Dodávka CBD pomocí transdermálního aplikačního systému A-Synaptic GT4 s Dravetovým syndromem a/nebo Lennox-Gastautovým syndromem

Kritéria zahrnutí:

1. Muži a ženy ve věku 2-55 let včetně

2. Ženy, které nejsou ve fertilním věku, definované jako ženy, které podstoupily sterilizační proceduru (např. hysterektomie, bilaterální ooforektomie, bilaterální tubární ligace, kompletní ablace endometria), byly postmenopauzální alespoň 1 rok před screeningem nebo nedosáhly menarche nebo

   Jedinci ve fertilním věku musí mít negativní výchozí těhotenský test v moči a souhlasit s používáním lékařsky schválené metody antikoncepce po dobu trvání studie. Všechny hormonální antikoncepce musí být používány minimálně tři měsíce. Mezi přijatelné metody antikoncepce patří:

   • Hormonální antikoncepce včetně perorální antikoncepce, hormonální antikoncepční náplast (Ortho Evra), vaginální antikoncepční kroužek (NuvaRing), injekční antikoncepce (Depo-Provera, Lunelle) nebo hormonální implantát (Norplant System)
   • Dvoubariérová metoda
   • Nitroděložní tělíska
   • Neheterosexuální životní styl nebo souhlasí s užíváním antikoncepce, pokud plánujete změnu na heterosexuálního partnera (partnery)
   • Vazektomie partnera nejméně 6 měsíců před screeningem
   • Abstinence a souhlasí s užíváním antikoncepce, pokud plánujete být sexuálně aktivní
3. Klinicky potvrzená a dokumentovaná diagnóza refrakterního DS a/nebo LGS. Dokumentaci diagnózy musí poskytnout neurolog, pediatr nebo praktický lékař primární péče
4. Hlášené ≥4 počitatelné záchvaty během 28denního období
5. Účastníci užívající ≥1 AED ve stabilní dávce po dobu ≥4 týdnů před screeningem a účastníci a/nebo pečovatelé ochotní udržovat dávku po dobu trvání studie
6. Nefarmakologické terapie (např. stimulace vagusového nervu, ketogenní dieta, modifikovaná Atkinsova dieta) stabilní ≥ 4 týdny před screeningem a účastníci a/nebo pečovatelé ochotní udržovat stabilní režim po dobu trvání studie
7. Dospělí poskytnout dobrovolný, písemný informovaný souhlas s účastí ve studii. Pokud nedosáhl věku souhlasu nebo není schopen dát souhlas z důvodu kognitivní poruchy, musí účastník a jeho rodiče, zákonní zástupci nebo pečovatelé poskytnout dobrovolný písemný informovaný souhlas a souhlas s účast na studii
8. Jinak zdravý podle lékařské anamnézy, laboratorních výsledků, elektroencefalogramu (EEG), vitálních funkcí a fyzikálního vyšetření podle posouzení QI/MD

Kritéria vyloučení:

1. Jedinci, kteří jsou těhotné, kojí nebo plánují otěhotnět během studie
2. Alergie, citlivost nebo intolerance na aktivní a/nebo neaktivní složky zkoumaného přípravku
3. Akutní nebo chronické kožní onemocnění (např. atopická dermatitida, ekzém, rosacea, lupénka) nebo dermatologické stavy (jizvy, mateřská znaménka atd.) v navrhované oblasti aplikace, které mohou narušovat aplikaci a absorpci hodnoceného přípravku, jak bylo hodnoceno QI/MD
4. Etiologie účastnických záchvatů souvisí s progresivním neurologickým onemocněním, jak bylo hodnoceno QI/MD.
5. Aktuálně předepsané >4 souběžné AED
6. Současný nestabilní významný psychiatrický nebo psychologický stav (např. schizofrenie, bipolární porucha, klinická deprese, poruchy příjmu potravy) a/nebo sebevražedné chování nebo jakékoli sebevražedné myšlenky v anamnéze, jak bylo posouzeno C-SSRS při screeningu, podle potřeby, jak bylo hodnoceno QI /MD (viz část 9.13.2)
7. Anamnéza psychózy v nejbližší rodině včetně schizofrenie a afektivní psychózy
8. Anoxická epizoda vyžadující resuscitaci za posledních 6 měsíců
9. Nestabilní hypertenze. QI/MD zváží léčbu stabilní dávkou léků po dobu alespoň 3 měsíců
10. Diabetes typu I nebo typu II
11. Významná kardiovaskulární příhoda za posledních 6 měsíců. Účastníci bez významné kardiovaskulární příhody na stabilní medikaci mohou být zahrnuti po posouzení QI/MD případ od případu
12. Anamnéza nebo současná diagnóza s onemocněním ledvin a/nebo jater hodnocená QI/MD případ od případu, s výjimkou anamnézy ledvinových kamenů u účastníků, kteří jsou bez příznaků po dobu 6 měsíců
13. Vlastní potvrzení současného nebo již existujícího stavu štítné žlázy. QI/MD zváží léčbu stabilní dávkou léků po dobu alespoň 3 měsíců
14. Velký chirurgický zákrok za poslední 3 měsíce nebo jedinci, kteří plánovali operaci v průběhu studie. Účastníky s menším chirurgickým zákrokem bude QI/MD posuzovat případ od případu
15. Rakovina, s výjimkou kožního bazocelulárního karcinomu kompletně vyříznutého bez chemoterapie nebo ozařování s negativním sledováním. Dobrovolníci s rakovinou v plné remisi déle než pět let po diagnóze jsou přijatelní
16. Jedinci s autoimunitním onemocněním nebo s oslabenou imunitou
17. Vlastní potvrzení HIV-, hepatitidy B a/nebo C pozitivní diagnózy
18. Vlastní potvrzení poruch krve/krvácení podle hodnocení QI/MD
19. Užívání léčebných nebo rekreačních kanabinoidních produktů před screeningem (viz část 7.3). Účastníci musí souhlasit, že se po dobu trvání záběhu a studia zdrží hlasování
20. Pravidelné užívání tabáku nebo nikotinových výrobků v posledních 6 měsících a během období záběhu a studie, podle hodnocení QI/MD
21. Průměrný příjem alkoholu > 2 standardní nápoje denně, jak je hodnoceno QI/MD. Příležitostní spotřebitelé požadují, aby se po dobu zaběhnutí a studie zdrželi hlasování
22. Zneužívání alkoholu nebo drog za posledních 24 měsíců
23. Současné užívání jakýchkoliv předepsaných nebo volně prodejných léků a/nebo doplňků, které mohou ovlivnit bezpečnost a/nebo účinnost hodnoceného přípravku, jak bylo hodnoceno QI/MD (viz oddíly 7.3.1 a 7.3.2)
24. Plánuje během studijního období cestovat mimo zemi pobytu
25. Klinicky významné abnormální laboratorní výsledky, nežádoucí účinky nebo abnormality v EEG při screeningu, jak je hodnoceno QI/MD
26. Účast na jiných klinických výzkumných studiích 30 dní před výchozím stavem podle hodnocení QI/MD
27. Jakýkoli jiný stav, chronické onemocnění nebo faktor životního stylu, který podle názoru QI/MD může nepříznivě ovlivnit schopnost účastníka dokončit studii nebo její opatření nebo představovat významné riziko pro účastníka