Administración de CBD con el sistema de administración transdérmica A-Synaptic GT4 en pacientes con síndrome de Dravet y/o síndrome de Lennox-Gastaut

Criterios de inclusión:

1. Hombres y mujeres entre 2 y 55 años, inclusive

2. Mujeres que no están en edad fértil, definidas como aquellas que se han sometido a un procedimiento de esterilización (p. ej. histerectomía, ooforectomía bilateral, ligadura de trompas bilateral, ablación endometrial completa), han sido posmenopáusicas durante al menos 1 año antes del cribado, o no han alcanzado la menarquia O,

   Las personas en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en orina inicial negativa y aceptar utilizar un método anticonceptivo médicamente aprobado durante la duración del estudio. Todo método anticonceptivo hormonal debe haber estado en uso durante un mínimo de tres meses. Los métodos anticonceptivos aceptables incluyen:

   • Anticonceptivos hormonales, incluidos anticonceptivos orales, parche anticonceptivo hormonal (Ortho Evra), anillo anticonceptivo vaginal (NuvaRing), anticonceptivos inyectables (Depo-Provera, Lunelle) o implante hormonal (Norplant System)
   • Método de doble barrera
   • dispositivos intrauterinos
   • Estilo de vida no heterosexual o acepta usar anticonceptivos si planea cambiar a pareja heterosexual
   • Vasectomía de la pareja al menos 6 meses antes del cribado.
   • Abstinencia y acepta utilizar anticonceptivos si planea volverse sexualmente activo.
3. Diagnóstico clínicamente confirmado y documentado de SD y/o LGS refractario. La documentación del diagnóstico debe ser proporcionada por un neurólogo, pediatra o médico de atención primaria.
4. Se informaron ≥4 convulsiones contables durante el período de preinclusión de 28 días
5. Participantes que tomaron ≥1 FAE en una dosis estable durante ≥4 semanas antes de la selección, y participantes y/o cuidadores que estén dispuestos a mantener la dosis durante el período del estudio.
6. Terapias no farmacológicas (p. ej., estimulación del nervio vago, dieta cetogénica, dieta Atkins modificada) estables durante ≥4 semanas antes de la selección, y participantes y/o cuidadores dispuestos a mantener un régimen estable durante el período del estudio
7. Los adultos deben dar su consentimiento informado, voluntario y por escrito para participar en el estudio. Si tiene menos de la edad de consentimiento o no puede dar su consentimiento debido a un deterioro cognitivo, el participante y sus padres, tutores legales o cuidadores deberán proporcionar consentimiento y consentimiento informado, voluntario y por escrito, respectivamente, para participación en el estudio
8. Por lo demás sano según lo determinado por el historial médico, los resultados de laboratorio, el electroencefalograma (EEG), los signos vitales y el examen físico, según lo evaluado por el QI/MD.

Criterios de exclusión:

1. Personas que estén embarazadas, amamantando o planeando quedar embarazadas durante el estudio.
2. Alergia, sensibilidad o intolerancia a los ingredientes activos y/o inactivos del producto en investigación.
3. Enfermedad cutánea aguda o crónica (p. ej., dermatitis atópica, eccema, rosácea, psoriasis) o afecciones dermatológicas (cicatrices, lunares, etc.) en el área de aplicación propuesta que puedan interferir con la aplicación y absorción del producto en investigación, según lo evaluado por el QI/MD
4. La etiología de las convulsiones de los participantes está relacionada con la enfermedad neurológica progresiva, según la evaluación del QI/MD.
5. Actualmente prescrito >4 FAE concurrentes
6. Condición psiquiátrica o psicológica significativa e inestable actual (p. ej., esquizofrenia, trastorno bipolar, depresión clínica, trastornos alimentarios) y/o antecedentes de conducta suicida o cualquier ideación suicida según lo evaluado por el C-SSRS en el momento de la selección, según corresponda, según lo evaluado por el QI /MD (Ver Sección 9.13.2)
7. Historia de psicosis en la familia inmediata, incluida esquizofrenia y psicosis afectiva.
8. Episodio anóxico que requirió reanimación en los últimos 6 meses.
9. Hipertensión inestable. El QI/MD considerará el tratamiento con una dosis estable de medicación durante al menos 3 meses.
10. Diabetes tipo I o tipo II
11. Evento cardiovascular significativo en los últimos 6 meses. Los participantes sin eventos cardiovasculares significativos que tomen medicación estable pueden ser incluidos después de la evaluación por parte del QI/MD caso por caso.
12. Antecedentes o diagnóstico actual de enfermedades renales y/o hepáticas según lo evaluado por el QI/MD caso por caso, con la excepción de antecedentes de cálculos renales en participantes que no presentan síntomas durante 6 meses.
13. Confirmación autoinformada de una afección tiroidea actual o preexistente. El QI/MD considerará el tratamiento con una dosis estable de medicación durante al menos 3 meses.
14. Cirugía mayor en los últimos 3 meses o personas que hayan planificado una cirugía durante el transcurso del estudio. Los participantes con cirugía menor serán considerados caso por caso por el QI/MD
15. Cáncer, excepto carcinoma basocelular de piel extirpado completamente sin quimioterapia ni radiación con seguimiento negativo. Se aceptan voluntarios con cáncer en remisión total durante más de cinco años después del diagnóstico
16. Individuos con una enfermedad autoinmune o inmunodeprimidos.
17. Confirmación autoinformada de un diagnóstico positivo para VIH, hepatitis B y/o C
18. Confirmación autoinformada de trastornos sanguíneos o hemorrágicos según la evaluación de QI/MD
19. Uso de productos cannabinoides médicos o recreativos antes de la evaluación (ver Sección 7.3). Los participantes deben aceptar abstenerse durante el período de preinclusión y estudio.
20. Uso regular de tabaco o productos de nicotina en los últimos 6 meses y durante el período de preinclusión y estudio, según lo evaluado por el QI/MD
21. Promedio de ingesta de alcohol de >2 bebidas estándar por día, según lo evaluado por el QI/MD. Los consumidores ocasionales deben abstenerse durante el período de preinclusión y estudio.
22. Abuso de alcohol o drogas en los últimos 24 meses.
23. Uso actual de cualquier medicamento y/o suplemento recetado o de venta libre que pueda afectar la seguridad y/o eficacia del producto en investigación, según lo evaluado por el QI/MD (consulte las Secciones 7.3.1 y 7.3.2)
24. Planes de viajar fuera del país de residencia durante el período de estudio
25. Resultados de laboratorio anormales clínicamente significativos, eventos adversos o anomalías en el EEG en el momento de la selección, según lo evaluado por el QI/MD
26. Participación en otros estudios de investigación clínica 30 días antes del inicio, según la evaluación del QI/MD
27. Cualquier otra condición, enfermedad crónica o factor de estilo de vida que, en opinión del QI/MD, pueda afectar negativamente la capacidad del participante para completar el estudio o sus medidas o representar un riesgo significativo para el participante.