Veicolazione del CBD con il sistema di veicolazione transdermica A-Synaptic GT4 nei pazienti con sindrome di Dravet e/o sindrome di Lennox-Gastaut

Criteri di inclusione:

1. Maschi e femmine di età compresa tra 2 e 55 anni compresi

2. Donne non in età fertile, definite come coloro che sono state sottoposte a una procedura di sterilizzazione (ad es. isterectomia, ovariectomia bilaterale, legatura bilaterale delle tube, ablazione completa dell'endometrio), sono in post-menopausa da almeno 1 anno prima dello screening o non hanno raggiunto il menarca oppure,

   Le persone in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine al basale negativo e accettare di utilizzare un metodo contraccettivo approvato dal punto di vista medico per la durata dello studio. Tutti i contraccettivi ormonali devono essere stati utilizzati per un minimo di tre mesi. I metodi accettabili di controllo delle nascite includono:

   • Contraccettivi ormonali inclusi contraccettivi orali, cerotto anticoncezionale ormonale (Ortho Evra), anello contraccettivo vaginale (NuvaRing), contraccettivi iniettabili (Depo-Provera, Lunelle) o impianto ormonale (Norplant System)
   • Metodo a doppia barriera
   • Dispositivi intrauterini
   • Stile di vita non eterosessuale o accetta di usare contraccettivi se pianifica di passare a uno o più partner eterosessuali
   • Vasectomia del partner almeno 6 mesi prima dello screening
   • Astinenza e accetta di usare la contraccezione se intende diventare sessualmente attivo
3. Diagnosi clinicamente confermata e documentata di DS e/o LGS refrattaria. La documentazione della diagnosi deve essere fornita da un neurologo, pediatra o medico di base
4. Sono state segnalate ≥4 crisi convulsive durante il periodo di run-in di 28 giorni
5. Partecipanti che assumono ≥1 AED a una dose stabile per ≥4 settimane prima dello screening e partecipanti e/o caregiver disposti a mantenere la dose per tutta la durata del periodo di studio
6. Terapie non farmacologiche (ad esempio, stimolazione del nervo vago, dieta chetogenica, dieta Atkins modificata) stabili per ≥4 settimane prima dello screening e partecipanti e/o caregiver disposti a mantenere un regime stabile per la durata del periodo di studio
7. Gli adulti devono fornire il consenso volontario, scritto e informato per partecipare allo studio. Se hanno meno dell'età del consenso o non sono in grado di dare il consenso a causa di un deterioramento cognitivo, il partecipante e i suoi genitori, tutore(i) legale(i) o tutore(i) devono fornire rispettivamente il consenso e il consenso volontario, scritto e informato per partecipazione allo studio
8. Per il resto sano, come stabilito dall'anamnesi, dai risultati di laboratorio, dall'elettroencefalogramma (EEG), dai segni vitali e dall'esame fisico, come valutato dal QI/MD

Criteri di esclusione:

1. Soggetti in gravidanza, che allattano o che stanno pianificando una gravidanza durante lo studio
2. Allergia, sensibilità o intolleranza agli ingredienti attivi e/o inattivi del prodotto in studio
3. Malattia cutanea acuta o cronica (ad es. dermatite atopica, eczema, rosacea, psoriasi) o condizioni dermatologiche (cicatrici, nei, ecc.) nell'area di applicazione proposta che potrebbero interferire con l'applicazione e l'assorbimento del prodotto sperimentale, come valutato da il QI/MD
4. L'eziologia delle crisi epilettiche dei partecipanti è correlata alla malattia neurologica progressiva, come valutato dal QI/MD.
5. Attualmente prescritti più di 4 AED simultanei
6. Attuale condizione psichiatrica o psicologica significativa e instabile (ad es. schizofrenia, disturbo bipolare, depressione clinica, disturbi alimentari) e/o storia di comportamento suicidario o qualsiasi idea suicidaria valutata dal C-SSRS allo screening, come appropriato, come valutato dal QI /MD (Vedi Sezione 9.13.2)
7. Storia di psicosi in parenti stretti, inclusa schizofrenia e psicosi affettiva
8. Episodio anossico che ha richiesto rianimazione negli ultimi 6 mesi
9. Ipertensione instabile. Il QI/MD prenderà in considerazione il trattamento con una dose stabile di farmaco per almeno 3 mesi
10. Diabete di tipo I o di tipo II
11. Evento cardiovascolare significativo negli ultimi 6 mesi. I partecipanti senza eventi cardiovascolari significativi in ​​terapia stabile possono essere inclusi dopo la valutazione caso per caso da parte del QI/MD
12. Storia o diagnosi attuale di malattie renali e/o epatiche valutate caso per caso dal QI/MD, ad eccezione della storia di calcoli renali nei partecipanti che sono asintomatici da 6 mesi
13. Conferma auto-riferita della condizione tiroidea attuale o preesistente. Il QI/MD prenderà in considerazione il trattamento con una dose stabile di farmaco per almeno 3 mesi
14. Intervento chirurgico maggiore negli ultimi 3 mesi o soggetti che hanno pianificato un intervento chirurgico durante il corso dello studio. I partecipanti sottoposti a interventi chirurgici minori verranno presi in considerazione caso per caso dal QI/MD
15. Cancro, ad eccezione del carcinoma basocellulare della pelle, completamente asportato senza chemioterapia o radiazioni con un follow-up negativo. Sono accettabili volontari con cancro in remissione completa per più di cinque anni dopo la diagnosi
16. Individui con una malattia autoimmune o immunocompromessi
17. Conferma autodichiarata di una diagnosi positiva per HIV, epatite B e/o C
18. Conferma auto-riferita di disturbi del sangue/emorragia valutata da QI/MD
19. Uso di prodotti a base di cannabinoidi medici o ricreativi prima dello screening (vedere Sezione 7.3). I partecipanti dovranno accettare di astenersi per tutta la durata del rodaggio e del periodo di studio
20. Uso regolare di prodotti a base di tabacco o nicotina negli ultimi 6 mesi e durante il periodo di rodaggio e di studio, come valutato dal QI/MD
21. Consumo medio di alcol pari a >2 drink standard al giorno, valutato dal QI/MD. I consumatori occasionali sono tenuti ad astenersi per tutta la durata del periodo di rodaggio e studio
22. Abuso di alcol o droghe negli ultimi 24 mesi
23. Uso attuale di farmaci e/o integratori prescritti o da banco che potrebbero influenzare la sicurezza e/o l'efficacia del prodotto in sperimentazione, come valutato dal QI/MD (vedere Sezioni 7.3.1 e 7.3.2)
24. Prevede di viaggiare fuori dal paese di residenza durante il periodo di studio
25. Risultati di laboratorio anomali clinicamente significativi, eventi avversi o anomalie nell'EEG allo screening, valutati dal QI/MD
26. Partecipazione ad altri studi di ricerca clinica 30 giorni prima del basale, come valutato dal QI/MD
27. Qualsiasi altra condizione, malattia cronica o fattore legato allo stile di vita che, a giudizio del QI/MD, potrebbe influenzare negativamente la capacità del partecipante di completare lo studio o le sue misure o comportare un rischio significativo per il partecipante