CBD-Verabreichung mit dem A-Synaptic GT4 Transdermal Delivery System bei Patienten mit Dravet-Syndrom und/oder Lennox-Gastaut-Syndrom

Einschlusskriterien:

1. Männer und Frauen im Alter von 2 bis einschließlich 55 Jahren

2. Frauen im nicht gebärfähigen Alter, definiert als Frauen, die sich einer Sterilisation unterzogen haben (z. B. Hysterektomie, bilaterale Oophorektomie, bilaterale Tubenligatur, vollständige Endometriumablation), waren vor dem Screening mindestens 1 Jahr postmenopausal oder haben die Menarche noch nicht erreicht.

   Personen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Ausgangs-Urin-Schwangerschaftstest haben und sich damit einverstanden erklären, für die Dauer der Studie eine medizinisch anerkannte Methode zur Empfängnisverhütung anzuwenden. Alle hormonellen Verhütungsmittel müssen seit mindestens drei Monaten angewendet werden. Zu den akzeptablen Methoden der Empfängnisverhütung gehören:

   • Hormonelle Kontrazeptiva, einschließlich orale Kontrazeptiva, Hormonpflaster zur Empfängnisverhütung (Ortho Evra), vaginaler Verhütungsring (NuvaRing), injizierbare Kontrazeptiva (Depo-Provera, Lunelle) oder Hormonimplantate (Norplant System)
   • Doppelbarriere-Methode
   • Intrauterine Geräte
   • Nicht-heterosexueller Lebensstil oder stimmt der Anwendung von Verhütungsmitteln zu, wenn ein Wechsel zu einem oder mehreren heterosexuellen Partnern geplant ist.
   • Vasektomie des Partners mindestens 6 Monate vor dem Screening
   • Abstinenz und stimmt der Anwendung von Verhütungsmitteln zu, wenn geplant wird, sexuell aktiv zu werden
3. Klinisch bestätigte und dokumentierte Diagnose eines refraktären DS und/oder LGS. Die Dokumentation der Diagnose muss von einem Neurologen, Kinderarzt oder Hausarzt erfolgen
4. Während des 28-tägigen Einlaufzeitraums wurden ≥4 zählbare Anfälle gemeldet
5. Teilnehmer, die ≥ 1 AED in einer stabilen Dosis für ≥ 4 Wochen vor dem Screening einnehmen, und Teilnehmer und/oder Betreuer, die bereit sind, die Dosis für die Dauer des Studienzeitraums beizubehalten
6. Nicht-pharmakologische Therapien (z. B. Vagusnervstimulation, ketogene Diät, modifizierte Atkins-Diät) sind vor dem Screening mindestens 4 Wochen lang stabil und Teilnehmer und/oder Betreuer sind bereit, für die Dauer des Studienzeitraums ein stabiles Regime beizubehalten
7. Erwachsene müssen ihre freiwillige, schriftliche und informierte Einwilligung zur Teilnahme an der Studie erteilen. Wenn der Teilnehmer noch nicht volljährig ist oder aufgrund einer kognitiven Beeinträchtigung nicht in der Lage ist, seine Einwilligung zu geben, müssen der Teilnehmer und seine Eltern, Erziehungsberechtigten oder Betreuer eine freiwillige, schriftliche, informierte Einwilligung bzw. Einwilligung erteilen Teilnahme an der Studie
8. Ansonsten gesund gemäß Anamnese, Laborergebnissen, Elektroenzephalogramm (EEG), Vitalfunktionen und körperlicher Untersuchung, ermittelt durch den QI/MD

Ausschlusskriterien:

1. Personen, die während der Studie schwanger sind, stillen oder eine Schwangerschaft planen
2. Allergie, Empfindlichkeit oder Unverträglichkeit gegenüber den aktiven und/oder inaktiven Inhaltsstoffen des Prüfpräparats
3. Akute oder chronische Hauterkrankungen (z. B. atopische Dermatitis, Ekzeme, Rosacea, Psoriasis) oder dermatologische Erkrankungen (Narben, Muttermale usw.) im vorgeschlagenen Anwendungsgebiet, die die Anwendung und Absorption des Prüfpräparats beeinträchtigen können, wie von beurteilt das QI/MD
4. Die Ätiologie der Anfälle der Teilnehmer hängt mit einer fortschreitenden neurologischen Erkrankung zusammen, wie durch den QI/MD beurteilt.
5. Derzeit werden mehr als 4 gleichzeitige AEDs verschrieben
6. Aktueller instabiler, bedeutsamer psychiatrischer oder psychologischer Zustand (z. B. Schizophrenie, bipolare Störung, klinische Depression, Essstörungen) und/oder Suizidverhalten oder Suizidgedanken in der Vorgeschichte, wie vom C-SSRS beim Screening beurteilt, gegebenenfalls wie vom QI beurteilt /MD (siehe Abschnitt 9.13.2)
7. Vorgeschichte von Psychosen in der unmittelbaren Familie, einschließlich Schizophrenie und affektiver Psychosen
8. Anoxische Episode, die in den letzten 6 Monaten eine Wiederbelebung erforderte
9. Instabiler Bluthochdruck. Eine Behandlung mit einer stabilen Medikamentendosis über mindestens 3 Monate wird vom QI/MD in Betracht gezogen
10. Typ-I- oder Typ-II-Diabetes
11. Signifikantes kardiovaskuläres Ereignis in den letzten 6 Monaten. Teilnehmer ohne signifikantes kardiovaskuläres Ereignis unter stabiler Medikation können nach Beurteilung durch den QI/MD im Einzelfall eingeschlossen werden
12. Vorgeschichte oder aktuelle Diagnose von Nieren- und/oder Lebererkrankungen, wie vom QI/MD im Einzelfall beurteilt, mit Ausnahme von Nierensteinen in der Vorgeschichte bei Teilnehmern, die seit 6 Monaten beschwerdefrei sind
13. Selbstberichtete Bestätigung einer aktuellen oder bereits bestehenden Schilddrüsenerkrankung. Eine Behandlung mit einer stabilen Medikamentendosis über mindestens 3 Monate wird vom QI/MD in Betracht gezogen
14. Größere Operation in den letzten 3 Monaten oder Personen, die im Verlauf der Studie eine Operation geplant haben. Teilnehmer mit kleineren chirurgischen Eingriffen werden von Fall zu Fall vom QI/MD berücksichtigt
15. Krebs, mit Ausnahme des Basalzellkarzinoms der Haut, vollständig entfernt ohne Chemotherapie oder Bestrahlung mit negativer Nachuntersuchung. Freiwillige, deren Krebs seit mehr als fünf Jahren nach der Diagnose in vollständiger Remission ist, sind akzeptabel
16. Personen, die an einer Autoimmunerkrankung leiden oder immungeschwächt sind
17. Selbstberichtete Bestätigung einer HIV-, Hepatitis B- und/oder C-positiven Diagnose
18. Selbstberichtete Bestätigung von Blut-/Blutungsstörungen gemäß QI/MD
19. Verwendung von medizinischen oder Freizeit-Cannabinoidprodukten vor dem Screening (siehe Abschnitt 7.3). Die Teilnehmer müssen zustimmen, sich für die Dauer der Einlauf- und Lernphase der Stimme zu enthalten
20. Regelmäßiger Konsum von Tabak- oder Nikotinprodukten in den letzten 6 Monaten und während der Einlauf- und Studienphase, bewertet durch den QI/MD
21. Durchschnittlicher Alkoholkonsum von >2 Standardgetränken pro Tag, ermittelt durch QI/MD. Gelegenheitskonsumenten müssen während der Einlauf- und Lernphase auf die Einnahme verzichten
22. Alkohol- oder Drogenmissbrauch innerhalb der letzten 24 Monate
23. Derzeitige Verwendung von verschriebenen oder rezeptfreien Medikamenten und/oder Nahrungsergänzungsmitteln, die die Sicherheit und/oder Wirksamkeit des Prüfpräparats beeinträchtigen können, wie vom QI/MD beurteilt (siehe Abschnitte 7.3.1 und 7.3.2)
24. Planen Sie, während des Studienzeitraums außerhalb des Wohnsitzlandes zu reisen
25. Klinisch signifikante abnormale Laborergebnisse, unerwünschte Ereignisse oder Anomalien im EEG beim Screening, bewertet durch den QI/MD
26. Teilnahme an anderen klinischen Forschungsstudien 30 Tage vor Studienbeginn, wie vom QI/MD beurteilt
27. Jeder andere Zustand, jede chronische Krankheit oder jeder andere Lebensstilfaktor, der nach Ansicht des QI/MD die Fähigkeit des Teilnehmers, die Studie oder ihre Maßnahmen abzuschließen, beeinträchtigen oder ein erhebliches Risiko für den Teilnehmer darstellen kann