CBD-toediening met het A-Synaptic GT4 transdermale toedieningssysteem bij mensen met het Dravet-syndroom en/of het Lennox-Gastaut-syndroom

Inclusiecriteria:

1. Mannen en vrouwen tussen de 2 en 55 jaar oud

2. Vrouwen die niet zwanger kunnen worden, gedefinieerd als vrouwen die een sterilisatieprocedure hebben ondergaan (bijv. hysterectomie, bilaterale ovariëctomie, bilaterale afbinden van de eileiders, volledige endometriumablatie), ten minste 1 jaar postmenopauzaal zijn geweest voorafgaand aan de screening, of de menarche nog niet hebben bereikt Of,

   Individuen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve urine-zwangerschapstest ondergaan en akkoord gaan met het gebruik van een medisch goedgekeurde anticonceptiemethode voor de duur van het onderzoek. Alle hormonale anticonceptie moet minimaal drie maanden in gebruik zijn geweest. Aanvaardbare methoden voor anticonceptie zijn onder meer:

   • Hormonale anticonceptiva, waaronder orale anticonceptiva, hormonale anticonceptiepleister (Ortho Evra), vaginale anticonceptiering (NuvaRing), injecteerbare anticonceptiva (Depo-Provera, Lunelle) of hormoonimplantaat (Norplant System)
   • Dubbele barrièremethode
   • Intra-uteriene apparaten
   • Niet-heteroseksuele levensstijl of stemt ermee in anticonceptie te gebruiken als u van plan bent over te stappen op een heteroseksuele partner(s)
   • Vasectomie van de partner minimaal 6 maanden voorafgaand aan de screening
   • Onthouding en stemt ermee in anticonceptie te gebruiken als u van plan bent seksueel actief te worden
3. Klinisch bevestigde en gedocumenteerde diagnose van refractaire DS en/of LGS. Documentatie van de diagnose moet worden verstrekt door een neuroloog, kinderarts of huisarts
4. Gerapporteerde ≥4 telbare aanvallen tijdens de run-in-periode van 28 dagen
5. Deelnemers die gedurende ≥4 weken voorafgaand aan de screening ≥1 AED in een stabiele dosis gebruikten, en deelnemers en/of verzorgers die bereid zijn de dosis gedurende de onderzoeksperiode te handhaven
6. Niet-farmacologische therapieën (bijv. nervus vagusstimulatie, ketogeen dieet, aangepast Atkins-dieet) stabiel gedurende ≥4 weken voorafgaand aan de screening, en deelnemers en/of verzorgers die bereid zijn een stabiel regime te handhaven gedurende de duur van de onderzoeksperiode
7. Volwassenen moeten vrijwillige, schriftelijke, geïnformeerde toestemming geven voor deelname aan het onderzoek. Als de deelnemer en de ouder(s), wettelijke voogd(en) of verzorger(s) van de deelnemer minderjarig zijn of niet in staat zijn om toestemming te geven vanwege cognitieve stoornissen, moeten zij respectievelijk vrijwillige, schriftelijke, geïnformeerde toestemming en toestemming geven voor deelname aan de studie
8. Verder gezond, zoals bepaald door medische geschiedenis, laboratoriumresultaten, elektro-encefalogram (EEG), vitale functies en lichamelijk onderzoek, zoals beoordeeld door de QI/MD

Uitsluitingscriteria:

1. Personen die zwanger zijn, borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden tijdens het onderzoek
2. Allergie, gevoeligheid of intolerantie voor de actieve en/of inactieve ingrediënten van het onderzoeksproduct
3. Acute of chronische huidziekte (bijv. atopische dermatitis, eczeem, rosacea, psoriasis) of dermatologische aandoeningen (littekens, moedervlekken, etc.) in het voorgestelde toepassingsgebied die de applicatie en absorptie van het onderzoeksproduct kunnen verstoren, zoals beoordeeld door de QI/MD
4. De etiologie van aanvallen bij deelnemers houdt verband met progressieve neurologische aandoeningen, zoals beoordeeld door de QI/MD.
5. Momenteel voorgeschreven >4 gelijktijdige AED's
6. Huidige instabiele significante psychiatrische of psychologische aandoening (bijv. schizofrenie, bipolaire stoornis, klinische depressie, eetstoornissen) en/of voorgeschiedenis van suïcidaal gedrag of zelfmoordgedachten zoals beoordeeld door de C-SSRS bij screening, indien van toepassing, zoals beoordeeld door de QI /MD (zie sectie 9.13.2)
7. Geschiedenis van psychose in de directe familie, waaronder schizofrenie en affectieve psychose
8. Anoxische episode waarvoor reanimatie nodig was in de afgelopen 6 maanden
9. Instabiele hypertensie. Behandeling met een stabiele dosis medicatie gedurende minimaal 3 maanden zal door de QI/MD worden overwogen
10. Type I- of Type II-diabetes
11. Significante cardiovasculaire gebeurtenis in de afgelopen 6 maanden. Deelnemers zonder significante cardiovasculaire gebeurtenis die stabiele medicatie gebruiken, kunnen worden geïncludeerd na beoordeling door de QI/MD van geval tot geval
12. Geschiedenis van of huidige diagnose van nier- en/of leverziekten, zoals geval per geval beoordeeld door de QI/MD, met uitzondering van de geschiedenis van nierstenen bij deelnemers die gedurende 6 maanden symptoomvrij zijn
13. Zelfgerapporteerde bevestiging van de huidige of reeds bestaande schildklieraandoening. Behandeling met een stabiele dosis medicatie gedurende minimaal 3 maanden zal door de QI/MD worden overwogen
14. Grote operatie in de afgelopen 3 maanden of personen die in de loop van het onderzoek een operatie hebben gepland. Deelnemers die een kleine operatie ondergaan, worden geval per geval door de QI/MD beoordeeld
15. Kanker, met uitzondering van huidbasaalcelcarcinoom, volledig weggesneden zonder chemotherapie of bestraling, met een negatieve follow-up. Vrijwilligers met kanker die langer dan vijf jaar na de diagnose in volledige remissie is, zijn aanvaardbaar
16. Personen met een auto-immuunziekte of een aangetast immuunsysteem
17. Zelfgerapporteerde bevestiging van een HIV-, Hepatitis B- en/of C-positieve diagnose
18. Zelfgerapporteerde bevestiging van bloed-/bloedingsstoornissen zoals beoordeeld door QI/MD
19. Gebruik van medische of recreatieve cannabinoïdeproducten voorafgaand aan de screening (zie rubriek 7.3). Deelnemers moeten ermee instemmen zich te onthouden gedurende de inloop- en studieperiode
20. Regelmatig gebruik van tabaks- of nicotineproducten in de afgelopen 6 maanden en tijdens de inloop- en onderzoeksperiode, zoals beoordeeld door de QI/MD
21. Alcoholinname gemiddeld >2 standaard drankjes per dag, zoals beoordeeld door de QI/MD. Incidentele consumenten moesten zich onthouden tijdens de inloop- en studieperiode
22. Alcohol- of drugsmisbruik in de afgelopen 24 maanden
23. Huidig ​​gebruik van voorgeschreven of vrij verkrijgbare medicijnen en/of supplementen die de veiligheid en/of werkzaamheid van het onderzoeksproduct kunnen beïnvloeden, zoals beoordeeld door de QI/MD (zie paragrafen 7.3.1 en 7.3.2)
24. Plannen om tijdens de studieperiode buiten het land van verblijf te reizen
25. Klinisch significante abnormale laboratoriumresultaten, bijwerkingen of afwijkingen in het EEG bij screening, zoals beoordeeld door de QI/MD
26. Deelname aan andere klinische onderzoeksstudies 30 dagen voorafgaand aan de baseline, zoals beoordeeld door de QI/MD
27. Elke andere aandoening, chronische ziekte of levensstijlfactor die, naar de mening van de QI/MD, een negatieve invloed kan hebben op het vermogen van de deelnemer om het onderzoek of de maatregelen ervan te voltooien, of die een aanzienlijk risico voor de deelnemer kan opleveren