Доставка КБД с помощью системы трансдермальной доставки A-Synaptic GT4 при синдроме Драве и/или синдроме Леннокса-Гасто

Критерии включения:

1. Мужчины и женщины в возрасте от 2 до 55 лет включительно.

2. Женщины, не способные к деторождению, определяются как женщины, прошедшие процедуру стерилизации (например, гистерэктомия, двусторонняя овариэктомия, двусторонняя перевязка маточных труб, полная абляция эндометрия), находились в постменопаузе в течение как минимум 1 года до скрининга или не достигли менархе Или,

   Лица детородного возраста должны иметь отрицательный исходный тест на беременность в моче и согласиться использовать одобренный с медицинской точки зрения метод контроля над рождаемостью на время исследования. Все гормональные противозачаточные средства должны использоваться не менее трех месяцев. К приемлемым методам контроля над рождаемостью относятся:

   • Гормональные контрацептивы, включая пероральные контрацептивы, гормональный противозачаточный пластырь (Орто Евра), вагинальное противозачаточное кольцо (НуваРинг), инъекционные контрацептивы (Депо-Провера, Люнель) или гормональный имплантат (Система Норплант).
   • Двухбарьерный метод
   • Внутриматочные средства
   • Негетеросексуальный образ жизни или согласие использовать противозачаточные средства, если планируете сменить партнера(ов) на гетеросексуального(ых) партнера(ов)
   • Вазэктомия партнера минимум за 6 месяцев до скрининга
   • Воздержание и согласие использовать противозачаточные средства, если планируете начать половую жизнь.
3. Клинически подтвержденный и документированный диагноз рефрактерного СД и/или СЛГ. Документация о диагнозе должна быть предоставлена ​​неврологом, педиатром или врачом первичной медико-санитарной помощи.
4. Зарегистрировано ≥4 поддающихся учету приступов в течение 28-дневного периода наблюдения.
5. Участники, принимающие ≥1 ПЭП в стабильной дозе в течение ≥4 недель до скрининга, а также участники и/или лица, осуществляющие уход, готовые поддерживать дозу в течение периода исследования.
6. Нефармакологические методы лечения (например, стимуляция блуждающего нерва, кетогенная диета, модифицированная диета Аткинса), стабильные в течение ≥4 недель до скрининга, и участники и/или лица, осуществляющие уход, готовы поддерживать стабильный режим в течение периода исследования.
7. Взрослые должны предоставить добровольное письменное информированное согласие на участие в исследовании. Если участник не достиг возраста согласия или не может дать согласие из-за когнитивных нарушений, участник и его родители, законные опекуны или лица, осуществляющие уход, должны предоставить добровольное, письменное, информированное согласие и согласие, соответственно, на участие в исследовании
8. В остальном здоров, согласно анамнезу, результатам лабораторных исследований, электроэнцефалограмме (ЭЭГ), жизненно важным показателям и физическому осмотру по оценке QI/MD.

Критерии исключения:

1. Лица, которые беременны, кормят грудью или планируют забеременеть во время исследования.
2. Аллергия, чувствительность или непереносимость активных и/или неактивных ингредиентов исследуемого препарата.
3. Острое или хроническое заболевание кожи (например, атопический дерматит, экзема, розацеа, псориаз) или дерматологические состояния (шрамы, родинки и т. д.) в предполагаемой области применения, которые могут препятствовать нанесению и абсорбции исследуемого продукта, по оценке ИК/МД
4. Этиология судорог у участников связана с прогрессирующим неврологическим заболеванием по оценке QI/MD.
5. В настоящее время одновременно назначают >4 ПЭП.
6. Текущее нестабильное значительное психическое или психологическое состояние (например, шизофрения, биполярное расстройство, клиническая депрессия, расстройства пищевого поведения) и/или суицидальное поведение или любые суицидальные мысли в анамнезе по оценке C-SSRS при скрининге, в зависимости от обстоятельств, по оценке QI /MD (см. раздел 9.13.2)
7. Психозы в анамнезе у ближайших родственников, включая шизофрению и аффективный психоз.
8. Аноксический эпизод, потребовавший реанимации за последние 6 мес.
9. Нестабильная гипертония. Лечение стабильной дозой лекарства в течение как минимум 3 месяцев будет рассмотрено QI/MD.
10. Диабет I или II типа
11. Значительное сердечно-сосудистое событие за последние 6 месяцев. Участники без каких-либо значительных сердечно-сосудистых событий, получающих стабильное лечение, могут быть включены после оценки QI/MD в индивидуальном порядке.
12. Заболевания почек и/или печени в анамнезе или текущий диагноз по оценке QI/MD в каждом конкретном случае, за исключением камней в почках в анамнезе у участников, у которых симптомы отсутствуют в течение 6 месяцев.
13. Самооценочное подтверждение текущего или ранее существовавшего заболевания щитовидной железы. Лечение стабильной дозой лекарства в течение как минимум 3 месяцев будет рассмотрено QI/MD.
14. Крупное хирургическое вмешательство в течение последних 3 месяцев или лица, которые планировали операцию в ходе исследования. Участники, перенесшие небольшую операцию, будут рассматриваться QI/MD в индивидуальном порядке.
15. Рак, за исключением базальноклеточной карциномы кожи, полностью удаленной без химиотерапии или лучевой терапии, с отрицательным результатом последующего наблюдения. Принимаются добровольцы с раком в полной ремиссии в течение более пяти лет после постановки диагноза.
16. Лица с аутоиммунным заболеванием или с ослабленным иммунитетом
17. Самооценка подтверждения положительного диагноза ВИЧ, гепатита В и/или С
18. Самооценка подтверждения нарушений крови/кровотечения по оценке QI/MD
19. Использование каннабиноидов в медицинских или рекреационных целях перед скринингом (см. раздел 7.3). Участники должны согласиться воздержаться на время вводного периода и периода обучения.
20. Регулярное употребление табачных или никотиновых продуктов в течение последних 6 месяцев, а также в течение вводного периода и периода исследования по оценке QI/MD.
21. Потребление алкоголя в среднем составляет >2 стандартных порции алкоголя в день по оценке QI/MD. Случайные потребители должны воздерживаться от употребления в течение периода обкатки и исследования.
22. Злоупотребление алкоголем или наркотиками в течение последних 24 месяцев.
23. Текущее использование любых назначенных или безрецептурных лекарств и/или добавок, которые могут повлиять на безопасность и/или эффективность исследуемого продукта по оценке QI/MD (см. разделы 7.3.1 и 7.3.2).
24. Планирует выехать за пределы страны проживания в течение периода обучения
25. Клинически значимые отклонения от нормы лабораторных результатов, нежелательные явления или отклонения на ЭЭГ при скрининге по оценке QI/MD
26. Участие в других клинических исследованиях за 30 дней до исходного уровня по оценке QI/MD.
27. Любое другое состояние, хроническое заболевание или фактор образа жизни, которые, по мнению QI/MD, могут отрицательно повлиять на способность участника завершить исследование или его меры или представлять значительный риск для участника.