CBD-levering med A-Synaptic GT4 transdermalt leveringssystem med Dravet-syndrom og/eller Lennox-Gastaut-syndrom

Inklusionskriterier:

1. Hanner og kvinder i alderen 2-55 år inklusive

2. Kvinder, der ikke er i den fødedygtige alder, defineret som dem, der har gennemgået en steriliseringsprocedure (f. hysterektomi, bilateral ooforektomi, bilateral tubal ligering, fuldstændig endometrieablation), har været postmenopausal i mindst 1 år før screening eller ikke har nået menarche eller,

   Personer i den fødedygtige alder skal have en negativ baseline-uringraviditetstest og acceptere at bruge en medicinsk godkendt præventionsmetode i hele undersøgelsens varighed. Al hormonel prævention skal have været i brug i minimum tre måneder. Acceptable metoder til prævention omfatter:

   • Hormonelle præventionsmidler inklusive orale præventionsmidler, hormonpræventionsplaster (Ortho Evra), vaginal præventionsring (NuvaRing), injicerbare præventionsmidler (Depo-Provera, Lunelle) eller hormonimplantat (Norplant System)
   • Dobbeltbarriere metode
   • Intrauterine anordninger
   • Ikke-heteroseksuel livsstil eller accepterer at bruge prævention, hvis planlægger at skifte til heteroseksuelle partner(e)
   • Vasektomi af partner mindst 6 måneder før screening
   • Afholdenhed og accepterer at bruge prævention, hvis planlægger at blive seksuelt aktiv
3. Klinisk bekræftet og dokumenteret diagnose af refraktær DS og/eller LGS. Dokumentation for diagnosen skal leveres af en neurolog, børnelæge eller praktiserende læge
4. Rapporterede ≥4 tællelige anfald i løbet af den 28-dages indløbsperiode
5. Deltagere, der tager ≥1 AED i en stabil dosis i ≥4 uger før screening, og deltagere og/eller pårørende, der er villige til at opretholde dosis i løbet af undersøgelsesperioden
6. Ikke-farmakologiske terapier (f.eks. vagusnervestimulering, ketogen diæt, modificeret Atkins-diæt) er stabile i ≥4 uger før screening, og deltagere og/eller pårørende er villige til at opretholde et stabilt regime i hele undersøgelsesperioden
7. Voksne skal give frivilligt, skriftligt, informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen. Hvis deltageren og deltagerens forælder(e), værge(r) eller omsorgsperson(er) ikke kan give samtykke på grund af kognitiv svækkelse, skal deltageren og deltagerens forælder(e), værge(r) eller omsorgspersoner give frivilligt, skriftligt, informeret samtykke og samtykke til hhv. deltagelse i undersøgelsen
8. Ellers sund som bestemt af sygehistorie, laboratorieresultater, elektroencefalogram (EEG), vitale tegn og fysisk undersøgelse, som vurderet af QI/MD

Ekskluderingskriterier:

1. Personer, der er gravide, ammer eller planlægger at blive gravide under undersøgelsen
2. Allergi, følsomhed eller intolerance over for forsøgsproduktets aktive og/eller inaktive ingredienser
3. Akut eller kronisk hudsygdom (f.eks. atopisk dermatitis, eksem, rosacea, psoriasis) eller dermatologiske tilstande (ar, modermærker osv.) i det foreslåede anvendelsesområde, der kan interferere med påføring og absorption af forsøgsproduktet, som vurderet af QI/MD
4. Ætiologi af deltageranfald er relateret til progressiv neurologisk sygdom, som vurderet af QI/MD.
5. I øjeblikket ordineret >4 samtidige AED'er
6. Aktuel ustabil signifikant psykiatrisk eller psykologisk tilstand (f.eks. skizofreni, bipolar lidelse, klinisk depression, spiseforstyrrelser) og/eller historie med selvmordsadfærd eller enhver selvmordstanker som vurderet af C-SSRS ved screening, alt efter hvad der er relevant, som vurderet af QI /MD (se afsnit 9.13.2)
7. Historie om psykose i nærmeste familie, herunder skizofreni og affektiv psykose
8. Anoksisk episode, der kræver genoplivning inden for de seneste 6 måneder
9. Ustabil hypertension. Behandling med en stabil dosis medicin i mindst 3 måneder vil blive overvejet af QI/MD
10. Type I eller Type II diabetes
11. Betydelig kardiovaskulær hændelse inden for de seneste 6 måneder. Deltagere uden signifikant kardiovaskulær hændelse på stabil medicin kan inkluderes efter vurdering af QI/MD fra sag til sag
12. Anamnese med eller aktuel diagnose med nyre- og/eller leversygdomme vurderet af QI/MD fra sag til sag, med undtagelse af anamnese med nyresten hos deltagere, der er symptomfri i 6 måneder
13. Selvrapporteret bekræftelse af nuværende eller allerede eksisterende skjoldbruskkirteltilstand. Behandling med en stabil dosis medicin i mindst 3 måneder vil blive overvejet af QI/MD
14. Større operation inden for de seneste 3 måneder eller personer, der har planlagt operation i løbet af undersøgelsen. Deltagere med mindre operation vil blive vurderet fra sag til sag af QI/MD
15. Kræft, undtagen hudbasalcellekarcinom fuldstændigt udskåret uden kemoterapi eller stråling med en opfølgning, der er negativ. Frivillige med kræft i fuld remission i mere end fem år efter diagnosen er acceptable
16. Personer med en autoimmun sygdom eller er nedsat immunforsvar
17. Selvrapporteret bekræftelse af en HIV-, Hepatitis B- og/eller C-positiv diagnose
18. Selvrapporteret bekræftelse af blod/blødningsforstyrrelser vurderet af QI/MD
19. Brug af medicinske eller rekreative cannabinoidprodukter før screening (se afsnit 7.3). Deltagerne skal acceptere at undlade at stemme i løbet af indkørings- og studieperioden
20. Regelmæssig brug af tobak eller nikotinprodukter inden for de seneste 6 måneder og i løbet af indkørings- og undersøgelsesperioden, som vurderet af QI/MD
21. Alkoholindtag i gennemsnit på >2 standarddrikke om dagen, vurderet af QI/MD. Lejlighedsvis forbrugere skal undlade at stemme i løbet af indkørings- og studieperioden
22. Alkohol- eller stofmisbrug inden for de sidste 24 måneder
23. Nuværende brug af ordineret eller håndkøbsmedicin og/eller kosttilskud, der kan påvirke sikkerheden og/eller effektiviteten af ​​forsøgsproduktet, som vurderet af QI/MD (se afsnit 7.3.1 og 7.3.2)
24. Planlægger at rejse uden for bopælslandet i løbet af studieperioden
25. Klinisk signifikante abnorme laboratorieresultater, uønskede hændelser eller abnormiteter i EEG ved screening, som vurderet af QI/MD
26. Deltagelse i andre kliniske forskningsundersøgelser 30 dage før baseline, som vurderet af QI/MD
27. Enhver anden tilstand, kronisk sygdom eller livsstilsfaktor, der efter QI/MD's mening kan påvirke deltagerens evne til at fuldføre undersøgelsen eller dens foranstaltninger negativt eller udgøre en betydelig risiko for deltageren