したレジメンを維持する意思のある参加者および/または介護者
- 成人は、研究に参加するために自発的に、書面によるインフォームドコンセントを提供すること。 同意年齢に達していない場合、または認知障害により同意できない場合、参加者および参加者の親、法定後見人、または介護者は、それぞれ、自発的に、書面による情報に基づいた同意および同意を提供する必要があります。研究への参加
- 病歴、検査結果、脳波（EEG）、バイタルサイン、および身体検査によって判断され、QI/MD によって評価された、その他の点では健康である
除外基準:
- 妊娠中、授乳中、または研究中に妊娠を計画している人
- 治験製品の有効成分および/または不活性成分に対するアレルギー、過敏症、または不耐症
- 治験薬の塗布および吸収を妨げる可能性のある、提案された適用領域における急性または慢性の皮膚疾患（例、アトピー性皮膚炎、湿疹、酒さ、乾癬）または皮膚科学的状態（瘢痕、ほくろなど）。 QI/MD
- QI/MD によって評価されるように、参加者発作の病因は進行性の神経疾患に関連しています。
- 現在処方されている AED が 4 つ以上同時に処方されている
- -スクリーニング時にC-SSRSによって評価された、現在の不安定な重大な精神医学的または心理的状態（例、統合失調症、双極性障害、臨床的うつ病、摂食障害）および/または自殺行動または自殺念慮の病歴、必要に応じてQIによって評価された場合/MD (セクション 9.13.2 を参照)
- 統合失調症および情動性精神病を含む近親者における精神病の病歴
- 過去6か月以内に蘇生を必要とする酸素欠乏症の症状がある
- 不安定な高血圧。 少なくとも 3 か月間、安定した投薬量での治療が QI/MD によって検討されます。
- I型またはII型糖尿病
- 過去6か月以内に重大な心血管イベントが発生した。 安定した投薬を受けていても重大な心血管イベントのない参加者は、ケースバイケースでQI/MDによる評価後に含まれる場合があります。
- 6か月間無症状の参加者の腎臓結石の病歴を除く、ケースバイケースでQI/MDによって評価される腎臓および/または肝臓疾患の病歴または現在の診断
- 現在または以前からの甲状腺の状態の自己申告による確認。 少なくとも 3 か月間、安定した投薬量での治療が QI/MD によって検討されます。
- 過去3か月以内に大手術を受けた人、または研究期間中に手術を予定している人。 軽度の手術を受けた参加者は、QI/MD によってケースバイケースで検討されます。
- 皮膚基底細胞癌を除く癌。化学療法や放射線療法を行わずに完全に切除され、経過観察が陰性である。 がんの診断後5年以上完全寛解しているボランティアは受け入れ可能
- 自己免疫疾患を患っている人、または免疫力が低下している人
- HIV、B型肝炎、および/またはC型肝炎陽性診断の自己申告による確認
- QI/MDによって評価された血液/出血障害の自己申告による確認
- スクリーニング前の医療用または娯楽用カンナビノイド製品の使用（セクション 7.3 を参照）。 参加者は、慣らし運転および学習期間中は棄権することに同意する必要があります。
- QI/MDによって評価された、過去6か月および慣らし運転および研究期間中のタバコまたはニコチン製品の定期的な使用
- QI/MD によって評価された、1 日あたり平均 2 杯以上の標準ドリンクのアルコール摂取量。 場合によっては、慣らし運転および研究期間中は消費者を控えることが求められる場合があります。
- 過去 24 か月以内のアルコールまたは薬物乱用
- QI/MDによって評価された、治験製品の安全性および/または有効性に影響を与える可能性のある処方薬または市販薬および/またはサプリメントの現在の使用（セクション7.3.1および7.3.2を参照）
- 留学期間中に居住国外への旅行を計画している方
- QI/MDによって評価された、臨床的に重大な異常な臨床検査結果、有害事象、またはスクリーニング時のEEGの異常
- QI/MDによって評価されたベースラインの30日前の他の臨床研究への参加
- QI/MDの意見において、参加者の研究またはその測定を完了する能力に悪影響を与える可能性がある、または参加者に重大なリスクをもたらす可能性がある、その他の状態、慢性疾患、またはライフスタイル要因
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アクティブセラピー
CBD: GT4 経皮デリバリーシステム
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CBD: GT4 経皮デリバリーシステム
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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コンプライアンス
時間枠：112日
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ベースライン時、治療後7、14、21、28、56、84、および112日目の来院時の研究用量投与計画に従った参加者の割合。
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112日
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治療中に発生した有害事象の発生率 [安全性と忍容性]
時間枠：112日
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発現前および発現後の有害事象は、別々の頻度表に記載されます。
各有害事象の説明、頻度、種類、重症度、因果関係、および結果もリストされます。
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112日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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発作の頻度
時間枠：112日
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ベースラインに対する比率は、(1) 落下、(2) 全身性強直、(3) 全身性強直間代の 3 つの発作タイプについて計算されます。
発作頻度値を治療後28、56、84、および112日目に収集し、治療後28、56、84、および112日における頻度の変化パーセントを計算する。
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112日
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CBD、7-COOH-CBD、および7-OH-CBDの血中濃度、および併用AEDの血中濃度
時間枠：112日
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血液は朝のトラフ、朝の薬の投与前に採取されます。
二次結果変数に関する平均、標準偏差、中央値、最小値、最大値を含む要約統計量: CBD、7-COOH-CBD、および 7-OH-CBD の血中濃度、および併用 AED の血中濃度がベースラインで取得されます 1、 ITTおよびPP集団全体の治療後7、14、21、28、56、84および112日。
ベースラインから治療後 1、7、14、21、28、56、84、および 112 日までの変化についても同様の要約統計が得られます。
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112日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
協力者
捜査官
- 主任研究者：Alexander Rotenberg, MD, PhD、Boston Children's Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2025年1月1日
一次修了 (推定)
2027年1月1日
研究の完了 (推定)
2027年1月1日
試験登録日
最初に提出
2024年11月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年12月13日
最初の投稿 (実際)
2025年3月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年12月13日
最終確認日
2024年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IRB-P00047233
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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