Dravet 증후군 및/또는 Lennox-Gastaut 증후군이 있는 경우 A-Synaptic GT4 경피 전달 시스템을 사용한 CBD 전달
Dravet 증후군 및/또는 Lennox-Gastaut 증후군으로 진단받은 개인의 A-Synaptic GT4 경피 전달 시스템을 사용한 CBD 전달의 안전성 및 효능에 대한 예비 평가
이 연구는 Dravet 및/또는 Lennox-Gastatu 증후군(DS 및/또는 LGS) 진단을 받은 개인에게 GT4 도미 기술을 사용하여 전달된 경피 칸나비디올(CBD)의 안전성과 효능에 대한 예비 공개 라벨, 단일군 2상 조사입니다. ). 우리는 DS 및/또는 LGS 진단을 받은 2세에서 55세 사이의 참가자 25명을 등록하는 것을 목표로 합니다.
칸나비노이드의 경피 전달은 다른 전통적인 투여 경로에 비해 이점을 제공할 수 있습니다. 주목할만한 장점으로는 지연된 칸나비노이드 축적으로 인해 잠재적으로 위험한 약물-약물 상호작용을 완화하는 1차 통과 대사를 피하고 보다 안정적이고 일정한 혈장 칸나비노이드 농도가 있습니다. GT4 기술은 침투제, 기저막 교란제 및 혈관 확장제가 포함된 에멀젼 기술을 사용하여 친수성 및 친유성 구조를 극복하여 채널을 열고 칸나비노이드를 피부의 진피층 깊숙이 운반합니다. 진피에 들어가면 혈관 확장제는 모세혈관층을 확장하여 적용 부위 안팎으로 유체 역학적 흐름을 증가시켜 칸나비노이드를 혈류로 전달합니다.
일차 목적은 DS 및/또는 LGS 진단을 받은 개인에게 A-Synaptic GT4 경피 전달 시스템을 사용한 CBD 전달의 안전성과 효능을 조사하는 것입니다. 후원자가 이 연구를 연구자 주도 연구로 진행하고 있으므로 Rotenberg 박사는 이 연구에 대한 확장 접근 IND를 신청하고 보유할 것입니다.
연구는 ~160일에 걸쳐 11회 방문으로 구성되며, 투약은 방문 #2에서 시작됩니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Clinical Research Manager
- 전화번호: 617-919-4617
- 이메일: melissa.dibacco@childrens.harvard.edu
연구 장소
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Childrens' Hospital
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연락하다:
- Melissa DiBacco, MD
- 전화번호: 617-919-4617
- 이메일: melissa.dibacco@childrens.harvard.edu
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 2세부터 55세까지의 남성 및 여성
불임 시술을 받은 여성으로 정의되는 가임 가능성이 없는 여성(예: 자궁 적출술, 양측 난소 적출술, 양측 난관 결찰술, 완전 자궁내막 절제술), 스크리닝 전 최소 1년 동안 폐경 후였거나, 초경에 이르지 않았거나,
가임기 개인은 기본 소변 임신 검사 결과가 음성이어야 하며 연구 기간 동안 의학적으로 승인된 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 모든 호르몬 피임법은 최소 3개월 동안 사용되어야 합니다. 허용되는 피임 방법은 다음과 같습니다.
- 경구 피임약, 호르몬 피임 패치(Ortho Evra), 질 피임 링(NuvaRing), 주사 가능한 피임약(Depo-Provera, Lunelle) 또는 호르몬 이식(Norplant System)을 포함한 호르몬 피임약
- 이중 장벽 방식
- 자궁내 장치
- 비이성애 생활 방식을 사용하거나 이성애 파트너로 변경할 계획이 있는 경우 피임법을 사용하는 데 동의합니다.
- 검사 전 최소 6개월 전에 파트너 정관수술
- 금욕하고 성적으로 활동할 계획이라면 피임을 사용하는 데 동의합니다.
- 난치성 DS 및/또는 LGS의 진단이 임상적으로 확인되고 문서화되었습니다. 진단 문서는 신경과 전문의, 소아과 의사 또는 주치의가 제공해야 합니다.
- 28일 동안 4회 이상의 셀 수 있는 발작이 보고되었습니다.
- 스크리닝 전 4주 이상 동안 안정적인 용량으로 1개 이상의 AED를 복용한 참가자, 연구 기간 동안 용량을 유지할 의향이 있는 참가자 및/또는 보호자
- 스크리닝 전 4주 이상 동안 안정적인 비약리학적 치료법(예: 미주 신경 자극, 케톤 생성 다이어트, 변형된 앳킨스 다이어트) 및 연구 기간 동안 안정적인 요법을 유지할 의향이 있는 참가자 및/또는 간병인
- 성인은 연구 참여에 대해 자발적이고, 서면으로, 고지된 동의를 제공해야 합니다. 동의 연령 미만이거나 인지 장애로 인해 동의할 수 없는 경우 참가자와 참가자의 부모, 법적 보호자 또는 보호자는 각각 자발적, 서면, 사전 동의 및 동의를 제공해야 합니다. 연구 참여
- 그 외에 병력, 실험실 결과, 뇌전도(EEG), 활력징후 및 QI/MD에 의해 평가된 신체 검사에 의해 결정된 건강한 경우
제외 기준:
- 연구 기간 동안 임신 중이거나 수유 중이거나 임신을 계획 중인 개인
- 임상시험용 제품의 활성 및/또는 비활성 성분에 대한 알레르기, 민감성 또는 불내증
- 에 의해 평가된 바와 같이, 임상 시험용 제품의 적용 및 흡수를 방해할 수 있는 제안된 적용 부위의 급성 또는 만성 피부 질환(예: 아토피성 피부염, 습진, 장미증, 건선) 또는 피부과적 상태(상처, 점 등) QI/MD
- 참가자 발작의 병인은 QI/MD에 의해 평가된 바와 같이 진행성 신경 질환과 관련이 있습니다.
- 현재 처방된 동시 AED 4개 이상
- 현재 불안정하고 심각한 정신과적 또는 심리적 상태(예: 정신분열증, 양극성 장애, 임상적 우울증, 섭식 장애) 및/또는 QI에서 평가한 대로 선별 시 C-SSRS에서 적절하게 평가한 자살 행동 또는 자살 생각 이력 /MD(섹션 9.13.2 참조)
- 정신분열증, 정서정신병을 포함한 직계가족의 정신병 병력
- 지난 6개월 동안 소생술이 필요한 무산소 에피소드
- 불안정한 고혈압. QI/MD는 최소 3개월 동안 안정적인 용량의 약물 치료를 고려할 것입니다.
- 제1형 또는 제2형 당뇨병
- 지난 6개월 동안 유의미한 심혈관 사건이 발생했습니다. 안정적인 약물 투여로 심각한 심혈관 사건이 없는 참가자는 사례별로 QI/MD의 평가를 거쳐 포함될 수 있습니다.
- 6개월 동안 증상이 없는 참가자의 신장 결석 병력을 제외하고, 사례별로 QI/MD가 평가한 신장 및/또는 간 질환의 병력 또는 현재 진단
- 현재 또는 기존 갑상선 상태에 대한 자가 보고 확인. QI/MD는 최소 3개월 동안 안정적인 용량의 약물 치료를 고려할 것입니다.
- 지난 3개월 동안 대수술을 받았거나 연구 기간 동안 수술을 계획한 개인. 경미한 수술을 받은 참가자는 QI/MD에 의해 사례별로 고려됩니다.
- 화학 요법이나 방사선 치료 없이 완전히 절제된 피부 기저 세포 암종을 제외한 암. 후속 검사에서는 음성입니다. 진단 후 5년 이상 완전 관해 상태인 암 자원봉사자는 허용됩니다.
- 자가면역질환이 있거나 면역력이 저하된 사람
- HIV, B형 간염 및/또는 C형 간염 진단에 대한 자가 보고 확인
- QI/MD에 의해 평가된 혈액/출혈 장애에 대한 자가 보고 확인
- 검사 전 의료용 또는 기분전환용 칸나비노이드 제품 사용(섹션 7.3 참조). 참가자는 준비 기간 및 연구 기간 동안 기권하는 데 동의해야 합니다.
- QI/MD가 평가한 바와 같이 지난 6개월 동안, 도입 및 연구 기간 동안 담배 또는 니코틴 제품을 정기적으로 사용함
- QI/MD에 의해 평가된 바와 같이 하루 평균 2잔 이상의 알코올 섭취량. 비정기 소비자는 도입 기간 및 연구 기간 동안 기권해야 함
- 지난 24개월 이내에 알코올 또는 약물 남용
- QI/MD가 평가한 대로 시험용 제품의 안전성 및/또는 효능에 영향을 미칠 수 있는 처방약 또는 일반의약품 및/또는 보충제의 현재 사용(섹션 7.3.1 및 7.3.2 참조)
- 연구 기간 동안 거주 국가 밖으로 여행할 계획
- QI/MD에 의해 평가된 바와 같이 스크리닝 시 EEG의 임상적으로 유의미한 비정상적인 실험실 결과, 부작용 또는 이상
- QI/MD가 평가한 기준선 30일 전에 다른 임상 연구에 참여
- QI/MD의 의견에 따르면 참가자의 연구 완료 능력이나 측정에 부정적인 영향을 미치거나 참가자에게 심각한 위험을 초래할 수 있는 기타 상태, 만성 질환 또는 생활 방식 요인
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 적극적인 치료
CBD: GT4 경피 전달 시스템
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CBD: GT4 경피 전달 시스템
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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규정 준수
기간: 112일
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치료 후 기준일, 7일, 14일, 21일, 28일, 56일, 84일 및 112일 방문 시 연구 투약 요법을 준수하는 참가자의 비율;
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112일
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치료 후 이상반응 발생률 [안전성 및 내약성]
기간: 112일
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발생 전 및 발생 후 이상반응은 별도의 빈도표에 설명되어 있습니다.
각 이상반응의 설명, 빈도, 유형, 심각도, 인과관계 및 결과도 나열됩니다.
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112일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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발작 빈도
기간: 112일
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기준선에 대한 비율은 세 가지 발작 유형, 즉 (1) 강하, (2) 전신 강장, (3) 전신 강장 간대에 대해 계산됩니다.
발작 빈도 값은 치료 후 28, 56, 84 및 112일에 수집되어 치료 후 28, 56, 84 및 112일의 빈도 변화율을 계산합니다.
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112일
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CBD, 7-COOH-CBD 및 7-OH-CBD 혈중 농도 및 병용 AED의 혈중 농도
기간: 112일
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아침 약물 투여 전 아침 여물통에서 혈액을 수집합니다.
2차 결과 변수인 CBD, 7-COOH-CBD 및 7-OH-CBD 혈중 농도와 병용 AED의 혈중 농도에 대한 평균, 표준 편차, 중앙값, 최소값, 최대값을 포함한 요약 통계는 기준선 1에 대해 획득됩니다. 전체 ITT 및 PP 집단에 대해 치료 후 7, 14, 21, 28, 56, 84 및 112일.
기준선부터 치료 후 1, 7, 14, 21, 28, 56, 84 및 112일까지의 변화에 대해서도 유사한 요약 통계를 얻을 수 있습니다.
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112일
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Alexander Rotenberg, MD, PhD, Boston Children's Hospital
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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