Podawanie CBD za pomocą przezskórnego systemu dostarczania A-Synaptic GT4 u osób z zespołem Dravet i/lub zespołem Lennoxa-Gastauta

Kryteria włączenia:

1. Mężczyźni i kobiety w wieku od 2 do 55 lat włącznie

2. Kobiety niebędące w stanie rozrodczym, definiowane jako te, które przeszły procedurę sterylizacji (np. histerektomia, obustronne wycięcie jajników, obustronne podwiązanie jajowodów, całkowita ablacja endometrium), były w okresie pomenopauzalnym przez co najmniej 1 rok przed badaniem przesiewowym lub nie wystąpiła pierwsza miesiączka lub

   Osoby w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wyjściowy test ciążowy z moczu i wyrazić zgodę na stosowanie medycznie zatwierdzonej metody antykoncepcji przez czas trwania badania. Wszystkie hormonalne środki antykoncepcyjne muszą być stosowane przez co najmniej trzy miesiące. Dopuszczalne metody kontroli urodzeń obejmują:

   • Hormonalne środki antykoncepcyjne, w tym doustne środki antykoncepcyjne, hormonalny plaster antykoncepcyjny (Ortho Evra), dopochwowy pierścień antykoncepcyjny (NuvaRing), środki antykoncepcyjne do wstrzykiwań (Depo-Provera, Lunelle) lub implant hormonalny (Norplant System)
   • Metoda podwójnej bariery
   • Urządzenia wewnątrzmaciczne
   • Nieheteroseksualny styl życia lub zgadza się na stosowanie antykoncepcji, jeśli planujesz zmianę partnera(ów) na heteroseksualnego(-ych)
   • Wazektomia partnera co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
   • Abstynencja i zgadza się na stosowanie antykoncepcji, jeśli planujesz podjęcie aktywności seksualnej
3. Klinicznie potwierdzona i udokumentowana diagnoza opornej na leczenie DS i/lub LGS. Dokumentację diagnozy musi przedstawić neurolog, pediatra lub lekarz podstawowej opieki zdrowotnej
4. Zgłoszono ≥4 policzalne napady w ciągu 28-dniowego okresu
5. Uczestnicy przyjmujący ≥1 AED w stałej dawce przez ≥4 tygodnie przed badaniem przesiewowym oraz uczestnicy i/lub opiekunowie chcący utrzymać dawkę przez cały okres badania
6. Terapie niefarmakologiczne (np. stymulacja nerwu błędnego, dieta ketogenna, zmodyfikowana dieta Atkinsa) stabilne przez ≥4 tygodnie przed badaniem przesiewowym oraz uczestnicy i/lub opiekunowie chcący utrzymać stały schemat leczenia przez cały okres badania
7. Osoby dorosłe wyrażają dobrowolną, pisemną i świadomą zgodę na udział w badaniu. Jeśli uczestnik jest niepełnoletni lub nie jest w stanie wyrazić zgody ze względu na upośledzenie funkcji poznawczych, uczestnik i rodzic(e) uczestnika, opiekun prawny lub opiekun(-owie) przedstawią odpowiednio dobrowolną, pisemną, świadomą zgodę i zgodę na udział w badaniu
8. Poza tym zdrowy, jak określono na podstawie wywiadu, wyników badań laboratoryjnych, elektroencefalogramu (EEG), parametrów życiowych i badania fizykalnego, zgodnie z oceną QI/MD

Kryteria wykluczenia:

1. Osoby, które w trakcie badania są w ciąży, karmią piersią lub planują zajść w ciążę
2. Alergia, wrażliwość lub nietolerancja na aktywne i/lub nieaktywne składniki badanego produktu
3. Ostra lub przewlekła choroba skóry (np. atopowe zapalenie skóry, egzema, trądzik różowaty, łuszczyca) lub schorzenia dermatologiczne (blizny, pieprzyki itp.) w proponowanym obszarze stosowania, które mogą zakłócać aplikację i wchłanianie badanego produktu, zgodnie z oceną przeprowadzoną QI/MD
4. Według oceny QI/MD etiologia napadów u uczestników badania jest związana z postępującą chorobą neurologiczną.
5. Obecnie przepisane > 4 jednocześnie AED
6. Obecny niestabilny, istotny stan psychiczny lub psychiczny (np. schizofrenia, choroba afektywna dwubiegunowa, depresja kliniczna, zaburzenia odżywiania) i/lub zachowania samobójcze w przeszłości lub jakiekolwiek myśli samobójcze, zgodnie z oceną C-SSRS podczas badania przesiewowego, w stosownych przypadkach, zgodnie z oceną QI /MD (Patrz rozdział 9.13.2)
7. Historia psychoz w najbliższej rodzinie, w tym schizofrenia i psychoza afektywna
8. Epizod niedotlenienia wymagający resuscytacji w ciągu ostatnich 6 miesięcy
9. Niestabilne nadciśnienie. Wykwalifikowany lekarz/opiekun rozważy leczenie stałą dawką leku przez co najmniej 3 miesiące
10. Cukrzyca typu I lub typu II
11. Istotne zdarzenie sercowo-naczyniowe w ciągu ostatnich 6 miesięcy. Uczestnicy bez znaczących zdarzeń sercowo-naczyniowych przyjmujący stałe leki mogą zostać włączeni po indywidualnej ocenie dokonanej przez QI/MD
12. Historia lub aktualna diagnoza chorób nerek i/lub wątroby, oceniana indywidualnie przez QI/MD, z wyjątkiem historii kamieni nerkowych u uczestników, którzy nie mają objawów przez 6 miesięcy
13. Samodzielne potwierdzenie aktualnej lub istniejącej choroby tarczycy. Wykwalifikowany lekarz/opiekun rozważy leczenie stałą dawką leku przez co najmniej 3 miesiące
14. Poważna operacja w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub osoby, które planowały operację w trakcie badania. Uczestnicy poddawani drobnym zabiegom chirurgicznym będą rozpatrywani indywidualnie przez QI/MD
15. Rak, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego skóry, całkowicie wycięty bez chemioterapii lub radioterapii, a kontrola negatywna. Dopuszczalni są ochotnicy chorzy na nowotwór w fazie pełnej remisji przez ponad pięć lat od diagnozy
16. Osoby cierpiące na choroby autoimmunologiczne lub z obniżoną odpornością
17. Zgłoszone przez siebie potwierdzenie pozytywnej diagnozy wirusa HIV, wirusowego zapalenia wątroby typu B i/lub C
18. Zgłoszone przez siebie potwierdzenie zaburzeń krwi/krwawień, ocenione przez QI/MD
19. Stosowanie medycznych lub rekreacyjnych produktów kannabinoidowych przed badaniem przesiewowym (patrz sekcja 7.3). Uczestnicy muszą wyrazić zgodę na wstrzymanie się od głosu na czas okresu przygotowawczego i studiów
20. Regularne używanie wyrobów tytoniowych lub nikotynowych w ciągu ostatnich 6 miesięcy oraz w okresie wstępnym i okresie badania, zgodnie z oceną QI/MD
21. Średnie spożycie alkoholu wynoszące > 2 standardowe drinki dziennie, zgodnie z oceną QI/MD. Sporadycznie konsumenci muszą wstrzymać się od głosu na czas okresu wstępnego i badawczego
22. Nadużywanie alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 24 miesięcy
23. Bieżące stosowanie jakichkolwiek przepisanych lub dostępnych bez recepty leków i/lub suplementów, które mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo i/lub skuteczność badanego produktu, zgodnie z oceną QI/MD (patrz sekcje 7.3.1 i 7.3.2)
24. Planuje wyjazd poza kraj zamieszkania w okresie studiów
25. Klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, zdarzenia niepożądane lub nieprawidłowości w zapisie EEG podczas badania przesiewowego, ocenione przez QI/MD
26. Udział w innych badaniach klinicznych na 30 dni przed punktem wyjściowym, zgodnie z oceną QI/MD
27. Każdy inny stan, choroba przewlekła lub czynnik stylu życia, który w opinii QI/MD może niekorzystnie wpłynąć na zdolność uczestnika do ukończenia badania lub jego pomiarów lub stanowić znaczące ryzyko dla uczestnika